{"id":5673,"date":"2026-02-05T04:47:49","date_gmt":"2026-02-05T01:47:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5673"},"modified":"2026-02-07T09:41:46","modified_gmt":"2026-02-07T06:41:46","slug":"elevidys-gene-therapy-efficacy-in-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/elevidys-gene-therapy-efficacy-in-dmd\/","title":{"rendered":"Considerando seu custo milion\u00e1rio, quanto a terapia g\u00eanica Elevidys melhora a condi\u00e7\u00e3o de crian\u00e7as com DMD?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A terapia g\u00eanica Elevidys, a \u00fanica aprovada pelo FDA para distrofia muscular de Duchenne (DMD), decepcionou as comunidades de pacientes com DMD e investidores ap\u00f3s a divulga\u00e7\u00e3o de tr\u00eas anos de dados de pacientes. Comercializada a um pre\u00e7o de 2,9 milh\u00f5es de d\u00f3lares americanos, o produto levantou diversas quest\u00f5es para fam\u00edlias de crian\u00e7as com DMD: &#039;Qual a efic\u00e1cia da terapia g\u00eanica Elevidys? Quanto ela aumenta a expectativa de vida das crian\u00e7as? E \u00e9 correto avaliar a efic\u00e1cia de uma terapia apenas com base nos escores da NSAA?&#039; <strong>Saber mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">O que \u00e9 a NSAA?<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#sarepta-really-needs-something-to-freshen-up-the-story\">Sarepta realmente precisa de algo para dar um toque de frescor \u00e0 hist\u00f3ria.<\/a><\/li><li><a href=\"#i-dont-know-if-elevidys-works\">O modelo Elevidys funciona ou n\u00e3o?<\/a><\/li><li><a href=\"#questions-from-families-organizing-the-campaign\">Perguntas de fam\u00edlias que organizam eventos de arrecada\u00e7\u00e3o de fundos<\/a><\/li><li><a href=\"#which-dmd-gene-therapy-should-you-choose\">Qual terapia g\u00eanica para DMD voc\u00ea deve escolher?<\/a><\/li><li><a href=\"#sareptas-1-year-share-price\">Pre\u00e7o das a\u00e7\u00f5es da Sarepta daqui a 1 ano<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"sarepta-really-needs-something-to-freshen-up-the-story\">Sarepta realmente precisa de algo para dar um toque de frescor \u00e0 hist\u00f3ria.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A Sarepta publicou recentemente dados que n\u00e3o inclu\u00edam os n\u00edveis de creatina quinase, um dos biomarcadores mais importantes para a distrofia muscular de Duchenne. Fam\u00edlias que lutam pelo acesso \u00e0 terapia g\u00eanica Elevidys est\u00e3o indignadas com a omiss\u00e3o dessa informa\u00e7\u00e3o t\u00e9cnica. A grande maioria das fam\u00edlias que se dedicaram incansavelmente a arrecadar fundos por meio de campanhas para obter acesso \u00e0 terapia afirma: \u201cSomos n\u00f3s que estamos investindo milh\u00f5es de d\u00f3lares, mas voc\u00eas n\u00e3o nos d\u00e3o nada em troca: os fatos, os dados e a ci\u00eancia. Voc\u00eas s\u00f3 est\u00e3o pegando o nosso dinheiro.\u201d <strong>Saber mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">A Sarepta divulgou os principais dados dos \u00faltimos tr\u00eas anos da ELEVIDYS.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Quando duas mortes relacionadas ao Elevidys ocorreram na primavera de 2025, as a\u00e7\u00f5es da Sarepta come\u00e7aram a cair. Durante o ver\u00e3o, surgiu a not\u00edcia de uma terceira fatalidade, ligada a um tratamento gen\u00e9tico experimental para distrofia muscular de cinturas que utiliza o mesmo vetor AAV que o Elevidys. No geral, o pre\u00e7o das a\u00e7\u00f5es da empresa caiu 80% desde o in\u00edcio do ano, atingindo seu n\u00edvel mais baixo em quase dez anos.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"i-dont-know-if-elevidys-works\">O modelo Elevidys funciona ou n\u00e3o?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A administra\u00e7\u00e3o da empresa, acreditando que o balan\u00e7o financeiro de 2025, recentemente divulgado, e as estat\u00edsticas atualizadas de tr\u00eas anos sobre a terapia g\u00eanica Elevidys ir\u00e3o amenizar a situa\u00e7\u00e3o, pode se decepcionar. Embora a Sarepta considere o aumento de 4 pontos no NSAA como um indicativo de que a terapia g\u00eanica \u00e9 ben\u00e9fica, o custo da terapia e a pontua\u00e7\u00e3o de 4 pontos no NSAA levantam preocupa\u00e7\u00f5es. <strong>As fam\u00edlias de crian\u00e7as com DMD aguardam respostas da Sarepta para as seguintes perguntas:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Descubra mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">O que \u00e9 creatina quinase (CK)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"questions-from-families-organizing-the-campaign\">Perguntas de fam\u00edlias que organizam eventos de arrecada\u00e7\u00e3o de fundos<\/h2>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li>O aumento de 4 pontos percentuais no NSAA realmente custou $2,9 milh\u00f5es?<\/li>\n\n\n\n<li>H\u00e1 tr\u00eas anos, qual era o n\u00edvel de creatina quinase de uma crian\u00e7a com DMD candidata ao tratamento com Elevidys, e qual foi o n\u00edvel de creatina quinase 3 anos ap\u00f3s receber o tratamento com Elevidys?<\/li>\n\n\n\n<li>Se os n\u00edveis de creatina quinase n\u00e3o diminu\u00edrem ap\u00f3s a ingest\u00e3o de Elevidys, isso n\u00e3o significa que o dano muscular est\u00e1 progredindo?