{"id":4776,"date":"2025-10-10T17:06:47","date_gmt":"2025-10-10T14:06:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4776"},"modified":"2025-10-10T17:17:25","modified_gmt":"2025-10-10T14:17:25","slug":"new-data-of-sat-3247-in-first-in-human-trial-of-adults-with-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/new-data-of-sat-3247-in-first-in-human-trial-of-adults-with-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Satellos anuncia novos dados que demonstram ainda mais a seguran\u00e7a, tolerabilidade e impacto funcional do SAT-3247 no primeiro ensaio em humanos de adultos com distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Satellos Bioscience anunciou novos dados demonstrando ainda mais a tolerabilidade e a efic\u00e1cia inicial do SAT-3247 em adultos (de 20 a 27 anos) com distrofia muscular de Duchenne (Duchenne ou DMD) no 30\u00ba Congresso Anual da World Muscle Society em Viena, \u00c1ustria.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-findings\">Principais descobertas<\/a><\/li><li><a href=\"#increase-in-grip-strength\">Aumento da for\u00e7a de preens\u00e3o<\/a><\/li><li><a href=\"#regardless-specific-dystrophin-mutation\">Independente de muta\u00e7\u00e3o espec\u00edfica do \u00e9xon<\/a><\/li><li><a href=\"#future-clinical-trial-plans\">Planos futuros de ensaios cl\u00ednicos<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-findings\">Principais descobertas<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Adultos com distrofia muscular de Duchenne demonstraram melhorias funcionais que excederam a hist\u00f3ria natural, ap\u00f3s tratamento de 28 dias com SAT-3247<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A for\u00e7a de preens\u00e3o aumentou 118,6% e a capacidade vital for\u00e7ada prevista aumentou 5,8%; enquanto ambos declinam na hist\u00f3ria natural<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>SAT-3247 demonstrou seguran\u00e7a, tolerabilidade e farmacocin\u00e9tica (FC) esperada em todas as partes do estudo de Fase 1 a\/b<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Novos dados apresentados em sess\u00e3o de p\u00f4steres de \u00faltima hora no 30\u00ba Congresso Anual da World Muscle Society<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cOs novos e atualizados resultados cl\u00ednicos do Satellos, do estudo cl\u00ednico de 28 dias em adultos com Duchenne, fornecem uma valida\u00e7\u00e3o importante do potencial do SAT-3247 como um tratamento seguro e clinicamente significativo\u201d, disse Frank Gleeson, cofundador e CEO do Satellos. \u201cEstamos entusiasmados e confiantes em avan\u00e7ar para a pr\u00f3xima fase de estudos cl\u00ednicos com o objetivo de demonstrar o potencial transformador do SAT-3247 para a comunidade de Duchenne.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os dados apresentados na reuni\u00e3o demonstram que o SAT-3247 foi seguro e bem tolerado no estudo de Fase 1a\/b, com um perfil farmacocin\u00e9tico (FC) desej\u00e1vel. A apresenta\u00e7\u00e3o tamb\u00e9m incluiu novas an\u00e1lises de medidas explorat\u00f3rias do efeito inicial do medicamento.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"increase-in-grip-strength\">Aumento da for\u00e7a de preens\u00e3o<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Indiv\u00edduos tratados com SAT-3247 durante um per\u00edodo de 28 dias demonstraram um aumento na for\u00e7a de preens\u00e3o muito maior do que o observado na hist\u00f3ria natural da doen\u00e7a de Duchenne nessa faixa et\u00e1ria.