A Avidity Biosciences anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designa\u00e7\u00e3o de Terapia Inovadora ao delpacibart zotadirsen (del-zota) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pessoas que vivem com muta\u00e7\u00f5es pass\u00edveis de salto do exon 44 (DMD44).<\/p>\n\n\n\n
O Del-zota est\u00e1 atualmente sendo avaliado no estudo de extens\u00e3o aberta EXPLORE44 de Fase 2 (EXPLORE44-OLE\u2122) para pessoas que vivem com DMD44 e \u00e9 o primeiro de v\u00e1rios AOCs que a empresa est\u00e1 desenvolvendo para DMD.<\/p>\n\n\n\n
DMD \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica rara que se caracteriza por dano muscular progressivo e fraqueza devido \u00e0 perda da prote\u00edna distrofina, que normalmente come\u00e7a em uma idade muito jovem. Del-zota foi desenvolvido para fornecer olig\u00f4meros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) ao m\u00fasculo esquel\u00e9tico e ao tecido card\u00edaco para pular especificamente o exon 44 do gene da distrofina e permitir a produ\u00e7\u00e3o de distrofina de comprimento quase total.<\/strong> \u2013 Leia mais: Avidity Biosciences anuncia dados positivos de Del-zota Topline mostrando melhorias consistentes e estatisticamente significativas na distrofina<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n \u201cA designa\u00e7\u00e3o de Terapia Inovadora refor\u00e7a ainda mais a valoriza\u00e7\u00e3o do FDA pelo significativo potencial do del-zota para tratar a causa subjacente da DMD44 e a necessidade urgente de trazer op\u00e7\u00f5es de tratamento inovadoras para a comunidade da DMD\u201d, disse Steve Hughes, MD, diretor m\u00e9dico da Avidity. \u201cCom as melhorias not\u00e1veis e consistentes que observamos em m\u00faltiplos biomarcadores, incluindo a distrofina, no estudo de Fase 1\/2 do EXPLORE44, estamos focados em levar o del-zota \u00e0s pessoas que vivem com DMD44 o mais r\u00e1pido poss\u00edvel e continuamos no caminho certo para a submiss\u00e3o do BLA planejada para o final de 2025.\u201d<\/p>\n\n\n\n No estudo de Fase 1\/2 EXPLORE44\u00ae, conclu\u00eddo para pessoas com DMD44, o del-zota demonstrou aumentos estatisticamente significativos no salto de exon, um aumento substancial na produ\u00e7\u00e3o de distrofina, uma redu\u00e7\u00e3o significativa e sustentada nos n\u00edveis de creatina quinase para n\u00edveis pr\u00f3ximos do normal, al\u00e9m de seguran\u00e7a e tolerabilidade consistentemente favor\u00e1veis. A Avidity planeja apresentar dados de linha de base e funcionais do estudo de Fase 2 EXPLORE44-OLE, em andamento e com inscri\u00e7\u00f5es completas, no quarto trimestre de 2025.<\/p>\n\n\n\n