{"id":4743,"date":"2025-10-07T15:37:43","date_gmt":"2025-10-07T12:37:43","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4743"},"modified":"2025-11-03T20:18:29","modified_gmt":"2025-11-03T17:18:29","slug":"sonothera-presents-new-data-at-esgct-2025-demonstrating-expression-of-full-length-human-dystrophin-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/sonothera-presents-new-data-at-esgct-2025-demonstrating-expression-of-full-length-human-dystrophin-using-targeted-ultrasound-mediated-delivery-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"SonoThera apresenta novos dados no ESGCT 2025 demonstrando a express\u00e3o de distrofina humana de comprimento total usando administra\u00e7\u00e3o direcionada mediada por ultrassom para tratar distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A SonoThera, uma empresa de biotecnologia dedicada a tratar a causa raiz de doen\u00e7as humanas por meio do desenvolvimento da pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o de medicamentos gen\u00e9ticos, anunciou hoje que apresentar\u00e1 novos dados no 32\u00ba congresso da Sociedade Europeia de Terapia Gen\u00e9tica e Celular, que ser\u00e1 realizado de 7 a 10 de outubro em Sevilha, Espanha.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A apresenta\u00e7\u00e3o do p\u00f4ster se concentra no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) com uma carga \u00fatil de distrofina humana de comprimento total administrada aos m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, card\u00edacos e diafragm\u00e1ticos usando a tecnologia de administra\u00e7\u00e3o mediada por ultrassom (UMD) RIPPLETM propriet\u00e1ria da SonoThera.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Transmiss\u00e3o Mediada por Ultrassom<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os novos dados demonstram a capacidade do RIPPLETM de permitir uma biodistribui\u00e7\u00e3o ampla e altamente direcionada de diversos formatos de carga \u00fatil sem restri\u00e7\u00e3o de tamanho, para permitir medicamentos gen\u00e9ticos que podem ser redosados e que s\u00e3o seguros, bem tolerados e econ\u00f4micos. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/sonothera-ultrasound-mediated-delivery-method-can-deliver-full-length-dystrophin-to-cells\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">O que \u00e9 o m\u00e9todo de administra\u00e7\u00e3o mediado por ultrassom?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Distrofina humana de comprimento total<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Novos dados demonstram a capacidade da tecnologia UMD de fornecer medicamentos gen\u00e9ticos, permitindo a express\u00e3o total da prote\u00edna distrofina humana no tecido muscular esquel\u00e9tico, card\u00edaco e diafragm\u00e1tico em modelos murinos e primatas n\u00e3o humanos (NHP).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Os resultados mostram que altos n\u00edveis de express\u00e3o de prote\u00edna distrofina humana dur\u00e1vel excedendo 50% de n\u00edveis end\u00f3genos foram alcan\u00e7ados em NHP.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A apresenta\u00e7\u00e3o do p\u00f4ster destaca a abordagem propriet\u00e1ria, n\u00e3o viral e n\u00e3o invasiva do SonoThera usando administra\u00e7\u00e3o mediada por ultrassom (UMD).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cNossos novos dados continuam a demonstrar o potencial da administra\u00e7\u00e3o de medicamentos gen\u00e9ticos mediada por ultrassom e suas capacidades \u00fanicas no tratamento de doen\u00e7as complexas como a Distrofia Muscular de Duchenne\u201d, disse Kenneth Greenberg, PhD, CEO da SonoThera. \u201cEm particular, a capacidade de administrar distrofina humana completa e direcionada aos m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, card\u00edacos e diafragm\u00e1ticos de forma dur\u00e1vel, segura, redox e n\u00e3o invasiva demonstra como a UMD pode superar todos os desafios das op\u00e7\u00f5es atuais de administra\u00e7\u00e3o de terapia g\u00eanica. Estamos ansiosos para compartilhar esses resultados no congresso da ESGCT deste ano.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ler mais<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>SonoThera, a biotechnology company dedicated to treating the root cause of human diseases by developing the next generation of genetic medicines, today announced it will present new data at the 32nd congress of the European Society of Gene and Cell Therapy being held October 7-10 in Seville, Spain. The poster presentation focuses on treating Duchenne [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4744,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,432,285,286],"class_list":["post-4743","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-ripple","tag-sonothera","tag-ultrasound-mediated-delivery"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4743","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4743"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4743\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4744"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4743"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4743"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4743"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}