{"id":5101,"date":"2025-11-04T16:49:31","date_gmt":"2025-11-04T13:49:31","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5101"},"modified":"2025-11-04T17:01:51","modified_gmt":"2025-11-04T14:01:51","slug":"solid-biosciences-provides-update-on-inspire-duchenne-clinical-trial-progress-and-planned-regulatory-discussions","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/solid-biosciences-provides-update-on-inspire-duchenne-clinical-trial-progress-and-planned-regulatory-discussions\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences fornece atualiza\u00e7\u00e3o sobre o progresso do ensaio cl\u00ednico INSPIRE DUCHENNE e as discuss\u00f5es regulat\u00f3rias planejadas."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A Solid Biosciences anunciou novos dados provis\u00f3rios positivos do estudo cl\u00ednico de Fase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE.<\/strong> A empresa tamb\u00e9m forneceu uma atualiza\u00e7\u00e3o sobre o cronograma planejado de sua reuni\u00e3o com a Food and Drug Administration dos EUA (FDA) para discutir poss\u00edveis vias de registro, incluindo vias de aprova\u00e7\u00e3o acelerada, para o SGT-003.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bo Cumbo, Presidente e CEO da Solid Biosciences, comentou: \u201cOs dados provis\u00f3rios do estudo INSPIRE DUCHENNE, divulgados hoje, refor\u00e7am nossa confian\u00e7a no potencial terap\u00eautico do SGT-003. Desde as fortes correla\u00e7\u00f5es biol\u00f3gicas observadas entre os n\u00edveis de express\u00e3o da microdistrofina induzida pelo SGT-003 e a restaura\u00e7\u00e3o localizada de componentes-chave do complexo proteico associado \u00e0 distrofina, at\u00e9 as evid\u00eancias iniciais de normaliza\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca, estamos observando um efeito claro e em cascata no organismo humano, sugerindo uma resposta sist\u00eamica e coordenada ao tratamento. Acreditamos que esses dados provis\u00f3rios representam uma das an\u00e1lises iniciais mais completas de qualquer terapia g\u00eanica para Duchenne at\u00e9 o momento. A qualidade e a concord\u00e2ncia desses resultados provis\u00f3rios refor\u00e7am nossa convic\u00e7\u00e3o no potencial do SGT-003 para traduzir o impacto molecular em resultados cl\u00ednicos significativos.\u2019<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O Sr. Cumbo prosseguiu: \u201cTendo em vista o cen\u00e1rio regulat\u00f3rio em constante evolu\u00e7\u00e3o e o ritmo acelerado de recrutamento para o estudo INSPIRE DUCHENNE, tomamos a decis\u00e3o proativa de adiar nossa reuni\u00e3o planejada com o receptor do FDA para o primeiro semestre de 2026. Esse tempo adicional nos permitir\u00e1: 1) gerar um conjunto de dados mais completo para discuss\u00e3o com o receptor do FDA; 2) trabalhar em um comparador externo abrangente, baseado em dados de hist\u00f3ria natural de alta qualidade e bem correspondentes; 3) iniciar nossas produ\u00e7\u00f5es de qualifica\u00e7\u00e3o de desempenho do processo (PPQ) com nosso parceiro CDMO, em prepara\u00e7\u00e3o para uma poss\u00edvel submiss\u00e3o de pedido de licen\u00e7a biol\u00f3gica (BLA); e 4) iniciar a administra\u00e7\u00e3o da dose no estudo IMPACT DUCHENNE, nosso ensaio cl\u00ednico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que ser\u00e1 conduzido fora dos Estados Unidos. Acreditamos que essas atividades colocam a Solid na melhor posi\u00e7\u00e3o para apresentar o pacote mais convincente aos \u00f3rg\u00e3os reguladores.\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cNossa prioridade agora \u00e9 construir rapidamente um conjunto de dados robusto para apoiar um poss\u00edvel processo regulat\u00f3rio acelerado para o SGT-003, e estamos comprometidos em executar com urg\u00eancia para concretizar o potencial do SGT-003 o mais r\u00e1pido poss\u00edvel. Al\u00e9m do SGT-003, nossos principais programas em desenvolvimento continuam progredindo\u2019, concluiu o Sr. Cumbo.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">SGT-003 \u2013 Ensaio Cl\u00ednico INSPIRE DUCHENNE<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>At\u00e9 31 de outubro de 2025, 23 participantes receberam a dose no estudo INSPIRE DUCHENNE; a Solid espera ter administrado a dose a um total de 30 participantes at\u00e9 o in\u00edcio de 2026 e, em seguida, planeja se reunir com o grupo FDA para discutir poss\u00edveis caminhos para o registro no primeiro semestre de 2026.<\/li>\n\n\n\n<li>O SGT-003 foi geralmente bem tolerado com o uso de um regime profil\u00e1tico de imunomodula\u00e7\u00e3o apenas com esteroides; o monitoramento da seguran\u00e7a card\u00edaca continuou a mostrar redu\u00e7\u00e3o da les\u00e3o card\u00edaca e sinais precoces de normaliza\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca.<\/li>\n\n\n\n<li>Os dados da bi\u00f3psia do 90\u00ba dia, de 10 participantes tratados (idades entre 5 e 10 anos), mostraram que todos os participantes responderam ao tratamento com express\u00e3o m\u00e9dia de microdistrofina de 58% por Western blot, 58% por espectrometria de massa, fibras positivas para microdistrofina de 51% por imunofluoresc\u00eancia e fibras positivas para beta-sarcoglicano de 50% por imunofluoresc\u00eancia.<\/li>\n\n\n\n<li>Fortes correla\u00e7\u00f5es estat\u00edsticas observadas entre os n\u00edveis de express\u00e3o da microdistrofina no dia 90 e componentes-chave do complexo proteico associado \u00e0 distrofina (DAPC), beta-sarcoglicano (r = 0,95) e nNOS (r = 0,95), demonstraram evid\u00eancias da restaura\u00e7\u00e3o do DAPC mediada por SGT-003 e sinais concordantes de prote\u00e7\u00e3o muscular por meio da redu\u00e7\u00e3o dos n\u00edveis de CK (r = -0,78) \u2013<\/li>\n\n\n\n<li>A Solid ativou o primeiro centro de ensaios cl\u00ednicos e est\u00e1 atualmente selecionando participantes para o IMPACT DUCHENNE, um ensaio cl\u00ednico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, fora dos EUA, do SGT-003.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Redu\u00e7\u00f5es favor\u00e1veis em uma s\u00e9rie de biomarcadores de les\u00e3o e degrada\u00e7\u00e3o muscular foram observadas tanto no 90\u00ba dia quanto no 360\u00ba dia:<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-table\"><table class=\"has-fixed-layout\"><tbody><tr><td><strong>Biomarcadores s\u00e9ricos<\/strong><\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\"><strong>Redu\u00e7\u00f5es m\u00e9dias no dia 90<\/strong><br><strong>(N=14, salvo indica\u00e7\u00e3o em contr\u00e1rio)<\/strong><\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\"><strong>Redu\u00e7\u00f5es m\u00e9dias no dia 360<\/strong><br><strong>(N=3, salvo indica\u00e7\u00e3o em contr\u00e1rio)<\/strong><\/td><\/tr><tr><td>Creatina quinase s\u00e9rica (CK)<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">34%<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">42%<\/td><\/tr><tr><td>Transaminase de alanina s\u00e9rica (ALT)<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">41%<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">29%<\/td><\/tr><tr><td>Aspartato aminotransferase s\u00e9rica (AST)<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">25%<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">40%<\/td><\/tr><tr><td>Lacto desidrogenase s\u00e9rica (LDH)*<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">42%<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">46%<\/td><\/tr><tr><td>titina s\u00e9rica**<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">22%<\/td><td class=\"has-text-align-center\" data-align=\"center\">25%<\/td><\/tr><tr><td colspan=\"3\"><em>*N=12 amostras de participantes dispon\u00edveis no Dia 90 para LDH (duas amostras hemolisadas); **N=11 amostras de participantes dispon\u00edveis no Dia 90 e N=2 amostras dispon\u00edveis no Dia 360 para titina, que foi analisada em lote em uma data de corte anterior.<\/em><\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">IMPACTO DUCHENNE Fase 3<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em outubro de 2025, a Solid ativou o primeiro centro de ensaios cl\u00ednicos e iniciou a triagem de participantes para o IMPACT DUCHENNE, um ensaio cl\u00ednico de Fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avalia o SGT-003. O IMPACT DUCHENNE ser\u00e1 conduzido com participantes pedi\u00e1tricos fora dos Estados Unidos (EUA) e foi projetado para dar suporte a potenciais autoriza\u00e7\u00f5es regulat\u00f3rias fora dos EUA. Obtivemos aprova\u00e7\u00f5es regulat\u00f3rias para conduzir o IMPACT DUCHENNE no Canad\u00e1 e na Austr\u00e1lia, e planejamos expandir o ensaio para outros pa\u00edses, sujeitos \u00e0 obten\u00e7\u00e3o das aprova\u00e7\u00f5es regulat\u00f3rias necess\u00e1rias. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy-phase-3-clinical-trial-nct07160634\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">(IMPACT DUCHENNE)<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Siga esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos os ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Solid Biosciences announced positive new interim data from the Phase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE clinical trial. 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