A PPMD forneceu o financiamento de $400.000 para MyoGene por meio do PPMD Venture Pathways, a iniciativa de filantropia de risco da organiza\u00e7\u00e3o que fornece financiamento da ind\u00fastria para acelerar o desenvolvimento terap\u00eautico para Duchenne e Becker.<\/p>\n\n\n\n
A estrat\u00e9gia da MyoGene, conhecida como MyoDys 45-55, utiliza tecnologia de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica para editar o gene DMD de um indiv\u00edduo.<\/strong> Eles visam uma grande dele\u00e7\u00e3o dos exons 45 a 55, abrangendo um ponto cr\u00edtico de variantes causadoras da doen\u00e7a e criando uma dele\u00e7\u00e3o em fase que restaura a produ\u00e7\u00e3o de distrofina. A abordagem de MyoGene mimetiza uma dele\u00e7\u00e3o encontrada na distrofia muscular de Becker leve, associada \u00e0 produ\u00e7\u00e3o de uma prote\u00edna distrofina altamente funcional. Esse tipo de dele\u00e7\u00e3o e reestrutura\u00e7\u00e3o do gene DMD seria vi\u00e1vel para aproximadamente 50% dos indiv\u00edduos com distrofia muscular de Duchenne. Ao contr\u00e1rio das terapias gen\u00e9ticas que introduzem um transgene da distrofina, cuja durabilidade \u00e9 desconhecida, a edi\u00e7\u00e3o do DNA representa uma altera\u00e7\u00e3o permanente.<\/strong><\/p>\n\n\n\n O apoio da PPMD permitir\u00e1 que a MyoGene realize estudos essenciais para avan\u00e7ar rumo \u00e0 fase cl\u00ednica. A MyoGene ir\u00e1 gerar dados comparando a funcionalidade da sua prote\u00edna distrofina com dele\u00e7\u00e3o corrigida dos res\u00edduos 45-55 com outras distrofinas e avan\u00e7ar no trabalho de caracteriza\u00e7\u00e3o da seguran\u00e7a desta abordagem.<\/p>\n\n\n\n