{"id":5484,"date":"2026-01-26T16:38:21","date_gmt":"2026-01-26T13:38:21","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5484"},"modified":"2026-01-26T23:15:59","modified_gmt":"2026-01-26T20:15:59","slug":"sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy\/","title":{"rendered":"A Sarepta divulgou os principais dados de 3 anos da terapia g\u00eanica ELEVIDYS em indiv\u00edduos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Sarepta anunciou os principais resultados funcionais de 3 anos de pacientes tratados na Parte Um do EMBARK (Estudo 9001-301), o estudo global, randomizado, controlado por placebo, de Fase 3, que avalia o ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) em indiv\u00edduos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne, com idades entre quatro e sete anos no momento do tratamento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Os n\u00edveis de creatina quinase, o principal biomarcador da distrofia muscular de Duchenne, n\u00e3o foram divulgados pela Sarepta nos dados de 3 anos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Com uma idade m\u00e9dia de 9 anos, os pacientes tratados com ELEVIDYS alcan\u00e7aram pontua\u00e7\u00f5es m\u00e9dias na Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star (NSAA) acima da linha de base tr\u00eas anos ap\u00f3s o tratamento (n=52).<\/li>\n\n\n\n<li>A terapia g\u00eanica ELEVIDYS demonstrou uma redu\u00e7\u00e3o de 70% ou superior na taxa de decl\u00ednio em rela\u00e7\u00e3o ao grupo controle externo ponderado por propens\u00e3o, conforme medido pelo \u201ctempo para levantar\u201d (TTR) e pelo teste de caminhada\/corrida de 10 metros (10MWR). Os pacientes tratados com ELEVIDYS apresentaram um efeito crescente do tratamento ao longo do tempo, com a diferen\u00e7a funcional em rela\u00e7\u00e3o ao grupo controle externo aumentando significativamente entre o segundo e o terceiro ano.<\/li>\n\n\n\n<li>N\u00e3o foram observados novos sinais de seguran\u00e7a relacionados ao tratamento, o que est\u00e1 em conson\u00e2ncia com o perfil de seguran\u00e7a control\u00e1vel observado com ELEVIDYS em pacientes ambulatoriais at\u00e9 o momento.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leia mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star (NSAA) em Distrofia Muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img decoding=\"async\" width=\"778\" height=\"118\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table.png\" alt=\"A Sarepta divulgou os principais dados de 3 anos da terapia g\u00eanica ELEVIDYS em indiv\u00edduos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne\" class=\"wp-image-5496\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table.png 778w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-300x46.png 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-768x116.png 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-18x3.png 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-150x23.png 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-696x106.png 696w\" sizes=\"(max-width: 778px) 100vw, 778px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-table\"><table class=\"has-fixed-layout\"><tbody><tr><td><strong>Resultados Funcionais<\/strong><\/td><td><strong>Diferen\u00e7a de mudan\u00e7a LSM vs. EC<\/strong><\/td><td><strong>Valor p<\/strong><\/td><\/tr><tr><td>NSAA<\/td><td>+4,39 pontos (melhoria)<\/td><td>p=0,0002<\/td><\/tr><tr><td>TTR<\/td><td>-6,05 segundos (melhoria)<\/td><td>p&lt;0,0001<\/td><\/tr><tr><td>10MWR<\/td><td>-2,70 segundos (melhoria)<\/td><td>p=0,0039<\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em 26 de janeiro de 2026, as a\u00e7\u00f5es da Sarepta come\u00e7aram a ser negociadas a 22 d\u00f3lares americanos, subindo para 24,68 d\u00f3lares americanos ap\u00f3s a divulga\u00e7\u00e3o de dados referentes a tr\u00eas anos sobre sua terapia g\u00eanica Elevidys. No entanto, horas depois, ca\u00edram, sendo negociadas a 22,52 d\u00f3lares americanos \u00e0s 13h04 (hor\u00e1rio do leste dos EUA). Essa queda foi interpretada como um sinal de que os investidores n\u00e3o estavam satisfeitos com os dados de tr\u00eas anos sobre a terapia g\u00eanica Elevidys.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Saber mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/creatine-kinase-ck-dystrophin-level-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Creatina Quinase (CK), N\u00edvel de Distrofina e Pontua\u00e7\u00e3o NSAA na Terapia G\u00eanica Elevidys<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Sarepta announced 3-year topline functional results from patients treated in Part One of EMBARK (Study 9001-301), the global, randomized placebo-controlled Phase 3 study evaluating ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) in ambulatory individuals with Duchenne muscular dystrophy who were aged four to seven at time of treatment. Sarepta were not disclosed creatine kinase levels, the most major biomarker [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5485,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[66,33,179,65],"class_list":["post-5484","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-sarepta"],"subtitle":"Os biomarcadores mais importantes da distrofia muscular de Duchenne, creatina quinase (CK), AST e ALT, n\u00e3o foram divulgados nos dados de tr\u00eas anos publicados pela Sarepta. A empresa ainda oferece um tratamento gen\u00e9tico de dose \u00fanica para pacientes com DMD por US$ 1.155.000,29 milh\u00f5es. Em seus dados de tr\u00eas anos, a Sarepta parece ter se concentrado nas pontua\u00e7\u00f5es da NSAA. A comunidade de pacientes com Duchenne acredita que a terapia g\u00eanica \u00e9 muito cara e que os dados atuais s\u00e3o insuficientes.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5484","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5484"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5484\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5485"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5484"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5484"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5484"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}