{"id":5302,"date":"2025-12-09T17:14:24","date_gmt":"2025-12-09T14:14:24","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5302"},"modified":"2025-12-09T17:25:38","modified_gmt":"2025-12-09T14:25:38","slug":"satellos-receives-fda-and-international-clearance-to-commence-pediatric-phase-2-testing-of-sat-3247-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/satellos-receives-fda-and-international-clearance-to-commence-pediatric-phase-2-testing-of-sat-3247-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"A prote\u00edna Satellos recebe aprova\u00e7\u00e3o internacional, assim como a FDA, para iniciar os testes pedi\u00e1tricos de Fase 2 da SAT-3247 para distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Satellos informou ter obtido a autoriza\u00e7\u00e3o para Investiga\u00e7\u00e3o de Novo Medicamento (IND) da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA (FDA) e de outras ag\u00eancias reguladoras internacionais para iniciar o estudo SAT-3247-CL-201 \u2014 um ensaio cl\u00ednico de Fase 2, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, com dura\u00e7\u00e3o de tr\u00eas meses, para comprovar o conceito do medicamento. O estudo avaliar\u00e1 o SAT-3247 em 51 crian\u00e7as ambulatoriais diagnosticadas com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne ou DMD). <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/potential-of-sat-3247-to-restore-muscle-regeneration-in-duchenne-published-in-nature\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Potencial do SAT-3247 para restaurar a regenera\u00e7\u00e3o muscular na distrofia muscular de Duchenne, publicado na Nature.<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ensaio cl\u00ednico do SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Um estudo de Fase 2 controlado por placebo avaliar\u00e1 o tratamento com SAT-3247 durante tr\u00eas meses em crian\u00e7as ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.<\/li>\n\n\n\n<li>Os objetivos do estudo incluem seguran\u00e7a e tolerabilidade, efeito na for\u00e7a e fun\u00e7\u00e3o muscular e impacto na qualidade e regenera\u00e7\u00e3o muscular.<\/li>\n\n\n\n<li>A inscri\u00e7\u00e3o do primeiro participante no estudo est\u00e1 prevista para o final de 2025.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEstamos muito satisfeitos por termos obtido a aprova\u00e7\u00e3o nos EUA e globalmente para iniciar nosso estudo pedi\u00e1trico de Fase 2 do SAT-3247, que denominamos BASECAMP. Este importante marco posiciona o Satellos para demonstrar o potencial do SAT-3247 em restaurar com seguran\u00e7a a capacidade do corpo de reparar e regenerar os m\u00fasculos em crian\u00e7as com distrofia muscular de Duchenne, al\u00e9m de alterar a progress\u00e3o da doen\u00e7a\u201d, disse Frank Gleeson, cofundador e CEO da Satellos. <strong>\u201cCom dados funcionais encorajadores do nosso estudo de Fase 1b em adultos, temos confian\u00e7a no potencial do SAT-3247 para impactar positivamente crian\u00e7as com distrofia muscular de Duchenne, e estamos entusiasmados para iniciar o recrutamento para o ensaio cl\u00ednico em breve.\u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Al\u00e9m da aprova\u00e7\u00e3o do FDA, a Ag\u00eancia Reguladora de Medicamentos e Produtos de Sa\u00fade do Reino Unido (MHRA) concedeu autoriza\u00e7\u00e3o para o Pedido de Ensaio Cl\u00ednico (CTA) da empresa; o Comit\u00ea de \u00c9tica em Pesquisa Humana da Austr\u00e1lia (HREC) aceitou o esquema de Notifica\u00e7\u00e3o de Ensaio Cl\u00ednico (CTN) da Administra\u00e7\u00e3o de Produtos Terap\u00eauticos (TGA) para autoriza\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria; e a Ag\u00eancia de Medicamentos e Dispositivos M\u00e9dicos da S\u00e9rvia (ALIMS) aprovou o CTA da empresa. <strong>O pedido de autoriza\u00e7\u00e3o para o ensaio cl\u00ednico ainda est\u00e1 em an\u00e1lise na Uni\u00e3o Europeia e no Canad\u00e1, de acordo com os prazos e procedimentos estabelecidos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>SAT-3247 \u00e9 uma terapia oral de pequenas mol\u00e9culas projetada para restaurar a capacidade do corpo de regenerar m\u00fasculos, um processo que \u00e9 prejudicado na Duchenne.<\/strong> Em um estudo de Fase 1a\/b em adultos, o SAT-3247 demonstrou ser seguro e bem tolerado, com um perfil farmacocin\u00e9tico (FC) desej\u00e1vel. A Parte B do estudo, composta por adultos com distrofia muscular de Duchenne tratados com SAT-3247 durante um per\u00edodo de 28 dias, demonstrou uma melhora m\u00e9dia de 118,6% na for\u00e7a m\u00e1xima de preens\u00e3o na m\u00e3o dominante e uma melhora m\u00e9dia de 97,9% na m\u00e3o n\u00e3o dominante, representando uma duplica\u00e7\u00e3o aproximada da for\u00e7a de preens\u00e3o, de cerca de 2 kg para cerca de 4 kg.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>BASECAMP \u00e9 um estudo global, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de prova de conceito, com dura\u00e7\u00e3o de tr\u00eas meses, envolvendo 51 crian\u00e7as ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne. Os objetivos prim\u00e1rios avaliar\u00e3o a seguran\u00e7a e a tolerabilidade do SAT-3247 e seu efeito na for\u00e7a muscular.<\/strong> Os objetivos secund\u00e1rios avaliar\u00e3o o impacto do SAT-3247 na qualidade, fun\u00e7\u00e3o e regenera\u00e7\u00e3o muscular. A inclus\u00e3o do primeiro participante no estudo est\u00e1 prevista para o final de 2025. A Satellos espera divulgar os dados provis\u00f3rios iniciais do estudo BASECAMP no segundo trimestre de 2026 e os dados do estudo LT-001 em adultos com DMD no primeiro trimestre de 2026.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Sobre o modelo SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SAT-3247 \u00e9 um medicamento oral patenteado, de pequena mol\u00e9cula, desenvolvido pela Satellos como um novo tratamento para regenerar o m\u00fasculo esquel\u00e9tico perdido na distrofia muscular de Duchenne e em outras doen\u00e7as degenerativas ou les\u00f5es. A Satellos est\u00e1 avan\u00e7ando com o SAT-3247 como um tratamento potencial para DMD, independente da distrofina e do status de muta\u00e7\u00e3o do \u00e9xon.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Satellos reported that it has obtained Investigational New Drug (IND) clearance from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and additional international regulators to initiate SAT-3247-CL-201\u2014a three-month, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 2 proof-of-concept trial. 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