{"id":4676,"date":"2025-09-29T17:43:53","date_gmt":"2025-09-29T14:43:53","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4676"},"modified":"2025-11-18T12:55:13","modified_gmt":"2025-11-18T09:55:13","slug":"tevard-biosciences-presents-data-demonstrating-production-of-full-length-protein-with-trna-based-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/tevard-biosciences-presents-data-demonstrating-production-of-full-length-protein-with-trna-based-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Tevard Biosciences apresenta dados que demonstram a produ\u00e7\u00e3o de prote\u00edna de comprimento total com terapia baseada em tRNA para distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tevard Biosciences anunciou a apresenta\u00e7\u00e3o de novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos mostrando restaura\u00e7\u00e3o potente de prote\u00ednas funcionais de comprimento total em modelos de distrofia muscular de Duchenne (DMD) e cardiomiopatia dilatada (DCM-TTNtv).<\/strong> \u00c9 importante ressaltar que as descobertas incluem dados que mostram, em m\u00e9dia, a restaura\u00e7\u00e3o 70% da prote\u00edna distrofina do tipo selvagem em modelos de DMD com a \u00faltima gera\u00e7\u00e3o de tRNAs supressores (suptRNA), apoiando o potencial para resultados cl\u00ednicos significativos em doses mais baixas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os dados foram apresentados por Elisabeth Gardiner, PhD, Diretora Cient\u00edfica do Tevard Biosciences, durante uma apresenta\u00e7\u00e3o oral convidada e sess\u00e3o de p\u00f4ster intitulada \u201cO uso de tRNAs supressores terap\u00eauticos para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne e cardiomiopatia dilatada\u201d. As apresenta\u00e7\u00f5es ocorreram na Reuni\u00e3o Especial de 2025 da Federa\u00e7\u00e3o de Sociedades Bioqu\u00edmicas Europeias (FEBS) \u201cExpandindo Fronteiras na Pesquisa de Aminoacil-tRNA Sintetase\u201d em Dubrovnik, Cro\u00e1cia, realizada de 28 de setembro a 3 de outubro de 2025.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u201cEsses resultados mostram que nossos tRNAs supressores projetados s\u00e3o capazes de restaurar a express\u00e3o completa da prote\u00edna nativa em n\u00edveis que n\u00e3o s\u00e3o apenas biologicamente significativos, mas clinicamente promissores\u201d, disse o Dr. Gardiner.<\/strong> Ao lidar com prote\u00ednas estruturais como a distrofina e a titina, onde o dobramento, a localiza\u00e7\u00e3o e as intera\u00e7\u00f5es prote\u00edna-prote\u00edna adequados s\u00e3o essenciais, restaurar uma prote\u00edna completa faz toda a diferen\u00e7a. Nossa plataforma utiliza maquin\u00e1rio celular nativo para produzir prote\u00ednas naturais que funcionam da maneira que o corpo espera.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Principais Resultados Apresentados<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>No programa DMD, os suptRNAs administrados por AAV visando muta\u00e7\u00f5es sem sentido de Gln-TAA e Arg-TGA restauraram em m\u00e9dia 70% dos n\u00edveis de distrofina selvagem de comprimento total in vivo, com forte correla\u00e7\u00e3o com a recupera\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o motora e normaliza\u00e7\u00e3o de biomarcadores prote\u00f4micos.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>No programa DCM-TTNtv, o tratamento com suptRNA restaurou a express\u00e3o e a contratilidade da prote\u00edna titina em toda a extens\u00e3o em cardiomi\u00f3citos humanos derivados de iPSC em quatro dias. In vivo, os suptRNAs Arg-TGA administrados por AAV impulsionaram a produ\u00e7\u00e3o robusta de titina em toda a extens\u00e3o e restauraram a homeostase prote\u00f4mica no cora\u00e7\u00e3o em seis semanas em um modelo murino TTNtv.<\/li>\n\n\n\n<li>Ambos os programas demonstraram transdu\u00e7\u00e3o dependente da dose, resgate de prote\u00ednas e melhora funcional ap\u00f3s administra\u00e7\u00e3o sist\u00eamica, sem toxicidade detect\u00e1vel ou efeitos n\u00e3o desejados.<\/li>\n\n\n\n<li>Notavelmente, a express\u00e3o do suptRNA e o resgate da prote\u00edna foram mantidos por at\u00e9 12 semanas ap\u00f3s o tratamento, destacando a durabilidade do efeito terap\u00eautico ap\u00f3s uma \u00fanica dose intravenosa.<\/li>\n\n\n\n<li>Esses dados marcam a primeira vez que a Tevard divulga resultados de seu programa DCM-TTNtv, um de seus principais esfor\u00e7os de desenvolvimento, destacando ainda mais a versatilidade e a maturidade de sua plataforma de tRNA supressor em indica\u00e7\u00f5es geneticamente distintas.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">&quot;Ser selecionado para uma apresenta\u00e7\u00e3o oral e sess\u00e3o de p\u00f4steres em destaque nesta confer\u00eancia de classe mundial destaca o impacto da nossa plataforma de tRNA supressor&quot;, disse Daniel Fischer, cofundador, presidente e CEO da Tevard Biosciences. &quot;Avan\u00e7os recentes no design de tRNA supressor e vetores alcan\u00e7aram os n\u00edveis de resgate proteico necess\u00e1rios para avan\u00e7ar com confian\u00e7a nossos programas DMD e DCM-TTNtv para a cl\u00ednica, em doses seguras e eficazes.&quot;<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ler mais<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensaios cl\u00ednicos para distrofia muscular de Duchenne (lista de todas as pesquisas)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Tevard Biosciences announced the presentation of new preclinical data showing potent restoration of full-length functional proteins in models of Duchenne muscular dystrophy (DMD) and dilated cardiomyopathy (DCM-TTNtv). Importantly, the findings include data showing on average 70% restoration of wild-type dystrophin protein in DMD models with the latest generation of suppressor tRNAs (suptRNA), supporting the potential [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4677,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,357,271,358],"class_list":["post-4676","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-tevard-biosciences","tag-trna","tag-trna-therapy"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4676","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4676"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4676\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4677"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4676"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4676"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4676"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}