{"id":5141,"date":"2025-11-13T11:00:25","date_gmt":"2025-11-13T08:00:25","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5141"},"modified":"2025-11-13T11:10:04","modified_gmt":"2025-11-13T08:10:04","slug":"why-does-the-fda-approve-dmd-therapies-that-fail-in-clinical-trials","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/why-does-the-fda-approve-dmd-therapies-that-fail-in-clinical-trials\/","title":{"rendered":"Por que o FDA aprova terapias para DMD que falham em ensaios cl\u00ednicos?"},"content":{"rendered":"

As terapias gen\u00e9ticas, comercializadas por milh\u00f5es de d\u00f3lares, e as terapias de exclus\u00e3o de \u00e9xons, administradas mensalmente e vendidas por milhares de d\u00f3lares, realmente funcionam bem?<\/strong> Fam\u00edlias que lutam sob forte press\u00e3o para ter acesso \u00e0s terapias esperam que os tratamentos para DMD impactem positivamente a vida de seus filhos, mas os dados s\u00e3o menos promissores.<\/p>\n\n\n\n

Poderia ter sido o fim da linha para os medicamentos quando a Sarepta Therapeutics anunciou este m\u00eas que um estudo confirmat\u00f3rio para dois de seus medicamentos de salto de \u00e9xon comercializados para distrofia muscular de Duchenne n\u00e3o atingiu seu objetivo prim\u00e1rio. >> Terapias de DMD com salto de exon da Sarepta falham em estudo confirmat\u00f3rio, pre\u00e7o das a\u00e7\u00f5es cai<\/a><\/p>\n\n\n\n

Os l\u00edderes da empresa, no entanto, n\u00e3o estavam dispostos a abandonar o esp\u00edrito da empresa. Com base em altera\u00e7\u00f5es clinicamente significativas adicionais observadas nos participantes da pesquisa, com idades entre 6 e 13 anos, eles pretendem se reunir com o FDA para discutir a \u201cconvers\u00e3o de uma aprova\u00e7\u00e3o acelerada para uma aprova\u00e7\u00e3o tradicional\u201d.\u201d<\/p>\n\n\n\n

Um ensaio cl\u00ednico malsucedido nem sempre significa o fim de um medicamento, e a Sarepta n\u00e3o \u00e9 a primeira empresa a perceber isso; na verdade, ela j\u00e1 salvou um medicamento de um fracasso certo. Apesar de um ensaio cl\u00ednico em fase final n\u00e3o ter atingido o objetivo prim\u00e1rio, o Elevidys, seu tratamento gen\u00e9tico para DMD (distrofia muscular de Duchenne), foi totalmente aprovado e teve sua indica\u00e7\u00e3o ampliada. Por que o Elevidys n\u00e3o foi aprovado pela Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA)?<\/a><\/p>\n\n\n\n

Essa estrat\u00e9gia adapt\u00e1vel tem seus detratores. Segundo alguns especialistas, a empresa deveria interromper abruptamente os testes quando um medicamento falhar.<\/p>\n\n\n\n

\u201cNa minha opini\u00e3o, n\u00e3o h\u00e1 margem para interpreta\u00e7\u00e3o\u201d, disse o Dr. Joseph Ross, professor de medicina e sa\u00fade p\u00fablica da Escola de Medicina de Yale. \u201cN\u00e3o consigo entender como um ensaio cl\u00ednico, cujo objetivo \u00e9 demonstrar se um medicamento funciona ou n\u00e3o, pode ser aprovado para uso caso falhe. Afinal, qual foi o prop\u00f3sito do ensaio?\u201d<\/p>\n\n\n\n

Os ensaios cl\u00ednicos j\u00e1 s\u00e3o concebidos para dar aos produtos a melhor chance poss\u00edvel de demonstrar um benef\u00edcio.<\/p>\n\n\n\n

\u201cPortanto, se for nulo, \u00e9 nulo\u201d, disse ele.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Via de Aprova\u00e7\u00e3o Acelerada<\/h2>\n\n\n\n

O comit\u00ea FDA aprovou dezenas de medicamentos de qualidade inferior nos \u00faltimos anos. De acordo com uma pesquisa da qual Ross foi coautor, entre 2018 e 2021, mais de 10% de todas as aprova\u00e7\u00f5es envolveram medicamentos que n\u00e3o atingiram pelo menos um objetivo prim\u00e1rio em um estudo pivotal. Leia o artigo<\/a><\/p>\n\n\n\n

Quando um medicamento \u00e9 aprovado sem evid\u00eancias claras de seus benef\u00edcios, isso acarreta diversos riscos relacionados \u00e0 seguran\u00e7a e aos custos.<\/p>\n\n\n\n

\u201cAlgumas dessas terapias gen\u00e9ticas, medicamentos biol\u00f3gicos e outros f\u00e1rmacos especializados, muito caros, podem levar fam\u00edlias \u00e0 fal\u00eancia\u201d, disse ele. O p\u00fablico em geral tamb\u00e9m arca com parte do \u00f4nus financeiro, com pr\u00eamios de seguro mais altos e outros custos.<\/p>\n\n\n\n

\u00c9 preciso haver normas FDA mais rigorosas para proteger os pacientes, afirmou ele.<\/p>\n\n\n\n

\u201cMinha opini\u00e3o geral \u00e9 que, se n\u00f3s, como sociedade, vamos permitir que produtos sejam aprovados com evid\u00eancias menos conclusivas para que cheguem aos pacientes mais rapidamente, precisamos nos esfor\u00e7ar mais para garantir que as empresas concluam os ensaios confirmat\u00f3rios no per\u00edodo p\u00f3s-comercializa\u00e7\u00e3o dentro de um prazo razo\u00e1vel, para que tenhamos certeza de sua efic\u00e1cia e os pacientes n\u00e3o estejam desperdi\u00e7ando seu dinheiro\u201d, disse Ross.<\/p>\n\n\n\n

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Do gene therapies, marketed for millions of dollars, and exon-skipping therapies administered monthly and sold for thousands of dollars, actually work well? Families campaigning under intense stress to access the therapies hope that DMD therapies will positively impact their children’s lives, but the data is less promising. It might have been the end of the […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5142,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[137,33,178,88,61,65],"class_list":["post-5141","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-clinical-trial","tag-elevidys","tag-exon-skipping-therapies","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-sarepta"],"subtitle":"Nos \u00faltimos anos, cerca de 101 medicamentos aprovados pela % receberam autoriza\u00e7\u00e3o apesar de ensaios cl\u00ednicos malsucedidos, o que levanta quest\u00f5es sobre seguran\u00e7a e \u00e9tica. Ent\u00e3o, por que a FDA aprova terapias para DMD que falham em ensaios cl\u00ednicos?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5141","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5141"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5141\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5142"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5141"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5141"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5141"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}