{"id":4794,"date":"2025-10-13T16:14:23","date_gmt":"2025-10-13T13:14:23","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4794"},"modified":"2025-11-03T20:17:29","modified_gmt":"2025-11-03T17:17:29","slug":"avidity-biosciences-announces-positive-pre-bla-meeting-with-u-s-fda-for-del-zota-in-dmd44-with-a-submission-planned-for-q1-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/avidity-biosciences-announces-positive-pre-bla-meeting-with-u-s-fda-for-del-zota-in-dmd44-with-a-submission-planned-for-q1-2026\/","title":{"rendered":"Avidity Biosciences anuncia reuni\u00e3o pr\u00e9-BLA positiva com US FDA para del-zota em DMD44 com uma submiss\u00e3o planejada para o primeiro trimestre de 2026"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Avidity Biosciences anunciou que concluiu uma reuni\u00e3o pr\u00e9-BLA positiva com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 sua pr\u00f3xima submiss\u00e3o no BLA do delpacibart zotadirsen (del-zota). O Del-zota, que recebeu a designa\u00e7\u00e3o de Terapia Inovadora, \u00e9 um medicamento experimental que est\u00e1 sendo avaliado como um tratamento potencial para pessoas com distrofia muscular de Duchenne que apresentam muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas pass\u00edveis de salto do exon 44 (DMD44).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Saber mais<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O cronograma para envio do BLA foi atualizado para o primeiro trimestre de 2026, em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 orienta\u00e7\u00e3o anterior do final de 2025, para garantir que o FDA receba dados adicionais para dar suporte ao pacote de qu\u00edmica, fabrica\u00e7\u00e3o e controles (CMC) no momento do envio.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cNossa recente reuni\u00e3o com o FDA foi altamente colaborativa e forneceu um caminho claro para a submiss\u00e3o do nosso BLA\u201d, disse Sarah Boyce, Presidente e CEO do Avidity Biosciences. \u201cPara a DMD, o processo de aprova\u00e7\u00e3o acelerada nos EUA \u00e9 a melhor e mais r\u00e1pida maneira de levar o del-zota \u00e0s pessoas que precisam dele. Somos gratos pela ag\u00eancia nos ter fornecido orienta\u00e7\u00f5es claras sobre os dados de CMC necess\u00e1rios na submiss\u00e3o e acreditamos que esse alinhamento pode facilitar um processo de BLA bem-sucedido. Agradecemos imensamente aos revisores dedicados e diligentes de diversas \u00e1reas do FDA que est\u00e3o nos permitindo levar este programa adiante com a urg\u00eancia que ele merece. Sabemos que cada minuto importa para meninos e jovens que vivem com DMD.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A Avidity permanece altamente confiante no potencial do del-zota e aguarda com expectativa a apresenta\u00e7\u00e3o de um BLA para o produto no primeiro trimestre de 2026, o primeiro dos tr\u00eas BLAs planejados pela empresa ao longo de um per\u00edodo de 12 meses. Al\u00e9m disso, a Avidity continua a preparar um estudo confirmat\u00f3rio para fundamentar a aprova\u00e7\u00e3o global completa do del-zota.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ler mais<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Avidity Biosciences announced that the Company completed a positive pre-BLA meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding its upcoming BLA submission of delpacibart zotadirsen (del-zota). Del-zota, which received Breakthrough Therapy designation, is an investigational drug being evaluated as a potential treatment for people living with Duchenne muscular dystrophy who have gene mutations [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4796,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[126,298,397,129,141,127,246,88],"class_list":["post-4794","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-avidity-biosciences","tag-del-zota","tag-delpacibart-zotadirsen","tag-dmd44","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-fda"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4794","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4794"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4794\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4796"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4794"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4794"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4794"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}