<\/li>\n\n\n\n<li>Voc\u00ea coletou amostras de bi\u00f3psia muscular para medir os n\u00edveis de creatina quinase em crian\u00e7as submetidas \u00e0 terapia g\u00eanica Elevidys?<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A terapia g\u00eanica Elevidys, a primeira para distrofia muscular de Duchenne aprovada pelo FDA (mas n\u00e3o pelo EMA), enfrentar\u00e1 novos concorrentes em breve. A empresa mais pr\u00f3xima de entrar no mercado \u00e9 a REGENXBIO, que anunciou no m\u00eas passado que planeja solicitar a aprova\u00e7\u00e3o de sua terapia g\u00eanica RGX-202 at\u00e9 meados de 2026. A terapia g\u00eanica SGT-003 da SolidBio tamb\u00e9m \u00e9 uma alternativa ambiciosa e, se essas op\u00e7\u00f5es chegarem ao mercado, n\u00e3o seria surpreendente se pacientes com DMD e suas fam\u00edlias optassem por n\u00e3o utilizar a Elevidys como cura. <strong>Leia mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/creatine-kinase-ck-dystrophin-level-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Creatina Quinase (CK), N\u00edvel de Distrofina e Pontua\u00e7\u00e3o NSAA na Terapia G\u00eanica com Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A Sarepta pode enfrentar tempos ainda mais dif\u00edceis pela frente, pois as vendas est\u00e3o em queda, a concorr\u00eancia est\u00e1 se acirrando e n\u00e3o h\u00e1 dados cient\u00edficos suficientes, claros e tranquilizadores. O representante alem\u00e3o da DMDWarrior acredita que a empresa de biotecnologia est\u00e1 se tornando menos atraente como alvo de aquisi\u00e7\u00e3o, mesmo para uma grande farmac\u00eautica, porque sua marca est\u00e1 prejudicada e seus pacientes est\u00e3o insatisfeitos. <strong>Perguntem a si mesmos:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/one-time-gene-therapies-or-exon-skipping-therapies-which-may-be-better-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-today\/\">\u2018Terapias gen\u00e9ticas de dose \u00fanica ou terapias de exclus\u00e3o de \u00e9xons<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"which-dmd-gene-therapy-should-you-choose\">Qual terapia g\u00eanica para DMD voc\u00ea deve escolher?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pacientes com DMD e suas fam\u00edlias podem em breve ter que fazer escolhas dif\u00edceis, pois a Elevidys usa o mesmo vetor que terapias mais recentes, como a RGX-202 da REGENXBIO e a SGT-003 da Solid Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><em>As fam\u00edlias que est\u00e3o organizando campanhas precisam ser lembradas novamente: \u201cVoc\u00ea s\u00f3 pode usar o AAV uma vez!\u201d \u201cPortanto, se voc\u00ea escolher a terapia g\u00eanica Elevidys, poder\u00e1 perder outras op\u00e7\u00f5es.\u201d Por esse motivo, pode ser uma boa ideia para as fam\u00edlias que ainda t\u00eam tempo desacelerar suas campanhas ou at\u00e9 mesmo adi\u00e1-las por um tempo.<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/frequently-asked-questions-about-elevidys-used-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Perguntas frequentes sobre Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"sareptas-1-year-share-price\">Pre\u00e7o das a\u00e7\u00f5es da Sarepta daqui a 1 ano<\/h2>\n\n\n\n<div><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg\" class=\"td-modal-image\"><figure class=\"wp-block-image size-large\"><img decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"534\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg\" alt=\"Pre\u00e7o das a\u00e7\u00f5es da Sarepta Therapeutics ap\u00f3s 1 ano\" class=\"wp-image-6177\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg 1024w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-300x157.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-768x401.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-18x9.jpg 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-805x420.jpg 805w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-150x78.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-696x363.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1068x557.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price.jpg 1290w\" sizes=\"(max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure><\/a><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Apesar da atualiza\u00e7\u00e3o encorajadora do EMBARK, o desempenho recente das a\u00e7\u00f5es da Sarepta Therapeutics tem sido fraco, com um retorno de 8,53% nos \u00faltimos 7 dias e uma queda de 4,83% no acumulado do ano. Enquanto isso, a queda de 82,22% no retorno total para o acionista nos \u00faltimos 12 meses e de 83,21% nos \u00faltimos 3 anos evidenciam o arrefecimento do mercado, mesmo ap\u00f3s um retorno de 8,62% nos \u00faltimos 90 dias, o que sugere uma tentativa de recupera\u00e7\u00e3o do \u00edmpeto de curto prazo.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Elevidys, the only gene therapy approved by the FDA for Duchenne muscular dystrophy (DMD), has disappointed DMD communities and investors following the release of three years of data from patients. 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Qu\u00e3o ben\u00e9fica \u00e9 a terapia g\u00eanica Elevidys para crian\u00e7as com DMD? Ela oferece um bom custo-benef\u00edcio? 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