{"id":4242,"date":"2025-07-29T10:23:25","date_gmt":"2025-07-29T07:23:25","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4242"},"modified":"2025-07-30T13:54:29","modified_gmt":"2025-07-30T10:54:29","slug":"genethon-gnt0004-phase-3-pivotal-clinical-trial-begins","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/genethon-gnt0004-phase-3-pivotal-clinical-trial-begins\/","title":{"rendered":"Genethon lan\u00e7ar\u00e1 ensaio cl\u00ednico crucial na Europa com GNT0004, uma terapia gen\u00e9tica de microdistrofina de baixa dosagem para distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O Genethon recebeu aprova\u00e7\u00f5es das autoridades regulat\u00f3rias, MHRA e EMA, para iniciar os principais ensaios cl\u00ednicos de Fase 3 na Fran\u00e7a e no Reino Unido de sua terapia gen\u00e9tica, GNT0004, para distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O CEO da Genethon, Frederic Revah, observou: \u201cEstamos muito satisfeitos em poder dar continuidade a esses ensaios e determinados a levar o GNT0004 ao mercado para pacientes jovens e suas fam\u00edlias que aguardam uma solu\u00e7\u00e3o terap\u00eautica. Isso marca um passo decisivo para o nosso programa de terapia g\u00eanica para DMD, que come\u00e7ou em 2021 e demonstrou resultados extremamente promissores nas primeiras crian\u00e7as tratadas na Fase 1\/2 do nosso estudo de Fase 1\/2\/3.\u201d<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Genethon GNT0004 Ensaio Pivotal de Fase 3<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O estudo duplo-cego ser\u00e1 iniciado no Reino Unido e na Fran\u00e7a a partir de agosto e setembro, e inscrever\u00e1 64 meninos de 6 a 10 anos com DMD que mantiveram a capacidade de andar.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A autoriza\u00e7\u00e3o do estudo de Fase 3 \u00e9 baseada nos resultados da Fase 1\/2 que demonstram a seguran\u00e7a e efic\u00e1cia da dose de 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg de microdistrofina, que \u00e9 menor do que as doses usadas em outras terapias gen\u00e9ticas para distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Redu\u00e7\u00e3o persistente significativa em CPK<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">As autoriza\u00e7\u00f5es de Fase 3 na Europa baseiam-se nos resultados dos estudos de Fase 1\/2, que demonstram boa toler\u00e2ncia ao GNT0004, bem como efic\u00e1cia em termos de express\u00e3o de microdistrofina, redu\u00e7\u00e3o da creatina fosfoquinase (CPK) e fun\u00e7\u00e3o motora. Os pacientes apresentaram melhora prolongada ou estabiliza\u00e7\u00e3o das fun\u00e7\u00f5es motoras e redu\u00e7\u00e3o significativa e persistente da CPK, um marcador-chave de dano muscular.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Saber mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels\/\">Redu\u00e7\u00e3o permanente nos n\u00edveis de CK de mais de 75%<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os ensaios cl\u00ednicos duplo-cegos de Fase 3 come\u00e7ar\u00e3o em agosto e setembro no Reino Unido e na Fran\u00e7a, utilizando uma \u00fanica inje\u00e7\u00e3o intravenosa de GNT0004, que cont\u00e9m um transgene hMD1 otimizado, uma vers\u00e3o encurtada (3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg de microdistrofina), mas funcional, do gene que codifica a distrofina em um vetor AAV8 associado a tratamento profil\u00e1tico imunol\u00f3gico transit\u00f3rio. O vetor foi desenvolvido para se expressar no tecido muscular e no cora\u00e7\u00e3o gra\u00e7as a uma sequ\u00eancia promotora Spc5-12 espec\u00edfica para esses tecidos. Ser\u00e3o inclu\u00eddos 64 meninos de 6 a 10 anos com DMD que mantiveram a capacidade de caminhar.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<div class=\"youtube-embed\" data-video_id=\"T0zZN7c2cSA\"><iframe loading=\"lazy\" title=\"Miopatia de Duchenne: um tratamento terap\u00eautico gen\u00e9rico | AFM-T\u00e9l\u00e9thon\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/T0zZN7c2cSA?feature=oembed&#038;enablejsapi=1\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe><\/div>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sacha, de 9 anos, \u00e9 uma das crian\u00e7as que recebeu o tratamento desenvolvido pela G\u00e9n\u00e9thon como parte da primeira fase do estudo com microdistrofina, que visa restaurar a produ\u00e7\u00e3o da prote\u00edna em falta nos m\u00fasculos. Hoje, Sacha corre, escala, salta... movimentos que ele n\u00e3o conseguiria realizar sem o tratamento! <a href=\"https:\/\/www.afm-telethon.fr\/fr\/evenement-telethon\/le-combat-du-telethon\/les-familles-ambassadrices\/sacha-la-maladie-detruit-mes\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Ler mais<\/a>.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Genethon has received approvals from regulatory authorities, MHRA and EMA, to begin pivotal Phase 3 clinical trials in France and the UK of its gene therapy, GNT0004, for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Genethon CEO Frederic Revah observed, \u201cWe are delighted to be able to continue these trials and are determined to bring GNT0004 to market [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4246,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[137,342,105,106,220],"class_list":["post-4242","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-clinical-trial","tag-frederic-revah","tag-genethon","tag-gnt-0004","tag-gnt0004"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4242","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4242"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4242\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4246"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4242"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4242"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4242"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}