{"id":4252,"date":"2025-07-29T11:18:46","date_gmt":"2025-07-29T08:18:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4252"},"modified":"2025-07-29T19:56:40","modified_gmt":"2025-07-29T16:56:40","slug":"metriopharm-mp1032-receives-ema-orphan-drug-designation-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/metriopharm-mp1032-receives-ema-orphan-drug-designation-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"MP1032 da MetrioPharm recebe a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o EMA para distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A MetrioPharm anunciou hoje que a Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos concedeu a Designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o (ODD) ao seu principal composto, MP1032, para o tratamento de crian\u00e7as afetadas pela distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este marco segue o ODD do FDA dos EUA, ressaltando o potencial do MP1032 como uma terapia de primeira classe que pode minimizar a depend\u00eancia de corticosteroides em altas doses, que causam efeitos colaterais graves, como osteoporose, retardo de crescimento e problemas metab\u00f3licos.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-findings-of-metrio-pharm-mp-1032\">Principais descobertas do MetrioPharm MP1032<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-metrio-pharm-mp-1032\">O que \u00e9 MetrioPharm MP1032?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-findings-of-metrio-pharm-mp-1032\">Principais descobertas do MetrioPharm MP1032<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>A Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos reconhece o potencial do composto l\u00edder MP1032 para atender a uma grande necessidade m\u00e9dica n\u00e3o atendida na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>A designa\u00e7\u00e3o est\u00e1 abrindo caminho para uma terapia de longo prazo mais segura<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>O MP1032 demonstrou capacidade de preservar a fun\u00e7\u00e3o muscular e reduzir a inflama\u00e7\u00e3o sem interromper os processos celulares normais<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A ODD do EMA oferece incentivos importantes, incluindo assist\u00eancia de protocolo do EMA, isen\u00e7\u00e3o de taxas e at\u00e9 12 anos de exclusividade de mercado na UE (prorrogada de 10 anos devido ao foco pedi\u00e1trico da DMD) ap\u00f3s a aprova\u00e7\u00e3o. Esta valida\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria baseia-se em dados pr\u00e9-cl\u00ednicos convincentes que demonstram a capacidade do MP1032 de preservar a fun\u00e7\u00e3o muscular e reduzir a inflama\u00e7\u00e3o sem interromper os processos celulares normais.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEsta dupla ODD do FDA e EMA, bem como a Designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara j\u00e1 recebida do FDA, s\u00e3o revolucion\u00e1rios para o MetrioPharm e para a comunidade de DMD\u201d, disse o CEO Thomas Christ\u00e9ly. \u201cO mecanismo exclusivo do MP1032 \u2014 modula\u00e7\u00e3o de ROS mitocondriais em c\u00e9lulas imunes hiperativas \u2014 pode transformar o tratamento de DMD a longo prazo, reduzindo as doses de corticosteroides e os efeitos colaterais. Estamos acelerando o MP1032 para ensaios de Fase II, colaborando com grupos de pacientes e explorando parcerias para levar isso a crian\u00e7as que precisam de op\u00e7\u00f5es mais seguras. Al\u00e9m da DMD, a abordagem direcionada ao hospedeiro da nossa plataforma tem se mostrado promissora em doen\u00e7as autoimunes e at\u00e9 mesmo em pandemias, como evidenciado pelo nosso estudo de Fase IIa sobre COVID-19, financiado pelo HERA.\u201d<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-metrio-pharm-mp-1032\">O que \u00e9 MetrioPharm MP1032?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O principal candidato do MetrioPharm, MP1032, \u00e9 uma pequena mol\u00e9cula exclusiva que tem como alvo rea\u00e7\u00f5es de excesso de c\u00e9lulas imunes ativadas, abordando um processo metab\u00f3lico central e natural que ocorre em c\u00e9lulas imunes ativadas.<\/strong> As mitoc\u00f4ndrias dessas c\u00e9lulas reagem \u00e0 ativa\u00e7\u00e3o, acelerando seu metabolismo energ\u00e9tico, o que, por sua vez, leva \u00e0 gera\u00e7\u00e3o excessiva de esp\u00e9cies reativas de oxig\u00eanio (EROs). O MP1032 \u00e9 um anti-inflamat\u00f3rio de primeira linha que reduz o excesso de EROs sem interferir nos n\u00edveis fisiol\u00f3gicos de EROs de outras c\u00e9lulas, essenciais para o funcionamento normal das c\u00e9lulas, resultando em um excelente perfil de seguran\u00e7a. Como monoterapia, o MP1032 produz efeitos terap\u00eauticos semelhantes aos dos corticosteroides (terap\u00eauticos \u00e0 base de cortisona), mas sem efeitos colaterais graves. Ao contr\u00e1rio dos anti-inflamat\u00f3rios tradicionais, ele imita os benef\u00edcios dos corticosteroides como monoterapia, mas evita suas toxicidades, como demonstrado em modelos pr\u00e9-cl\u00ednicos de DMD, esclerose m\u00faltipla, artrite e outros.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>MetrioPharm announced today that the European Medicines Agency has granted Orphan Drug Designation (ODD) to its lead compound, MP1032 for the treatment of children affected by Duchenne muscular dystrophy (DMD). This milestone follows the U.S. FDA&#8217;s ODD, underscoring MP1032&#8217;s potential as a first-in-class therapy that could minimize reliance on high-dose corticosteroids, which cause severe side [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4253,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[91,213,398,399,195],"class_list":["post-4252","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-ema","tag-european-medicines-agency","tag-metriopharm","tag-mp1032","tag-orphan-drug"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4252","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4252"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4252\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4253"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4252"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4252"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4252"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}