{"id":6211,"date":"2026-02-17T15:37:49","date_gmt":"2026-02-17T12:37:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6211"},"modified":"2026-02-17T15:39:39","modified_gmt":"2026-02-17T12:39:39","slug":"data-monitoring-committee-recommended-initiating-an-increased-dose-for-group-2-in-entrada-therapeutics-exon-44-skipping-study","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/data-monitoring-committee-recommended-initiating-an-increased-dose-for-group-2-in-entrada-therapeutics-exon-44-skipping-study\/","title":{"rendered":"O Comit\u00ea de Monitoramento de Dados recomendou o in\u00edcio de um aumento de dose para o Grupo 2 no estudo de supress\u00e3o do \u00e9xon 44 do Entrada."},"content":{"rendered":"

A Entrada Therapeutics anunciou que um Comit\u00ea Independente de Monitoramento de Dados (DMC), conforme o protocolo do estudo, revisou todos os dados de seguran\u00e7a e farmacocin\u00e9tica dispon\u00edveis dos oito pacientes que completaram a administra\u00e7\u00e3o da dose na Coorte 1 da fase duplo-cega, controlada por placebo e de doses m\u00faltiplas ascendentes (MAD) do estudo ELEVATE-44-201.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

A recomenda\u00e7\u00e3o de aumento da dose \u00e9 um indicador de resultados positivos.<\/h2>\n\n\n\n

\u201cEstamos satisfeitos que, ap\u00f3s a revis\u00e3o dos dados da Coorte 1 do nosso estudo ELEVATE-44-201, o Comit\u00ea Independente de Monitoramento de Dados apoie o in\u00edcio da administra\u00e7\u00e3o da dose na Coorte 2, com um aumento para 12 mg\/kg\u201d, disse Natarajan Sethuraman, PhD, Presidente de Pesquisa e Desenvolvimento da Entrada Therapeutics. \u201cComo todos os programas neuromusculares da Entrada utilizam o mesmo ve\u00edculo de escape endossomal, estamos confiantes de que o avan\u00e7o deste estudo reduz substancialmente os riscos de nossos programas cl\u00ednicos e marca um ponto de inflex\u00e3o cl\u00ednico significativo para nossa empresa.<\/strong> Estabelecer que o ENTR-601-44 \u00e9 seguro na dose de 6 mg\/kg \u00e9 um marco importante para o programa. Esperamos que os dados da nossa Coorte 1, com a dose de 6 mg\/kg, mostrem uma produ\u00e7\u00e3o de distrofina de dois d\u00edgitos quando divulgarmos os resultados no segundo trimestre. \u00c0 medida que aumentarmos a dose para 12 mg\/kg, acreditamos que alcan\u00e7aremos a melhor restaura\u00e7\u00e3o de distrofina da categoria com a divulga\u00e7\u00e3o dos dados da nossa Coorte 2 ainda este ano.\u201d<\/p>\n\n\n\n

O estudo ELEVATE-44-201 \u00e9 um estudo global de Fase 1\/2, dividido em duas partes, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avalia a seguran\u00e7a, a tolerabilidade e a efic\u00e1cia do ENTR-601-44 em pacientes ambulatoriais com DMD que s\u00e3o eleg\u00edveis para o procedimento de exclus\u00e3o do \u00e9xon 44. A empresa concluiu a administra\u00e7\u00e3o da dose da fase de dose m\u00e1xima assistida (MAD) do estudo para a Coorte 1, e os participantes passaram para a fase 2, de 6 doses, do estudo aberto. A empresa est\u00e1 no caminho certo para divulgar os dados da Coorte 1 (6 mg\/kg) no segundo trimestre de 2026, os dados da Coorte 2 (12 mg\/kg) at\u00e9 o final do ano e os dados da Coorte 3 (at\u00e9 18 mg\/kg) posteriormente. <\/strong>A empresa tamb\u00e9m pretende abrir uma coorte de expans\u00e3o ainda este ano para aumentar o n\u00famero de participantes tratados no estudo ELEVATE-44-201, uma vez que este estudo foi concebido para apoiar uma aprova\u00e7\u00e3o acelerada nos EUA. Em dezembro de 2025, a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) concedeu a designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara ao ENTR-601-44.<\/p>\n\n\n\n

Saber mais<\/strong>:\u00a0Pr\u00f3ximas terapias de salto do Exon 44 para o tratamento da doen\u00e7a de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n

Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 44 para distrofia muscular de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n
\"Muta\u00e7\u00f5es<\/figure>\n\n\n\n

Siga esta p\u00e1gina<\/strong>\u00a0>>>\u00a0Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Entrada Therapeutics announced that an independent Data Monitoring Committee (DMC), per study protocol, has reviewed all available safety and PK data from the eight patients who completed dosing in Cohort 1 of the double-blinded, placebo-controlled, multiple ascending dose (MAD) portion of ELEVATE-44-201. Dose increase recommendation is an indicator of positive results \u201cWe are pleased that […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6213,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[233,234,141,127,246],"class_list":["post-6211","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-entrada","tag-entrada-therapeutics","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6211","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6211"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6211\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6213"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6211"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6211"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6211"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}