{"id":4166,"date":"2025-07-23T16:48:01","date_gmt":"2025-07-23T13:48:01","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4166"},"modified":"2025-07-23T16:50:07","modified_gmt":"2025-07-23T13:50:07","slug":"the-fda-designates-pbgene-dmd-as-an-orphan-drug-by-precision-biosciences-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/the-fda-designates-pbgene-dmd-as-an-orphan-drug-by-precision-biosciences-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"O FDA designa o PBGENE-DMD como um medicamento \u00f3rf\u00e3o pelo Precision BioSciences para tratar a distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Precision BioSciences, uma empresa de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica em est\u00e1gio cl\u00ednico que utiliza sua nova plataforma propriet\u00e1ria ARCUS\u00ae para desenvolver terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo para doen\u00e7as com alta necessidade n\u00e3o atendida, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o para o PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cO recebimento da Designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o do FDA para o PBGENE-DMD ressalta a enorme necessidade n\u00e3o atendida e a urg\u00eancia de oferecer tratamentos seguros que melhorem significativamente a fun\u00e7\u00e3o muscular ao longo do tempo para meninos que vivem com distrofia muscular de Duchenne\u201d, disse Cindy Atwell, Diretora de Desenvolvimento e Neg\u00f3cios do Precision BioSciences. \u201cEste marco regulat\u00f3rio se baseia em nossa recente obten\u00e7\u00e3o da designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara e, juntamente com nosso conjunto de evid\u00eancias pr\u00e9-cl\u00ednicas, nos d\u00e1 enorme confian\u00e7a \u00e0 medida que avan\u00e7amos com este programa em dire\u00e7\u00e3o \u00e0 cl\u00ednica. Olhando para o futuro, continuamos em di\u00e1logo ativo com o FDA \u00e0 medida que avan\u00e7amos com o PBGENE-DMD em dire\u00e7\u00e3o aos marcos regulat\u00f3rios, com dados cl\u00ednicos previstos para 2026.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leia mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd\/\">Precision BioSciences destaca novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">O que \u00e9 PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD \u00e9 o programa de desenvolvimento da Precision para o tratamento de DMD. <strong>A abordagem usa duas nucleases ARCUS complementares administradas por meio de uma \u00fanica administra\u00e7\u00e3o em um \u00fanico AAV para excisar os \u00e9xons 45-55 do gene da distrofina com o objetivo de restaurar quase todo o comprimento da prote\u00edna distrofina dentro do corpo para melhorar os resultados funcionais.<\/strong> O PBGENE-DMD visa atender mais de 60% da popula\u00e7\u00e3o de pacientes com DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos, o PBGENE-DMD demonstrou a capacidade de atingir os principais tipos musculares envolvidos na progress\u00e3o da DMD e produziu melhorias funcionais significativas e duradouras em um modelo murino humanizado com DMD. O PBGENE-DMD restaurou a capacidade do corpo de produzir uma prote\u00edna distrofina funcional quase completa em m\u00faltiplos m\u00fasculos, incluindo tecido card\u00edaco e v\u00e1rios grupos musculares esquel\u00e9ticos importantes. Al\u00e9m disso, o PBGENE-DMD editou c\u00e9lulas-tronco musculares sat\u00e9lites, consideradas essenciais para a durabilidade a longo prazo e a melhora funcional sustentada.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences, a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation for PBGENE-DMD for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). \u201cReceipt of Orphan [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4169,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[88,195,314,313],"class_list":["post-4166","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-fda","tag-orphan-drug","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4166","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4166"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4166\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4169"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4166"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4166"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4166"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}