{"id":5457,"date":"2026-01-12T16:46:39","date_gmt":"2026-01-12T13:46:39","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5457"},"modified":"2026-01-12T16:46:40","modified_gmt":"2026-01-12T13:46:40","slug":"precision-biosciences-anticipates-beginning-patient-dosing-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-the-early-second-quarter-of-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-anticipates-beginning-patient-dosing-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-the-early-second-quarter-of-2026\/","title":{"rendered":"A Precision BioSciences prev\u00ea o in\u00edcio da administra\u00e7\u00e3o da dose aos pacientes com distrofia muscular de Duchenne no in\u00edcio do segundo trimestre de 2026."},"content":{"rendered":"

Para o programa DMD PBGENE-DMD, a Precision BioSciences prev\u00ea iniciar a administra\u00e7\u00e3o da dose aos pacientes no final do primeiro ou in\u00edcio do segundo trimestre de 2026, ap\u00f3s a esperada aprova\u00e7\u00e3o do IND.<\/strong> O estudo de Fase 1\/2 FUNCTION-DMD tratar\u00e1 pacientes ambulatoriais com muta\u00e7\u00f5es nos exons 45-55. Os dados iniciais de m\u00faltiplos pacientes s\u00e3o esperados at\u00e9 o final de 2026.<\/p>\n\n\n\n

PBGENE-DMD \u2013 Ensaio cl\u00ednico de fase 1\/2 FUNCTION-DMD em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD)<\/h2>\n\n\n\n

A PBGENE-DMD, uma nova terapia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica pioneira, utiliza uma abordagem de excis\u00e3o g\u00eanica, que se diferencia claramente dos tratamentos existentes com microdistrofina e de exclus\u00e3o de \u00e9xons. A PBGENE-DMD foi concebida para potencialmente proporcionar uma melhoria funcional muscular duradoura para pacientes com DMD que apresentam muta\u00e7\u00f5es nos exons 45-55, afetando at\u00e9 60% em meninos com DMD.<\/strong> Um \u00fanico AAV codifica duas prote\u00ednas ARCUS projetadas para editar permanentemente o DNA de um paciente dentro do gene da distrofina, resultando em uma prote\u00edna distrofina funcional, quase completa e expressa naturalmente. Com o respaldo de robustas evid\u00eancias pr\u00e9-cl\u00ednicas, o PBGENE-DMD foi desenvolvido para promover a melhora funcional ao longo do tempo, tendo como alvo as c\u00e9lulas sat\u00e9lite musculares. Saber mais:<\/strong> Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura a produ\u00e7\u00e3o de prote\u00edna distrofina quase completa<\/a><\/p>\n\n\n\n

Ap\u00f3s a aprova\u00e7\u00e3o do pedido de novo medicamento experimental (IND), espera-se que o ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2 FUNCTION-DMD administre a primeira dose ao primeiro paciente no final do primeiro trimestre ou in\u00edcio do segundo trimestre de 2026. O estudo empregar\u00e1 um regime de imunomodula\u00e7\u00e3o apropriado e um programa de monitoramento de seguran\u00e7a para tratar pacientes ambulatoriais com muta\u00e7\u00f5es nos exons 45-55 em centros cl\u00ednicos especializados de DMD de classe mundial. Os dados iniciais de m\u00faltiplos pacientes s\u00e3o esperados at\u00e9 o final de 2026, com a efic\u00e1cia inicial avaliada pela porcentagem de express\u00e3o da prote\u00edna distrofina quase completa a partir de bi\u00f3psias musculares.<\/strong> Ap\u00f3s a obten\u00e7\u00e3o de dados favor\u00e1veis de pelo menos 10 pacientes com DMD, a empresa se reuniria com a FDA para definir um caminho regulat\u00f3rio a seguir.<\/p>\n\n\n\n

Ler mais<\/strong>: Ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

For the DMD program PBGENE-DMD, Precision BioSciences anticipates starting patient dosing in late first or early second quarter of 2026, following expected IND approval. The Phase 1\/2 FUNCTION-DMD study will treat ambulatory patients with mutations in exons 45-55. Initial data from multiple patients are expected by the end of 2026. PBGENE-DMD – Phase 1\/2 FUNCTION-DMD […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5458,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[72,314,313],"class_list":["post-5457","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5457","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5457"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5457\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5458"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5457"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5457"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5457"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}