{"id":4964,"date":"2025-10-30T15:41:35","date_gmt":"2025-10-30T12:41:35","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4964"},"modified":"2025-11-03T19:56:20","modified_gmt":"2025-11-03T16:56:20","slug":"regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates\/","title":{"rendered":"A REGENXBIO anuncia a conclus\u00e3o do recrutamento para o estudo pivotal do RGX-202 e o in\u00edcio da produ\u00e7\u00e3o comercial em seu programa de terapia g\u00eanica para distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"

A REGENXBIO anunciou a conclus\u00e3o do recrutamento para o estudo pivotal AFFINITY DUCHENNE do RGX-202, uma terapia gen\u00e9tica experimental para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, bem como a produ\u00e7\u00e3o bem-sucedida dos primeiros lotes destinados ao fornecimento comercial. Ler mais<\/strong>: NCT05693142<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

\u201cA comunidade afetada pela distrofia muscular de Duchenne precisa urgentemente de novas op\u00e7\u00f5es de tratamento que proporcionem resultados duradouros e seguros e que possam mudar significativamente o curso dessa doen\u00e7a degenerativa. "A conclus\u00e3o deste marco crucial do ensaio cl\u00ednico e a fabrica\u00e7\u00e3o interna das nossas primeiras doses destinadas ao uso comercial nos aproximam ainda mais da possibilidade de disponibilizar o RGX-202 como uma potencial terapia g\u00eanica de ponta para pacientes com distrofia muscular de Duchenne que possuem op\u00e7\u00f5es limitadas", disse Curran Simpson, Presidente e Diretor Executivo da REGENXBIO.<\/strong> \u201cA abordagem terap\u00eautica diferenciada por tr\u00e1s do RGX-202, incluindo nossos n\u00edveis de pureza de produto l\u00edderes do setor e a nova constru\u00e7\u00e3o com o dom\u00ednio C-terminal, resultou em um perfil positivo de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia, com benef\u00edcio funcional consistente observado nas fases I\/II. Com esses resultados extremamente encorajadores, estamos empenhados em expandir nosso fornecimento comercial e compartilhar os principais dados essenciais no in\u00edcio do segundo trimestre do pr\u00f3ximo ano.\u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Saber mais<\/strong>: In\u00edcio do ensaio cl\u00ednico de fase 3 da terapia gen\u00e9tica RGX-202<\/a><\/p>\n\n\n\n

Principais resultados sobre o RGX-202<\/h2>\n\n\n\n
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  • Pacientes tratados com RGX-202 demonstram express\u00e3o consistente e robusta de microdistrofina e melhora funcional em compara\u00e7\u00e3o com a hist\u00f3ria natural da doen\u00e7a na fase I\/II do estudo AFFINITY DUCHENNE, o que apoia a potencial aprova\u00e7\u00e3o por meio da via de aprova\u00e7\u00e3o acelerada.<\/li>\n\n\n\n
  • A REGENXBIO continua a recrutar pacientes para o estudo confirmat\u00f3rio.<\/li>\n\n\n\n
  • Os primeiros lotes destinados ao fornecimento comercial foram fabricados no Centro de Inova\u00e7\u00e3o de Manufatura interno.\n
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    • Capacidade de produ\u00e7\u00e3o de at\u00e9 2.500 doses de RGX-202 por ano.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n
    • Os principais dados essenciais agora s\u00e3o esperados no in\u00edcio do segundo trimestre de 2026 e a submiss\u00e3o do BLA em meados de 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n

      Mecanismo de a\u00e7\u00e3o do RGX-202<\/h2>\n\n\n\n
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