A Ractigen Therapeutics, pioneira no desenvolvimento de terapias com pequenos RNAs ativadores (saRNAs), anunciou hoje a administra\u00e7\u00e3o bem-sucedida da primeira dose ao primeiro paciente em seu estudo cl\u00ednico iniciado pelo investigador (IIT) com RAG-18 no Hospital do Peking Union Medical College (PUMCH), da Academia Chinesa de Ci\u00eancias M\u00e9dicas, em Pequim.<\/p>\n\n\n\n
Este marco representa um momento transformador na luta contra a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), posicionando o RAG-18 como um potencial divisor de \u00e1guas na \u00e1rea.<\/strong> Ao utilizar um novo mecanismo de saRNA para aumentar a express\u00e3o de UTRN, o RAG-18 representa uma abordagem terap\u00eautica revolucion\u00e1ria que visa superar as limita\u00e7\u00f5es dos tratamentos atuais e pode fornecer uma solu\u00e7\u00e3o universal que beneficie todos os pacientes afetados por essa condi\u00e7\u00e3o devastadora.<\/p>\n\n\n\n O IIT \u00e9 liderado pelo Professor Dai Yi, um distinto especialista em doen\u00e7as neuromusculares e Vice-Diretor do Departamento de Neurologia do PUMCH. O estudo visa avaliar a seguran\u00e7a e o perfil farmacocin\u00e9tico do RAG-18, explorando seu potencial para melhorar a fun\u00e7\u00e3o muscular em pacientes com DMD. O professor Dai afirmou: \u201cEstamos entusiasmados em iniciar este ensaio cl\u00ednico com RAG-18, uma abordagem terap\u00eautica de ponta para o tratamento da DMD. Prevemos resultados cl\u00ednicos positivos que poder\u00e3o abrir novas e inovadoras op\u00e7\u00f5es de tratamento para os pacientes e melhorar significativamente sua qualidade de vida.\u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n O Dr. Long-Cheng Li, fundador e CEO da Ractigen Therapeutics, compartilhou seu entusiasmo com o ensaio cl\u00ednico, afirmando: \u201cO in\u00edcio deste estudo \u00e9 um passo crucial para o RAG-18, enfatizando seu papel \u00fanico na supera\u00e7\u00e3o dos desafios da DMD. Este tratamento tem o potencial de abordar todas as muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas relacionadas \u00e0 DMD, demonstrando que a tecnologia de ativa\u00e7\u00e3o de RNA (RNAa) \u00e9 um m\u00e9todo revolucion\u00e1rio na pr\u00e1tica cl\u00ednica e oferecendo esperan\u00e7a para condi\u00e7\u00f5es antes intrat\u00e1veis.\u201d<\/p>\n\n\n\n RAG-18 \u00e9 um candidato a saRNA in\u00e9dito, projetado para atingir e ativar especificamente a express\u00e3o do gene UTRN em c\u00e9lulas musculares por meio do mecanismo de RNAa.<\/strong> A prote\u00edna utrofina, codificada pelo gene UTRN, \u00e9 estrutural e funcionalmente semelhante \u00e0 distrofina, e sua regula\u00e7\u00e3o positiva poderia potencialmente servir como um substituto funcional para a distrofina ausente nas c\u00e9lulas musculares da DMD, proporcionando tratamento para todos os pacientes com DMD, independentemente da localiza\u00e7\u00e3o espec\u00edfica da muta\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n Dados pr\u00e9-cl\u00ednicos indicam que o RAG-18, administrado utilizando a tecnologia propriet\u00e1ria LiCO\u2122 (oligonucleot\u00eddeo conjugado a lip\u00eddios) da Ractigen, aumentou efetivamente a express\u00e3o de UTRN, mitigou os danos musculares e melhorou a fun\u00e7\u00e3o muscular, demonstrando um potencial significativo no tratamento de pacientes com DMD. Em 2024, o RAG-18 recebeu a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o (ODD) e a designa\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a pedi\u00e1trica rara (RPDD) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA), o que refor\u00e7a seu potencial como op\u00e7\u00e3o terap\u00eautica para pacientes com DMD.<\/strong><\/p>\n\n\n\nO que \u00e9 RAG-18 saRNA?<\/h2>\n\n\n\n