{"id":4799,"date":"2025-10-14T10:10:06","date_gmt":"2025-10-14T07:10:06","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4799"},"modified":"2025-10-14T10:17:10","modified_gmt":"2025-10-14T07:17:10","slug":"brogidirsen-ns-089-ncnp-02-has-the-potential-to-slow-disease-progression-in-dmd-patients-amenable-to-exon-44-skipping","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/brogidirsen-ns-089-ncnp-02-has-the-potential-to-slow-disease-progression-in-dmd-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/","title":{"rendered":"Brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) tem potencial para retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a em pacientes com DMD suscet\u00edveis \u00e0 omiss\u00e3o do exon 44"},"content":{"rendered":"

O Nippon Shinyaku anunciou dados de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a de um pedido de 3,5 anos com base em um estudo de extens\u00e3o aberto que tamb\u00e9m incluiu o in\u00edcio de um ensaio cl\u00ednico para brogidirsen (NS-089\/NCNP-02).<\/p>\n\n\n\n

Esses dados foram apresentados como um p\u00f4ster pelo Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria (NCNP, Cidade de Kodaira, T\u00f3quio; Presidente, Kazuyuki Nakagome) no 30\u00ba Congresso Internacional anual da World Muscle Society, realizado na \u00c1ustria de 7 a 11 de outubro de 2025.<\/p>\n\n\n\n

O que \u00e9 Brogidirsen?<\/h2>\n\n\n\n

Brogidirsen \u00e9 um oligonucleot\u00eddeo antisense descoberto em conjunto por Nippon Shinyaku e NCNP como uma terapia experimental para pacientes com DMD e muta\u00e7\u00f5es do gene da distrofina que s\u00e3o pass\u00edveis de salto do exon 44.<\/p>\n\n\n\n

Os dados apresentados baseiam-se no ensaio cl\u00ednico iniciado pelo pesquisador, conduzido pelo NCNP, e em seu estudo de extens\u00e3o, conduzido pelo Nippon Shinyaku. Esses estudos avaliaram a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a em 6 pacientes que receberam administra\u00e7\u00e3o intravenosa semanal de brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n

Ler mais<\/strong>: Pr\u00f3ximas terapias de salto do Exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n

Resultados de seguran\u00e7a<\/h2>\n\n\n\n

Os resultados mostraram tend\u00eancias de alta efici\u00eancia de salto de exon e n\u00edvel de express\u00e3o de distrofina nos m\u00fasculos biopsiados nas semanas 25\/26 e 99\/100. Al\u00e9m disso, os participantes que permaneceram deambulantes ap\u00f3s a administra\u00e7\u00e3o prolongada de brogidirsen mantiveram sua capacidade motora na avalia\u00e7\u00e3o, incluindo a Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star. Os resultados da avalia\u00e7\u00e3o de seguran\u00e7a n\u00e3o mostraram eventos adversos graves ou graves relacionados ao brogidirsen, nem eventos adversos relacionados a rea\u00e7\u00f5es relacionadas \u00e0 infus\u00e3o, como anafilaxia, ou interrup\u00e7\u00e3o do tratamento devido a eventos adversos.<\/p>\n\n\n\n

Os resultados sugerem o potencial do brogidirsen para retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a em pacientes com DMD que s\u00e3o suscet\u00edveis ao salto do exon 44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Este estudo de extens\u00e3o de longo prazo est\u00e1 em andamento para investigar a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a da administra\u00e7\u00e3o a longo prazo. Al\u00e9m disso, um estudo global de Fase II do brogidirsen est\u00e1 sendo conduzido pela Nippon Shinyaku e sua subsidi\u00e1ria NS Pharma, Inc.<\/p>\n\n\n\n

Saber mais<\/strong>:\u00a0Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 44<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Nippon Shinyaku announced efficacy and safety data from a 3.5-year application based on an open-label extension study that also included the initiation of a clinical trial for brogidirsen (NS-089\/NCNP-02). These data were presented as a poster by the National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City, Tokyo; President, Kazuyuki Nakagome) at the 30th annual […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4800,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[138,141,127,246,136,140],"class_list":["post-4799","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-brogidirsen","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-nippon-shinyaku","tag-ns-089-ncnp-02"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4799","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4799"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4799\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4800"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4799"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4799"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4799"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}