{"id":4672,"date":"2025-09-29T16:14:48","date_gmt":"2025-09-29T13:14:48","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4672"},"modified":"2025-09-29T16:16:28","modified_gmt":"2025-09-29T13:16:28","slug":"dyne-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dyne-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics recebe designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o no Jap\u00e3o para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"

O Dyne Therapeutics anunciou que o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, Trabalho e Bem-Estar (MHLW) do Jap\u00e3o concedeu a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o para o DYNE-251 em indiv\u00edduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que t\u00eam muta\u00e7\u00f5es no gene DMD que s\u00e3o pass\u00edveis de salto do exon 51. O DYNE-251 est\u00e1 sendo avaliado no ensaio cl\u00ednico global DELIVER de Fase 1\/2 em andamento.<\/p>\n\n\n\n

Express\u00e3o significativa de distrofina<\/h2>\n\n\n\n

\u201cNo estudo DELIVER, observamos uma melhora funcional sem precedentes e sustentada, impulsionada pela express\u00e3o significativa da distrofina, ressaltando o potencial do DYNE-251 para transformar o tratamento de pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne\u201d, disse Doug Kerr, MD, Ph.D., diretor m\u00e9dico da Dyne. <\/strong>Com a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o agora concedida no Jap\u00e3o, complementando as designa\u00e7\u00f5es existentes nos EUA e na Europa, o DYNE-251 continua a avan\u00e7ar como uma promissora terapia de pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o para o salto do exon 51. Indiv\u00edduos com muta\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de salto do exon 51 est\u00e3o entre os mais prevalentes e funcionalmente impactados na popula\u00e7\u00e3o com DMD. A abordagem potencial dessa necessidade n\u00e3o atendida refor\u00e7a ainda mais nosso compromisso de desenvolver uma terapia que proporcione melhora funcional para a comunidade de Duchenne, e estamos ansiosos para colaborar com os reguladores japoneses para determinar o caminho regulat\u00f3rio para o DYNE-251 no Jap\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n

Designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o para DYNE-251 no Jap\u00e3o<\/h2>\n\n\n\n

No Jap\u00e3o, a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o \u00e9 concedida a medicamentos destinados ao tratamento de doen\u00e7as raras que afetam menos de 50.000 pacientes no pa\u00eds e para os quais h\u00e1 uma grande necessidade m\u00e9dica.<\/strong> Os benef\u00edcios incluem subs\u00eddios para custos de desenvolvimento e potencial exclusividade de mercado por at\u00e9 10 anos, se aprovado. O DYNE-251 tamb\u00e9m recebeu a designa\u00e7\u00e3o de Terapia Inovadora, Fast Track e Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara da Food and Drug Administration dos EUA (FDA) e a designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o da FDA e da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de indiv\u00edduos com DMD, pass\u00edveis de salto do exon 51. Saber mais<\/strong>: Designa\u00e7\u00e3o de terapia inovadora para DYNE-251<\/a><\/p>\n\n\n\n

Meu filho pode fazer terapias para pular o exon 51?<\/strong>: Muta\u00e7\u00f5es e dele\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de terapias de salto do exon 51<\/a><\/p>\n\n\n\n

\"Muta\u00e7\u00f5es<\/figure>\n\n\n\n

Sobre DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n

DYNE-251 \u00e9 um medicamento experimental que est\u00e1 sendo avaliado no ensaio cl\u00ednico global DELIVER de Fase 1\/2 para indiv\u00edduos com DMD que apresentam muta\u00e7\u00f5es no gene da DMD pass\u00edveis de salto do exon 51. DYNE-251 consiste em um olig\u00f4mero de morfolino fosforodiamidato (PMO) conjugado a um fragmento de liga\u00e7\u00e3o ao ant\u00edgeno (Fab) que se liga ao receptor de transferrina 1 (TfR1). Ele foi desenvolvido para permitir a produ\u00e7\u00e3o de distrofina quase completa no m\u00fasculo e no sistema nervoso central (SNC) para proporcionar melhora funcional. DYNE-251 recebeu a designa\u00e7\u00e3o de Terapia Inovadora, a designa\u00e7\u00e3o de Via R\u00e1pida e a designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara da Food and Drug Administration dos EUA (FDA), bem como a designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o da FDA e da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de indiv\u00edduos com DMD pass\u00edveis de salto do exon 51.<\/p>\n\n\n\n

Al\u00e9m do DYNE-251, a Dyne est\u00e1 construindo uma franquia DMD e tem programas pr\u00e9-cl\u00ednicos direcionados a outros \u00e9xons, incluindo 53, 45 e 44.<\/p>\n\n\n\n

Saber mais<\/strong>: Pr\u00f3ximas terapias de salto do Exon 51 para o tratamento da DMD<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Dyne Therapeutics announced that the Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) in Japan has granted Orphan Drug designation for DYNE-251 in individuals with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who have mutations in the DMD gene that are amenable to exon 51 skipping. DYNE-251 is being evaluated in the ongoing Phase 1\/2 DELIVER global clinical trial. […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4673,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[143,208,145,122,193,421,194,142],"class_list":["post-4672","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-skipping-therapy","tag-exon-51-treatment","tag-japan"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4672","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4672"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4672\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4673"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4672"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4672"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4672"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}