<\/strong> Especificamente, observou-se uma melhora m\u00e9dia de 118,6% na for\u00e7a m\u00e1xima de preens\u00e3o na m\u00e3o dominante e de 97,9% na m\u00e3o n\u00e3o dominante, representando uma duplica\u00e7\u00e3o aproximada da for\u00e7a de preens\u00e3o de ~2 kg para ~4 kg. Essas melhoras s\u00e3o inconsistentes com a hist\u00f3ria natural publicada1 e foram correlacionadas com concentra\u00e7\u00f5es mais altas do f\u00e1rmaco no 15\u00ba dia e n\u00edveis basais mais elevados de creatinina (um indicador de aumento da massa muscular), o que acreditamos indicar que nosso f\u00e1rmaco est\u00e1 tendo o impacto desejado nos m\u00fasculos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Al\u00e9m disso, os participantes apresentaram uma melhora m\u00e9dia de 5,8% na capacidade vital for\u00e7ada prevista; tal aumento tamb\u00e9m \u00e9 inconsistente com a hist\u00f3ria natural, com decl\u00ednios de cerca de 5% anualmente entre adultos com Duchenne. Todas as outras medidas permaneceram est\u00e1veis durante o per\u00edodo do estudo. N\u00e3o foram observados eventos adversos relacionados ao medicamento de gravidade moderada ou superior em nenhum dos estudos, e n\u00e3o ocorreram toxicidades limitantes da dose.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"regardless-specific-dystrophin-mutation\">Independente de muta\u00e7\u00e3o espec\u00edfica do \u00e9xon<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cOs cofundadores cient\u00edficos do Satellos foram os primeiros a reconhecer que o processo inato de regenera\u00e7\u00e3o muscular do corpo \u00e9 gravemente prejudicado na Duchenne. Eles inventaram o SAT-3247 com o objetivo de reiniciar esse processo de regenera\u00e7\u00e3o prejudicado, para que o corpo possa, mais uma vez, reparar e reconstruir os m\u00fasculos\u201d, disse Wildon Farwell, MD, diretor m\u00e9dico do Satellos. \u201cEsses primeiros sinais de efic\u00e1cia em adultos com doen\u00e7a mais avan\u00e7ada s\u00e3o incrivelmente encorajadores e apoiam a expans\u00e3o do nosso programa cl\u00ednico para a comunidade mais ampla de Duchenne. O SAT-3247 foi desenvolvido para ser uma terapia oral conveniente com potencial para melhorar os resultados, independentemente da muta\u00e7\u00e3o espec\u00edfica da distrofina de cada indiv\u00edduo.\u201d<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"future-clinical-trial-plans\">Planos futuros de ensaios cl\u00ednicos<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os cinco pacientes adultos, com idades entre 20 e 27 anos, que participaram do estudo de Fase 1b, est\u00e3o agora convidados a participar de um estudo aberto de acompanhamento de 11 meses com SAT-3247, que tamb\u00e9m incluir\u00e1 outros homens com DMD, com idades entre 16 e 25 anos. Os desfechos prim\u00e1rios deste estudo s\u00e3o avaliar a seguran\u00e7a e a tolerabilidade a longo prazo, bem como o efeito do SAT-3247 na fra\u00e7\u00e3o de gordura do m\u00fasculo b\u00edceps braquial. Os desfechos secund\u00e1rios incluem o efeito do SAT-3247 na fra\u00e7\u00e3o de gordura e o impacto na for\u00e7a e fun\u00e7\u00e3o muscular. Ap\u00f3s a consulta de acompanhamento de 3 meses, a empresa fornecer\u00e1 os resultados provis\u00f3rios iniciais.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Com base nos dados iniciais de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia do ensaio cl\u00ednico de Fase 1a\/b, a Satellos tamb\u00e9m est\u00e1 planejando um estudo de Fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, global e de prova de conceito, do SAT-3247 em crian\u00e7as ambulatoriais com DMD. Os desfechos prim\u00e1rios avaliar\u00e3o a seguran\u00e7a e a tolerabilidade do SAT-3247 e o efeito na for\u00e7a muscular. Os desfechos secund\u00e1rios avaliar\u00e3o o impacto do SAT-3247 na qualidade, fun\u00e7\u00e3o e regenera\u00e7\u00e3o muscular. A empresa submeteu recentemente documentos regulat\u00f3rios nos EUA e em todo o mundo para dar continuidade a este estudo.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Satellos Bioscience announced new data further demonstrating tolerability and initial efficacy of SAT-3247 in adults (aged 20-27 years) with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne or DMD) at the 30th Annual Congress of the World Muscle Society in Vienna, Austria. 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