{"id":4826,"date":"2025-10-21T14:58:09","date_gmt":"2025-10-21T11:58:09","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4826"},"modified":"2025-11-01T16:06:07","modified_gmt":"2025-11-01T13:06:07","slug":"why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema\/","title":{"rendered":"Por que o Elevidys n\u00e3o foi aprovado pela Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA)?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A terapia gen\u00e9tica Elevidys (subst\u00e2ncia ativa: delandistrogene moxeparvovec) n\u00e3o foi aprovada pela Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de crian\u00e7as ambulatoriais de 3 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) devido a preocupa\u00e7\u00f5es significativas sobre seu benef\u00edcio demonstrado nessa popula\u00e7\u00e3o de pacientes.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA)<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Aqui est\u00e3o os principais motivos:<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#reasons-for-elevidys-refusal-by-the-ema\">Raz\u00f5es para a recusa do Elevidys pelo EMA<\/a><ul><li><a href=\"#additional-context-and-concerns\">Contexto e preocupa\u00e7\u00f5es adicionais<\/a><\/li><li><a href=\"#summary\">Resumo<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"reasons-for-elevidys-refusal-by-the-ema\">Raz\u00f5es para a recusa do Elevidys pelo EMA<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>De acordo com a avalia\u00e7\u00e3o p\u00fablica do EMA, os motivos espec\u00edficos incluem:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>No estudo principal (a principal evid\u00eancia apresentada), n\u00e3o houve melhora estatisticamente significativa na fun\u00e7\u00e3o motora (medida pela Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star, NSAA) aos 12 meses entre o grupo Elevidys e o grupo placebo. A diferen\u00e7a foi de apenas 0,65 ponto em uma escala de 34 pontos, que o grupo EMA concluiu que &quot;pode ser devido ao acaso&quot;.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA)<\/a>) <strong>Ler mais<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">O que \u00e9 a Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star?<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Embora a terapia tenha induzido a express\u00e3o de uma forma mais curta da prote\u00edna distrofina, os n\u00edveis dessa express\u00e3o de distrofina n\u00e3o puderam ser associados de forma confi\u00e1vel a melhorias significativas na capacidade de movimento.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA)<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>Mesmo ao considerar subgrupos de pacientes que pareciam responder melhor, a empresa tamb\u00e9m n\u00e3o conseguiu demonstrar de forma convincente que o tratamento proporcionou um benef\u00edcio clinicamente significativo nesses grupos.<a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/en\/2025\/09\/22\/unfavorable-opinion-on-marketing-authorisation-and-suspension-of-clinical-trials-in-europe-for-elevidys-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">institut-myologie.org<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>Como a empresa havia solicitado uma autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o (CMA), o padr\u00e3o aplicado pelo EMA \u00e9 que deve haver uma rela\u00e7\u00e3o benef\u00edcio-risco positiva (ou seja, evid\u00eancia de benef\u00edcio + risco administr\u00e1vel) com alguns dados convincentes para sustent\u00e1-la. O EMA concluiu que os benef\u00edcios n\u00e3o foram suficientemente demonstrados neste contexto e, portanto, recusou a autoriza\u00e7\u00e3o.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA)<\/a>)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"additional-context-and-concerns\">Contexto e preocupa\u00e7\u00f5es adicionais<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Quest\u00f5es de seguran\u00e7a: Tamb\u00e9m houve preocupa\u00e7\u00f5es significativas com a seguran\u00e7a, especialmente em pacientes n\u00e3o deambuladores. V\u00e1rias mortes por insufici\u00eancia hep\u00e1tica aguda foram relatadas em pacientes n\u00e3o deambuladores que receberam Elevidys; os ensaios cl\u00ednicos nessa popula\u00e7\u00e3o foram suspensos.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/aan-report-reviews-the-state-of-evidence-on-elevidys-gene-therapy-cure-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMDWarrioR<\/a>) Embora a recusa do EMA tenha sido principalmente por motivos de efic\u00e1cia para a popula\u00e7\u00e3o ambulatorial de 3 a 7 anos, o sinal de seguran\u00e7a provavelmente pesou no ambiente regulat\u00f3rio geral.<\/li>\n\n\n\n<li>O pedido submetido ao EMA era para pacientes ambulatoriais com idades entre 3 e 7 anos. O desenho do estudo e a escolha do desfecho prim\u00e1rio (altera\u00e7\u00e3o na AINE em 12 meses) foram considerados insuficientes pelo EMA para demonstrar uma redu\u00e7\u00e3o significativa na progress\u00e3o da doen\u00e7a nesse grupo.<a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/en\/2025\/09\/22\/unfavorable-opinion-on-marketing-authorisation-and-suspension-of-clinical-trials-in-europe-for-elevidys-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">institut-myologie.org<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>A terapia foi aprovada em alguns outros territ\u00f3rios (por exemplo, Jap\u00e3o e alguns pa\u00edses do Oriente M\u00e9dio) sob diferentes estruturas regulat\u00f3rias.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/in-which-countries-is-elevidys-approved-is-elevidys-approved-\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">dmdwarrior.com<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>O parecer do EMA (atrav\u00e9s do seu Comit\u00e9 de Medicamentos para Uso Humano, CHMP) n\u00e3o \u00e9 juridicamente vinculativo at\u00e9 \u00e0 decis\u00e3o da Comiss\u00e3o Europeia, mas na pr\u00e1tica os pareceres negativos do CHMP conduzem quase sempre \u00e0 recusa.<a href=\"https:\/\/www.globenewswire.com\/de\/news-release\/2025\/08\/11\/3131260\/32716\/en\/sarepta-therapeutics-srpt-declines-again-on-ema-recommendation-to-refuse-elevidys-marketing-authorization-securities-class-action-pending-hagens-berman.html\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">GloboNewswire<\/a>)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"summary\">Resumo<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Embora o Elevidys represente uma nova abordagem de terapia gen\u00e9tica para DMD, o estudo EMA concluiu que as evid\u00eancias apresentadas n\u00e3o demonstram suficientemente que ele melhora a fun\u00e7\u00e3o motora em crian\u00e7as ambulatoriais alvo (3 a 7 anos) e que a rela\u00e7\u00e3o benef\u00edcio-risco n\u00e3o foi estabelecida para essa popula\u00e7\u00e3o. Portanto, recomendaram a recusa da autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA)<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ler mais<\/strong>: <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/documents\/assessment-report\/elevidys-epar-refusal-public-assessment-report_en.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Voc\u00ea pode acessar o relat\u00f3rio completo sobre os motivos da recusa do Elevidys publicado pelo EMA neste link.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The Elevidys (active substance: delandistrogene\u202fmoxeparvovec) gene therapy was not approved by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of ambulatory children aged 3\u20117 years with Duchenne\u202fmuscular\u202fdystrophy (DMD) because of significant concerns about its demonstrated benefit in that patient population. (European Medicines Agency (EMA)) Here are the key reasons: Reasons for Elevidys&#8217; Refusal by the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4833,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[121,33,61,65],"class_list":["post-4826","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-sarepta"],"subtitle":"Se voc\u00ea est\u00e1 procurando respostas para \"por que o Elevidys n\u00e3o foi aprovado pela Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA)\", saiba que n\u00e3o est\u00e1 sozinho. Neste artigo, exploramos os principais motivos por tr\u00e1s da decis\u00e3o do EMA e o que isso significa para pacientes, fam\u00edlias e o futuro da terapia gen\u00e9tica na UE.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4826","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4826"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4826\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4833"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4826"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4826"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4826"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}