{"id":5470,"date":"2026-01-14T10:57:27","date_gmt":"2026-01-14T07:57:27","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5470"},"modified":"2026-01-14T10:58:30","modified_gmt":"2026-01-14T07:58:30","slug":"solid-biosciences-announces-2026-outlook-for-clinical-trials-of-duchenne-gene-therapy-sgt-003","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/solid-biosciences-announces-2026-outlook-for-clinical-trials-of-duchenne-gene-therapy-sgt-003\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences anuncia perspectivas para 2026 dos ensaios cl\u00ednicos da terapia g\u00eanica para distrofia muscular de Duchenne, SGT-003."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Em um comunicado de imprensa divulgado pela Solid Biosciences, foi declarado que \u201cCom m\u00faltiplas intera\u00e7\u00f5es regulat\u00f3rias planejadas para os pr\u00f3ximos meses, nosso objetivo \u00e9 chegar a um consenso sobre uma poss\u00edvel via de aprova\u00e7\u00e3o acelerada para o SGT-003 e levar nossa terapia experimental ao mercado para atender \u00e0 enorme demanda da comunidade de pacientes com distrofia muscular de Duchenne.\u201d <strong>Saber mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Perguntas frequentes sobre a terapia gen\u00e9tica Solid Biosciences SGT-003<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">SGT-003 para distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) nos EUA<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>At\u00e9 a data limite de seguran\u00e7a de 9 de janeiro de 2026, o SGT-003 foi geralmente bem tolerado nos 33 participantes que receberam a dose no estudo cl\u00ednico de Fase 1\/2 em andamento com o INSPIRE DUCHENNE.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O perfil de seguran\u00e7a e tolerabilidade do SGT-003 continua a apoiar um regime de imunomodula\u00e7\u00e3o profil\u00e1tica apenas com esteroides.<\/li>\n\n\n\n<li>A administra\u00e7\u00e3o de doses em regime ambulatorial est\u00e1 dispon\u00edvel desde setembro de 2025.<\/li>\n\n\n\n<li>N\u00e3o foram observados casos de les\u00e3o hep\u00e1tica induzida por medicamentos (DILI), microangiopatia tromb\u00f3tica (TMA), s\u00edndrome hemol\u00edtica ur\u00eamica at\u00edpica (SHUa) ou miocardite at\u00e9 a data limite de 9 de janeiro de 2026.<\/li>\n\n\n\n<li>O monitoramento da seguran\u00e7a card\u00edaca demonstrou redu\u00e7\u00f5es nas les\u00f5es card\u00edacas e sinais precoces de normaliza\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o sist\u00f3lica card\u00edaca, conforme medido pela fra\u00e7\u00e3o de eje\u00e7\u00e3o do ventr\u00edculo esquerdo (FEVE) (N=14, data de corte dos dados: 29 de setembro de 2025).<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Foram observados n\u00edveis expressivos de express\u00e3o de microdistrofina (N=10, data limite de 29 de setembro de 2025) e restaura\u00e7\u00e3o concordante de componentes-chave do complexo proteico associado \u00e0 distrofina (DAPC).<\/li>\n\n\n\n<li>Foram observadas melhorias em uma s\u00e9rie de biomarcadores de integridade muscular, sugerindo um efeito coordenado subsequente (N=11-14, data limite de coleta de dados: 29 de setembro de 2025).<\/li>\n\n\n\n<li>Durante o primeiro semestre de 2026, a empresa planeja ter m\u00faltiplas intera\u00e7\u00f5es com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA) para alinhar o desenho do seu estudo confirmat\u00f3rio de Fase 3 e as evid\u00eancias confirmat\u00f3rias necess\u00e1rias para apoiar uma poss\u00edvel aprova\u00e7\u00e3o acelerada do SGT-003, com uma atualiza\u00e7\u00e3o prevista para meados de 2026.<\/li>\n\n\n\n<li>A empresa espera divulgar dados adicionais do estudo de Fase 1\/2 com o INSPIRE DUCHENNE em meados de 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy-phase-3-clinical-trial-nct07160634\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Solid Biosciences inicia ensaio cl\u00ednico de fase 3 da terapia gen\u00e9tica SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) em homens ambulantes<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ensaio cl\u00ednico do SGT-003 fora dos EUA<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O primeiro participante foi inscrito no IMPACT DUCHENNE, um ensaio cl\u00ednico de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e realizado fora dos EUA, com previs\u00e3o de administra\u00e7\u00e3o da dose no primeiro trimestre de 2026.<\/li>\n\n\n\n<li>O estudo IMPACT DUCHENNE possui dois centros de pesquisa cl\u00ednica ativos, localizados no Canad\u00e1 e na Austr\u00e1lia, com planos de expans\u00e3o para outros pa\u00edses, incluindo a Europa, a partir de meados de 2026, sujeita \u00e0 obten\u00e7\u00e3o das aprova\u00e7\u00f5es regulat\u00f3rias.<\/li>\n\n\n\n<li>O SGT-003 recebeu a designa\u00e7\u00e3o de Passaporte de Inova\u00e7\u00e3o ao abrigo do novo Programa de Licenciamento e Acesso a Medicamentos Inovadores (ILAP) do Reino Unido, que visa acelerar o tempo de lan\u00e7amento no mercado e facilitar o acesso dos pacientes a novos medicamentos, posicionando o SGT-003 como o primeiro medicamento de terapia gen\u00e9tica para a distrofia muscular de Duchenne a chegar ao mercado no Reino Unido. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/solid-biosciences-sgt-003-innovation-passport-designation-licensing\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Designa\u00e7\u00e3o de Passaporte da Inova\u00e7\u00e3o<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ler mais<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>In a press release issued by Solid Biosciences, it was stated that &#8220;With multiple regulatory interactions planned in the coming months, we aim to achieve alignment on a potential accelerated approval pathway for SGT-003 and to bring our investigational therapy to market to meet the overwhelming demand from the Duchenne community.\u201d&#8221; Learn More: Frequently Asked [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5473,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[66,61,110,170,109],"class_list":["post-5470","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-gene-therapy","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5470","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5470"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5470\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5473"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5470"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5470"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5470"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}