Elevidys, uma terapia gen\u00e9tica para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) a partir do Sarepta Therapeutics, j\u00e1 est\u00e1 dispon\u00edvel para pacientes ambulatoriais, e a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sugere que a suspens\u00e3o volunt\u00e1ria seja suspensa. A investiga\u00e7\u00e3o do FDA concluiu que o produto da terapia gen\u00e9tica n\u00e3o teve nada a ver com a morte do menino de 8 anos.<\/p>\n\n\n\n
A hist\u00f3ria da terapia gen\u00e9tica da Sarepta, iniciada no in\u00edcio deste ano ap\u00f3s o surgimento de graves problemas de seguran\u00e7a e fatalidades, tomou um novo rumo com a reviravolta regulat\u00f3ria. O FDA interveio e solicitou que a Sarepta suspendesse todas as entregas do tratamento nos EUA para pacientes ambulatoriais ap\u00f3s a morte de um terceiro paciente \u2013 um homem de 51 anos que participava de um estudo de Fase I do medicamento para distrofia muscular de cinturas, que tamb\u00e9m utiliza um vetor AAV. O FDA ent\u00e3o iniciou uma investiga\u00e7\u00e3o ap\u00f3s outra morte ser relatada na sexta-feira.<\/p>\n\n\n\n
No entanto, em um comunicado sucinto divulgado na tarde de segunda-feira, o FDA sugeriu o levantamento da suspens\u00e3o volunt\u00e1ria, permitindo que indiv\u00edduos ambulatoriais continuem tomando Elevidys. A Sarepta e as autoridades brasileiras concordaram com a ag\u00eancia que a morte mais recente do paciente brasileiro de oito anos foi provavelmente causada por uma gripe grave, e n\u00e3o pelo pr\u00f3prio produto de terapia gen\u00e9tica. Trata-se de uma infec\u00e7\u00e3o que se agrava com a imunossupress\u00e3o. \u2013 Leia mais: FDA Investigando a morte de um menino brasileiro de 8 anos que recebeu Elevidys<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n Uma suspens\u00e3o volunt\u00e1ria ainda est\u00e1 em vigor para pacientes n\u00e3o ambulatoriais, para os quais o FDA ainda n\u00e3o emitiu nenhuma recomenda\u00e7\u00e3o ap\u00f3s duas mortes relacionadas ao Elevidys.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Elevidys, a gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) from Sarepta Therapeutics, is now available to ambulatory patients, and the U.S. Food and Drug Administration is suggesting that the voluntary hold be lifted. The FDA’s inquiry found that the gene therapy product had nothing to do with the 8-year-old boy’s death. The story of Sarepta’s […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4239,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[33,179,88,61,203,65],"class_list":["post-4237","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-roche","tag-sarepta"],"subtitle":"Em um comunicado divulgado na segunda-feira, a empresa afirmou que a r\u00e1pida a\u00e7\u00e3o do FDA eliminou um problema com o Sarepta, permitindo que o Elevidys retornasse ao mercado sem outro estudo de seguran\u00e7a, como se temia.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4237","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4237"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4237\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4239"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4237"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4237"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4237"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}