Recentemente, tomamos conhecimento de tr\u00eas casos de morte s\u00fabita em crian\u00e7as\/jovens adultos com DMD tratados com givinostat.<\/strong><\/p>\n\n\n\nOs tr\u00eas casos foram relatados pela Italfarmaco \u00e0s autoridades reguladoras, incluindo a MHRA no Reino Unido, em conformidade com os requisitos regulat\u00f3rios.<\/p>\n\n\n\n
Em 20 de outubro de 2025, a Italfarmaco, empresa produtora do givinostat, divulgou a seguinte mensagem para grupos consultivos de pacientes (PAGs) com rela\u00e7\u00e3o aos casos recentemente relatados de morte em pacientes com DMD tratados com givinostat:<\/p>\n\n\n\n
\n\n\n\n\u201cO perfil de seguran\u00e7a do givinostat \u00e9 baseado em um estudo duplo-cego, controlado por placebo, com dura\u00e7\u00e3o de 18 meses, envolvendo um total de 179 pacientes ambulantes com DMD, com 6 anos ou mais, em tratamento concomitante com esteroides (Estudo EPIDYS). N\u00e3o houve fatalidades relatadas durante o estudo EPIDYS, seja no grupo com givinostat ou no grupo com placebo.<\/p>\n\n\n\n
Globalmente, mais de 1.700 pacientes foram expostos ao givinostat em estudos cl\u00ednicos, durante Programas de Acesso Expandido e no ambiente comercial.<\/p>\n\n\n\n
Como parte da vigil\u00e2ncia cont\u00ednua do perfil benef\u00edcio-risco do givinostat em uso no mundo real e em ensaios cl\u00ednicos, temos conhecimento de 2 casos de morte s\u00fabita no estudo de extens\u00e3o aberto (OLE), 1 na Holanda (setembro de 2025) e 1 nos EUA (outubro de 2024). Tamb\u00e9m temos conhecimento de 1 caso de morte s\u00fabita no Programa de Acesso Expandido do givinostat na Alemanha (junho de 2025).<\/strong> As fatalidades foram relatadas \u00e0s autoridades competentes de acordo com as diretrizes locais, incluindo a MHRA.<\/p>\n\n\n\nAt\u00e9 o momento, a Italfarmaco avaliou que nenhuma morte relatada est\u00e1 relacionada ao givinostate. Portanto, com base nos dados atualmente dispon\u00edveis, o perfil de benef\u00edcio-risco do givinostate permanece inalterado.<\/p>\n\n\n\n
Se o perfil de benef\u00edcio\/risco mudar, alertaremos os m\u00e9dicos, a comunidade e entraremos em contato com as autoridades regulat\u00f3rias adequadamente.<\/p>\n\n\n\n
N\u00e3o podemos fornecer atualiza\u00e7\u00f5es cont\u00ednuas, a menos que o perfil de risco-benef\u00edcio mude. Devido \u00e0 privacidade do paciente, n\u00e3o podemos compartilhar detalhes por escrito sobre esses casos espec\u00edficos.\u201d<\/p>\n\n\n\n
\n\n\n\nN\u00f3s, como cl\u00ednicos, recebemos apenas um resumo das circunst\u00e2ncias desses casos, o que dificulta a realiza\u00e7\u00e3o de uma avalia\u00e7\u00e3o de risco completa. \u00c9 papel das autoridades reguladoras (MHRA) avaliar o risco-benef\u00edcio de qualquer medicamento prescrito no Reino Unido, por meio de ensaios cl\u00ednicos, PAE ou em cuidados de rotina do NHS. No dia 22 de outubro, recebemos a confirma\u00e7\u00e3o da MHRA de que receberam as informa\u00e7\u00f5es relacionadas aos 3 casos e nos garantiram que est\u00e3o avaliando-as com celeridade.<\/p>\n\n\n\n
Com base nas informa\u00e7\u00f5es dispon\u00edveis at\u00e9 22 de outubro de 2025, n\u00e3o h\u00e1 evid\u00eancias claras de que essas mortes estejam diretamente relacionadas ao givinostat ou a um dos efeitos colaterais conhecidos do medicamento. Outros fatores, incluindo comorbidades e medicamentos concomitantes, podem ter contribu\u00eddo para esses casos. Em resposta a esses eventos, e enquanto aguardamos mais informa\u00e7\u00f5es da MHRA, continuamos monitorando e avaliando de perto qualquer paciente prestes a iniciar o tratamento e\/ou que j\u00e1 esteja em tratamento para garantir uma avalia\u00e7\u00e3o individualizada dos riscos e benef\u00edcios do tratamento com givinostat. Compartilharemos quaisquer informa\u00e7\u00f5es adicionais assim que estiverem dispon\u00edveis.<\/p>\n\n\n\n
Ler mais<\/strong>:\u00a0Ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"According to an announcement on the Muscular Dystrophy UK website, NorthStar Network stated: ‘As part of ongoing surveillance of the risk profile of Givinostat (Duvyzat) in real-world use and clinical studies, we are aware of three cases of sudden death in the open-label extension (OLE) study.’ Italfarmaco states that there have been no reported deaths […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4869,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[46,47,311,445],"class_list":["post-4868","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duvyzat","tag-givinostat","tag-italfarmaco","tag-northstar-network"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4868","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4868"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4868\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4869"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4868"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4868"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4868"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
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