{"id":4264,"date":"2025-08-02T11:30:03","date_gmt":"2025-08-02T08:30:03","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4264"},"modified":"2025-08-02T12:04:33","modified_gmt":"2025-08-02T09:04:33","slug":"high-anti-aav-antibodies-may-not-prevent-elevidys-administration","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/high-anti-aav-antibodies-may-not-prevent-elevidys-administration\/","title":{"rendered":"Altos n\u00edveis de anticorpos anti-AAV podem n\u00e3o ser mais uma barreira para a administra\u00e7\u00e3o de Elevidys"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Um dos obst\u00e1culos mais significativos \u00e0 aplica\u00e7\u00e3o da terapia g\u00eanica Elevidys desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne s\u00e3o os altos n\u00edveis de anticorpos anti-AAV. Hansa Biopharma anuncia dados de suporte do tratamento com imlifidase antes da administra\u00e7\u00e3o da terapia g\u00eanica para distrofia muscular de Duchenne. Ap\u00f3s a terapia com imlifidase em tr\u00eas pacientes, os anticorpos anti-AAV preexistentes diminu\u00edram para um t\u00edtulo abaixo de 1:400, permitindo o tratamento com ELEVIDYS.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#hansa-biopharma-reports-encouraging-results-from-imlifidase-treatment\">Hansa Biopharma relata resultados encorajadores com imlifidase<\/a><\/li><li><a href=\"#what-does-imlifidase-do-in-gene-therapies\">O que a imlifidase faz em terapias gen\u00e9ticas?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-the-srp-9001-104-clinical-trial\">O que \u00e9 o ensaio cl\u00ednico SRP-9001-104?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Hansa Biopharma anunciou os principais resultados de tr\u00eas pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) tratados com imlifidase de Hansa antes de receber ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) da Sarepta no estudo SRP-9001-104.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"hansa-biopharma-reports-encouraging-results-from-imlifidase-treatment\">Hansa Biopharma relata resultados encorajadores com imlifidase<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ap\u00f3s uma dose de imlifidase, tr\u00eas pacientes apresentaram r\u00e1pida redu\u00e7\u00e3o dos anticorpos IgG, para n\u00edveis \u226595% inferiores aos basais. Al\u00e9m disso, nesses tr\u00eas pacientes, os anticorpos anti-AAV preexistentes foram reduzidos para um t\u00edtulo abaixo de 1:400, o que permitiu o tratamento com ELEVIDYS.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O perfil de seguran\u00e7a da imlifidase esteve em linha com a experi\u00eancia anterior e o estudo n\u00e3o gerou novos sinais de seguran\u00e7a. Doze semanas ap\u00f3s a administra\u00e7\u00e3o da terapia g\u00eanica, os pacientes do estudo demonstraram evid\u00eancias de transdu\u00e7\u00e3o e express\u00e3o de microdistrofina mediadas por AAV, por\u00e9m com n\u00edveis inferiores aos observados em outros estudos com ELEVIDYS. Com base nesses resultados, Hansa e Sarepta discutir\u00e3o os pr\u00f3ximos passos apropriados para o programa.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-does-imlifidase-do-in-gene-therapies\">O que a imlifidase faz em terapias gen\u00e9ticas?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A imlifidase est\u00e1 atualmente sendo avaliada como um pr\u00e9-tratamento para terapia gen\u00e9tica em \u00e1reas de grande necessidade n\u00e3o atendida.<\/strong> Muitas terapias gen\u00e9ticas baseiam-se no uso de vetores de v\u00edrus adenoassociados (AAV). Em alguns pacientes, o sistema imunol\u00f3gico carrega anticorpos que neutralizam o tratamento de terapia gen\u00e9tica, impedindo seu sucesso. O pr\u00e9-tratamento com imlifidase antes do tratamento de terapia gen\u00e9tica baseado em AAV tem o potencial de inativar anticorpos e, assim, permitir a terapia gen\u00e9tica em pacientes com anticorpos preexistentes para terapias gen\u00e9ticas baseadas em AAV. Atualmente, estima-se que os NAbs, em m\u00e9dia, impe\u00e7am 1 em cada 3 pessoas de se beneficiarem de tratamentos de terapia gen\u00e9tica.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-the-srp-9001-104-clinical-trial\">O que \u00e9 o ensaio cl\u00ednico SRP-9001-104?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O SRP-9001-104 \u00e9 um estudo aberto com pacientes ambulatoriais do sexo masculino com DMD, entre quatro e nove anos de idade, e com anticorpos preexistentes para ELEVIDYS.<\/strong> At\u00e9 seis pacientes ser\u00e3o tratados com imlifidase, seguido de ELEVIDYS. Todos os pacientes inclu\u00eddos no estudo est\u00e3o atualmente ineleg\u00edveis para receber ELEVIDYS devido \u00e0 presen\u00e7a de anticorpos direcionados ao AAVrh74, o vetor usado para administrar o tratamento de terapia gen\u00e9tica da Sarepta.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Saber mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/frequently-asked-questions-about-elevidys-used-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Perguntas frequentes sobre Elevidys<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>One of the most significant obstacles to the application of Elevidys gene therapy developed for Duchenne muscular dystrophy disease is the high anti-AAV antibodies. Hansa Biopharma announces supportive data from treatment with imlifidase prior to the administration of gene therapy for Duchenne muscular dystrophy. Following imlifidase therapy in three patients, pre-existing anti-AAV antibodies decreased to [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4270,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[33,61,401,400,65],"class_list":["post-4264","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-hansa-biopharma","tag-imlifidase","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4264","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4264"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4264\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4270"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4264"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4264"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4264"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}