A Form Bio, l\u00edder em desenvolvimento de medicina gen\u00e9tica e engenharia gen\u00f4mica com tecnologia de IA, anunciou uma parceria estrat\u00e9gica com a Cure Rare Disease (CRD), uma empresa de biotecnologia sem fins lucrativos que desenvolve terapias gen\u00e9ticas para o tratamento de doen\u00e7as neuromusculares e neurodegenerativas raras e ultrarraras. Juntas, as organiza\u00e7\u00f5es acelerar\u00e3o programas para identificar e otimizar m\u00faltiplas indica\u00e7\u00f5es de medicamentos, come\u00e7ando pela distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n
Por meio dessa colabora\u00e7\u00e3o, o Form Bio conduzir\u00e1 pesquisas de IA usando sua plataforma in silico propriet\u00e1ria para dar suporte ao CRD no desenvolvimento de candidatos a medicamentos de terapia gen\u00e9tica otimizados para embalagem, express\u00e3o, seguran\u00e7a e capacidade de fabrica\u00e7\u00e3o, fatores essenciais para garantir o sucesso cl\u00ednico e a redu\u00e7\u00e3o de custos.<\/strong> O programa foi criado para agilizar a sele\u00e7\u00e3o de candidatos principais, acelerando os cronogramas de desenvolvimento e melhorando os resultados para pacientes com doen\u00e7as neuromusculares devastadoras que atualmente n\u00e3o t\u00eam op\u00e7\u00f5es de tratamento.<\/p>\n\n\n\n Inicialmente, o CRD firmou uma parceria com a Form Bio para aprimorar um candidato terap\u00eautico para DMD que ainda n\u00e3o havia sido otimizado para fabrica\u00e7\u00e3o ou que apresentava imunogenicidade reduzida. Utilizando sequenciamento de leitura longa, an\u00e1lise de integridade gen\u00f4mica, design racional e modelos de IA\/ML, a Form Bio identificou inefici\u00eancias de encapsulamento que poderiam ter inibido o sucesso cl\u00ednico. Ao modificar o promotor e otimizar a nuclease, o Form Bio melhorou a porcentagem do genoma completo do AAV de 13% para 59%, um aumento de 4,4 vezes no rendimento terap\u00eautico alcan\u00e7ado em apenas um m\u00eas.<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u201cPara pacientes e fam\u00edlias que enfrentam doen\u00e7as neuromusculares e neurodegenerativas raras, o tempo \u00e9 crucial\u201d, disse Richard Horgan, fundador e CEO da Cure Rare Disease. \u201cA expertise e a tecnologia da Form Bio j\u00e1 proporcionaram uma melhoria mensur\u00e1vel em nosso programa de DMD, levando-o a estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos in vivo com capacidade de fabrica\u00e7\u00e3o e efici\u00eancia significativamente maiores. Esta parceria representa um exemplo poderoso de como organiza\u00e7\u00f5es sem fins lucrativos e l\u00edderes em tecnologia podem unir for\u00e7as para acelerar o desenvolvimento de terapias transformadoras para popula\u00e7\u00f5es negligenciadas.\u201d<\/p>\n\n\n\n \u201cNossa miss\u00e3o na Form Bio \u00e9 capacitar parceiros como a Cure Rare Disease com nossos insights baseados em IA que transformam a biologia em sistemas program\u00e1veis e projetados\u201d, disse Michelle Chen, Ph.D., Presidente e CEO da Form Bio. \u201cAo otimizar o design do vetor AAV antecipadamente, podemos reduzir tempo, custo e risco em todo o pipeline de desenvolvimento de terapia gen\u00e9tica. Temos orgulho de permitir que a CRD leve terapias t\u00e3o necess\u00e1rias para mais perto de pacientes que atualmente n\u00e3o t\u00eam op\u00e7\u00f5es.\u201d<\/p>\n\n\n\n