{"id":4222,"date":"2025-07-25T14:46:11","date_gmt":"2025-07-25T11:46:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4222"},"modified":"2025-10-21T14:29:47","modified_gmt":"2025-10-21T11:29:47","slug":"the-european-medicines-agency-ema-issued-a-negative-opinion-on-elevidys","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/the-european-medicines-agency-ema-issued-a-negative-opinion-on-elevidys\/","title":{"rendered":"A Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu um parecer negativo sobre o Elevidys"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Roche anunciou hoje que o Comit\u00ea de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu um parecer negativo sobre a autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o (CMA) para Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) para indiv\u00edduos ambulatoriais de tr\u00eas a sete anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD). <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ler mais<\/a> \u2013 <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dada a alta necessidade n\u00e3o atendida de DMD, a Roche planeja continuar trabalhando com o EMA para explorar um poss\u00edvel caminho a seguir.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><strong>Por que o Elevidys n\u00e3o foi aprovado pela Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\">Principais motivos de recusa<\/h4>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De acordo com a avalia\u00e7\u00e3o p\u00fablica do EMA, os motivos espec\u00edficos incluem:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>No estudo principal (a principal evid\u00eancia apresentada), n\u00e3o houve melhora estatisticamente significativa na fun\u00e7\u00e3o motora (medida pela Avalia\u00e7\u00e3o Ambulatorial North Star, NSAA) aos 12 meses entre o grupo Elevidys e o grupo placebo. A diferen\u00e7a foi de apenas 0,65 ponto em uma escala de 34 pontos, que o grupo EMA concluiu que &quot;pode ser devido ao acaso&quot;.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Embora a terapia tenha induzido a express\u00e3o de uma forma mais curta da prote\u00edna distrofina, os n\u00edveis dessa express\u00e3o de distrofina n\u00e3o puderam ser associados de forma confi\u00e1vel a melhorias significativas na capacidade de movimento.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Mesmo ao considerar subgrupos de pacientes que pareciam responder melhor, a empresa tamb\u00e9m n\u00e3o conseguiu demonstrar de forma convincente que o tratamento proporcionou um benef\u00edcio clinicamente significativo nesses grupos.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Como a empresa havia solicitado uma autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o (CMA), o padr\u00e3o aplicado pelo EMA \u00e9 que deve haver uma rela\u00e7\u00e3o benef\u00edcio-risco positiva (ou seja, evid\u00eancia de benef\u00edcio + risco administr\u00e1vel) com alguns dados convincentes para sustent\u00e1-la. O EMA concluiu que os benef\u00edcios n\u00e3o foram suficientemente demonstrados neste contexto e, portanto, recusou a autoriza\u00e7\u00e3o.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Saber mais:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/roche-suspends-shipments-of-elevidys-gene-therapy-outside-of-the-united-states\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Roche suspende remessas de terapia gen\u00e9tica Elevidys para fora dos Estados Unidos<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Roche announced today that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) issued a negative opinion on the conditional marketing authorisation (CMA) for Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) for ambulatory individuals aged three to seven years with Duchenne muscular dystrophy (DMD). &#8211; Read More &#8211; Given the high unmet need [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4226,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[121,33,179,91,213],"class_list":["post-4222","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-ema","tag-european-medicines-agency"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4222","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4222"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4222\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4226"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4222"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4222"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4222"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}