{"id":5310,"date":"2025-12-11T16:56:58","date_gmt":"2025-12-11T13:56:58","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5310"},"modified":"2025-12-11T16:57:00","modified_gmt":"2025-12-11T13:57:00","slug":"atossa-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-z-endoxifen-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/atossa-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-z-endoxifen-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"A variante Atossa Therapeutics recebe a designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara (FDA) para (Z)-Endoxifen, associada \u00e0 Distrofia Muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Atossa Therapeutics anunciou que a Administra\u00e7\u00e3o de Alimentos e Medicamentos dos EUA (\u201cFDA\u201d) concedeu a designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara (\u201cRPD\u201d) ao (Z)-Endoxifen para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (\u201cDMD\u201d).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEsta designa\u00e7\u00e3o \u00e9 um marco regulat\u00f3rio importante para a Atossa e acreditamos que valida fortemente a ci\u00eancia que apoia o potencial do (Z)-Endoxifen como tratamento para a Distrofia Muscular de Duchenne\u201d, disse Steven Quay, MD, Ph.D., Presidente e Diretor Executivo da Atossa Therapeutics. \u201cA DMD \u00e9 uma das doen\u00e7as infantis mais devastadoras. As fam\u00edlias precisam urgentemente de op\u00e7\u00f5es melhores al\u00e9m de esteroides e terapias direcionadas a genes. Embora a oncologia continue sendo nosso foco principal, este marco destaca o potencial do (Z)-Endoxifen como uma plataforma terap\u00eautica tanto para o c\u00e2ncer quanto para doen\u00e7as raras, abrindo caminho para a potencial cria\u00e7\u00e3o de valor n\u00e3o dilutivo por meio do programa de Doen\u00e7as Pedi\u00e1tricas Raras.\u201d<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-endoxifen\">O que \u00e9 Endoxifen?<\/a><\/li><li><a href=\"#why-endoxifen-in-dmd\">Por que o gene Endoxifen est\u00e1 associado \u00e0 distrofia muscular de Duchenne?<\/a><\/li><li><a href=\"#unmet-need-and-treatment-landscape\">Necessidades n\u00e3o atendidas e panorama do tratamento<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-endoxifen\">O que \u00e9 Endoxifen?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Endoxifen \u00e9 uma terapia experimental de pequenas mol\u00e9culas e um importante metab\u00f3lito ativo do tamoxifeno, um modulador seletivo do receptor de estrog\u00eanio (SERM) que tem sido amplamente utilizado em outras indica\u00e7\u00f5es.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Como o endoxifeno interage diretamente com os receptores de estrog\u00eanio, ele tem o potencial de modular vias envolvidas na sa\u00fade muscular, incluindo crescimento, reparo e fibrose muscular. A Atossa est\u00e1 desenvolvendo uma formula\u00e7\u00e3o oral de endoxifeno projetada para alcan\u00e7ar uma exposi\u00e7\u00e3o consistente ao medicamento e permitir uma administra\u00e7\u00e3o conveniente, uma vez ao dia, sujeita a desenvolvimento e avalia\u00e7\u00e3o cont\u00ednuos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O Endoxifen n\u00e3o \u00e9 aprovado para uso em DMD ou qualquer outra indica\u00e7\u00e3o de distrofia muscular. Sua seguran\u00e7a e efic\u00e1cia para esses usos n\u00e3o foram estabelecidas.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-endoxifen-in-dmd\">Por que o gene Endoxifen est\u00e1 associado \u00e0 distrofia muscular de Duchenne?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O m\u00fasculo esquel\u00e9tico responde \u00e0 sinaliza\u00e7\u00e3o hormonal, incluindo as vias do receptor de estrog\u00eanio, que podem influenciar:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Regenera\u00e7\u00e3o e repara\u00e7\u00e3o muscular<\/li>\n\n\n\n<li>Inflama\u00e7\u00e3o e estresse oxidativo<\/li>\n\n\n\n<li>Fibrose e remodela\u00e7\u00e3o tecidual<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os moduladores seletivos do receptor de estrog\u00eanio (SERMs) demonstraram atividade biol\u00f3gica no m\u00fasculo e est\u00e3o sendo explorados em diversos contextos neuromusculares. <strong>Como um metab\u00f3lito potente e ativo, o endoxifeno pode oferecer:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Modula\u00e7\u00e3o direta do receptor de estrog\u00eanio no tecido muscular<\/li>\n\n\n\n<li>Possibilidade de administra\u00e7\u00e3o oral, permitindo a administra\u00e7\u00e3o cr\u00f4nica caso se comprove, em \u00faltima inst\u00e2ncia, sua seguran\u00e7a e efic\u00e1cia.<\/li>\n\n\n\n<li>Um mecanismo independente de muta\u00e7\u00e3o, o que significa que, em princ\u00edpio, poderia ser estudado em toda a popula\u00e7\u00e3o com DMD, independentemente da muta\u00e7\u00e3o subjacente no gene da distrofina.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O programa da Atossa foi concebido para avaliar rigorosamente essa justificativa cient\u00edfica por meio de estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos e, se apropriado, futuros estudos cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"unmet-need-and-treatment-landscape\">Necessidades n\u00e3o atendidas e panorama do tratamento<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O tratamento atual da DMD normalmente envolve:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Os corticosteroides podem ajudar a retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a, mas est\u00e3o associados a efeitos colaterais significativos.<\/li>\n\n\n\n<li>Terapias espec\u00edficas para muta\u00e7\u00f5es, como o salto de \u00e9xon ou abordagens direcionadas a genes, est\u00e3o dispon\u00edveis apenas para pacientes com determinadas variantes gen\u00e9ticas.<\/li>\n\n\n\n<li>Cuidados de suporte, incluindo tratamento card\u00edaco e respirat\u00f3rio, fisioterapia e ortopedia.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Existe uma clara necessidade de op\u00e7\u00f5es de tratamento adicionais e de aplica\u00e7\u00e3o geral, que possam ser usadas isoladamente ou em conjunto com as terapias existentes. Uma terapia oral, independente da muta\u00e7\u00e3o, caso se mostre segura e eficaz, poderia potencialmente alcan\u00e7ar uma ampla gama de indiv\u00edduos com DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Atossa Therapeutics announced that the U.S. Food and Drug Administration (&#8220;FDA&#8221;) has granted Rare Pediatric Disease (&#8220;RPD&#8221;) designation to (Z)-Endoxifen for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (&#8220;DMD&#8221;). &#8220;This designation is an important regulatory milestone for Atossa, and we believe a strong validation of the science supporting the potential of (Z)-Endoxifen as a treatment for [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5312,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[461,462,464,463],"class_list":["post-5310","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-z-endoxifen","tag-atossa-therapeutics","tag-endoxifen","tag-tamoxifen"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5310","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5310"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5310\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5312"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5310"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5310"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5310"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}