A Avidity Biosciences anunciou seu Programa de Acesso Gerenciado (MAP) para a terapia experimental delpacibart zotadirsen (del-zota) para pessoas eleg\u00edveis com muta\u00e7\u00f5es da distrofia muscular de Duchenne pass\u00edveis de exclus\u00e3o do \u00e9xon 44 (DMD44) nos Estados Unidos.<\/p>\n\n\n\n
\u201cReconhecemos as consider\u00e1veis necessidades enfrentadas pela comunidade DMD44, visto que n\u00e3o existem terapias de exclus\u00e3o de \u00e9xon aprovadas para esta doen\u00e7a, bem como o potencial do del-zota com base nos dados sem precedentes demonstrados em nossos estudos cl\u00ednicos\u201d, disse Sarah Boyce, Presidente e Diretora Executiva da Avidity. \u201cTemos o prazer de lan\u00e7ar este Programa de Acesso Aberto (MAP) para viabilizar uma abordagem em conformidade com as normas para fornecer o del-zota aos pacientes eleg\u00edveis o mais r\u00e1pido poss\u00edvel.\u201d<\/p>\n\n\n\n
De acordo com o protocolo de tratamento autorizado FDA, a Avidity fornecer\u00e1 o del-zota a meninos e homens eleg\u00edveis com DMD44 por meio de profissionais de sa\u00fade participantes. A previs\u00e3o \u00e9 de que o recrutamento comece at\u00e9 o final do ano, e os participantes do estudo EXPLORE44-OLE ter\u00e3o a op\u00e7\u00e3o de migrar para o MAP ap\u00f3s completarem 2 anos de tratamento.<\/p>\n\n\n\n
Confira agora<\/strong>: Meu filho \u00e9 um candidato \u00e0 terapia de supress\u00e3o do \u00e9xon 44?<\/a><\/p>\n\n\n\n A Avidity alinhou-se com o FDA em rela\u00e7\u00e3o ao caminho a seguir para a submiss\u00e3o do pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica (BLA) para o del-zota, ap\u00f3s uma reuni\u00e3o pr\u00e9-BLA em outubro de 2025, com a submiss\u00e3o planejada para 2026 para aprova\u00e7\u00e3o acelerada. Os participantes far\u00e3o a transi\u00e7\u00e3o para o fornecimento comercial do medicamento assim que houver uma poss\u00edvel aprova\u00e7\u00e3o futura do FDA e o produto estiver dispon\u00edvel.<\/a><\/p>\n\n\n\n