O SQY51 j\u00e1 havia obtido a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o da Food and Drug Administration dos EUA (FDA) para distrofia muscular de Duchenne em maio de 2024.<\/p>\n\n\n\n
SQY51 \u00e9 um oligonucleot\u00eddeo antisense tc-DNA conjugado com palmito\u00edla, desenvolvido para restaurar a distrofina semifuncional, ignorando o exon-51 durante o splicing do mRNA do gene DMD em uma subpopula\u00e7\u00e3o de meninos afetados pela distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n
Ler mais<\/strong>: Pr\u00f3ximas terapias de salto do Exon 51 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n \u201cTemos o prazer de receber a Designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o do EMA, ap\u00f3s a designa\u00e7\u00e3o que j\u00e1 recebemos do FDA\u201d, disse Luis Garcia, Consultor Cient\u00edfico Especial do SQY Therapeutics. \u201cEssas designa\u00e7\u00f5es refletem a significativa necessidade n\u00e3o atendida na Distrofia Muscular de Duchenne e refor\u00e7am nossa cren\u00e7a no potencial do SQY51 para fazer uma diferen\u00e7a significativa para pacientes e fam\u00edlias afetados por esta doen\u00e7a devastadora e preocupados com o salto do exon-51.\u201d SQY51<\/strong>: Um medicamento promissor para a distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n O SQY51 est\u00e1 sendo avaliado no ensaio cl\u00ednico de Fase 1\/2a AVANCE-1 em indiv\u00edduos com DMD suscet\u00edveis ao salto do exon-51. A empresa concluiu o recrutamento de 12 pacientes na Fase 1\/2a, com dados previstos para 2026. A Fase 1 foi conclu\u00edda e a Fase 2a est\u00e1 em andamento. O SQY Therapeutics tamb\u00e9m est\u00e1 planejando uma fase de extens\u00e3o para participantes que desejam continuar a se beneficiar do tratamento.<\/p>\n\n\n\n