{"id":6203,"date":"2026-02-11T17:08:53","date_gmt":"2026-02-11T14:08:53","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6203"},"modified":"2026-02-11T17:08:55","modified_gmt":"2026-02-11T14:08:55","slug":"precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences recebe aprova\u00e7\u00e3o nos EUA para o pedido de novo medicamento experimental (IND) do FDA, o primeiro da sua classe, para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"

A Precision BioSciences anunciou que a empresa recebeu uma notifica\u00e7\u00e3o da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA autorizando o prosseguimento do estudo (FDA). Isso permite que o Precision BioSciences inicie as atividades do IRB e a ativa\u00e7\u00e3o do local do ensaio cl\u00ednico para o ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2 do FUNCTION-DMD para o PBGENE-DMD, destinado ao tratamento de pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD), em locais de ensaio cl\u00ednico altamente especializados.<\/strong> O objetivo do estudo \u00e9 avaliar a seguran\u00e7a, a tolerabilidade e a efic\u00e1cia, incluindo a express\u00e3o da prote\u00edna distrofina e os resultados funcionais em pacientes com DMD.<\/p>\n\n\n\n

\u2013 A notifica\u00e7\u00e3o de que o estudo FDA nos EUA pode prosseguir permite o in\u00edcio da ativa\u00e7\u00e3o do centro de ensaios cl\u00ednicos para o estudo cl\u00ednico de Fase 1\/2 do FUNCTION-DMD em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) \u2013<\/p>\n\n\n\n

\u2013 O processo de aprova\u00e7\u00e3o pelo Comit\u00ea de \u00c9tica em Pesquisa (CEP) est\u00e1 em andamento em diversos centros de pesquisa cl\u00ednica de classe mundial para DMD \u2013<\/p>\n\n\n\n

\u2013 O PBGENE-DMD \u00e9 um produto experimental de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo, desenvolvido para corrigir a causa gen\u00e9tica subjacente da DMD por meio de uma nova terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica de dose \u00fanica.<\/p>\n\n\n\n

\u2013 A empresa planeja realizar um evento virtual em mar\u00e7o, ap\u00f3s a confer\u00eancia da Associa\u00e7\u00e3o de Distrofia Muscular, para discutir os estudos cl\u00ednicos PBGENE-DMD e FUNCTION-DMD, com a participa\u00e7\u00e3o de importantes l\u00edderes de opini\u00e3o, incluindo representantes de pacientes.<\/p>\n\n\n\n

O que \u00e9 PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n

O PBGENE-DMD \u00e9 um programa de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo, pioneiro e totalmente detido pela Precision, que utiliza uma abordagem de excis\u00e3o gen\u00e9tica destinada a corrigir permanentemente o gene da distrofina em pacientes com muta\u00e7\u00f5es entre os exons 45 e 55, a regi\u00e3o "ponto quente", que representa o maior subconjunto molecular de pacientes com DMD, aproximadamente em 60%. O objetivo terap\u00eautico \u00e9 restaurar a capacidade do gene da distrofina de produzir uma prote\u00edna distrofina funcional quase completa. Essa prote\u00edna ret\u00e9m 80% da distrofina completa, sendo substancialmente maior do que as constru\u00e7\u00f5es sint\u00e9ticas de microdistrofina aprovadas ou em desenvolvimento atualmente (que t\u00eam aproximadamente 34% do tamanho da distrofina completa).<\/strong><\/p>\n\n\n\n

O objetivo \u00e9 ativar o primeiro centro cl\u00ednico no primeiro semestre de 2026.<\/h2>\n\n\n\n

\u201cA notifica\u00e7\u00e3o de \u201dAprova\u00e7\u00e3o do Estudo\u2019 para o PBGENE-DMD pela FDA representa mais uma conquista regulat\u00f3ria para a Precision BioSciences, \u00e0 medida que avan\u00e7amos com nosso segundo programa totalmente pr\u00f3prio rumo \u00e0 fase cl\u00ednica. Apesar das terapias aprovadas atualmente, meninos com DMD ainda n\u00e3o disp\u00f5em de tratamentos que levem a melhorias funcionais ao longo do tempo. Estamos entusiasmados em levar essa nova abordagem de excis\u00e3o g\u00eanica para DMD \u00e0 fase cl\u00ednica, com o objetivo de ativar o primeiro centro cl\u00ednico nos EUA no primeiro semestre de 2026. Tenho orgulho da nossa equipe por atingir nossa meta de submeter o IND at\u00e9 o final do ano e receber a notifica\u00e7\u00e3o de \u2018Aprova\u00e7\u00e3o do Estudo\u2019 para o FDA no primeiro trimestre. A empresa continuar\u00e1 trabalhando com diversos Comit\u00eas de \u00c9tica em Pesquisa (CEPs) e com a FDA para iniciar a ativa\u00e7\u00e3o dos centros cl\u00ednicos\u201d, afirmou Michael Amoroso, CEO da Precision BioSciences.<\/p>\n\n\n\n

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Precision BioSciences announced that the Company received a Study May Proceed notification from the U.S. Food and Drug Administration (FDA). This allows Precision BioSciences to initiate IRB activities and clinical trial site activation for the FUNCTION-DMD Phase 1\/2 clinical trial for PBGENE-DMD for the treatment of ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients at highly specialized […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6205,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,479,72,314,313],"class_list":["post-6203","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-function-dmd","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6203","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6203"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6203\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6205"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6203"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6203"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6203"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}