{"id":4151,"date":"2025-07-18T12:17:47","date_gmt":"2025-07-18T09:17:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4151"},"modified":"2025-07-18T12:17:49","modified_gmt":"2025-07-18T09:17:49","slug":"uw-medicine-announces-new-gene-therapy-research-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/uw-medicine-announces-new-gene-therapy-research-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"UW Medicine anuncia nova pesquisa de terapia gen\u00e9tica para distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Para aqueles que sofrem de distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma nova terapia gen\u00e9tica \u00e9 promissora tanto para interromper a perda muscular quanto para talvez restaurar os m\u00fasculos danificados no futuro. <strong>O pr\u00f3ximo passo do tratamento ser\u00e3o os testes em humanos, que devem come\u00e7ar em cerca de dois anos, disse o UW Medicine.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O objetivo do estudo liderado pelo UW Medicine \u00e9 substituir o gene DMD danificado nos m\u00fasculos, introduzindo uma sequ\u00eancia de pacotes de prote\u00ednas dentro de um vetor de transporte. A prote\u00edna distrofina, ausente em pessoas com distrofia muscular, ser\u00e1 ent\u00e3o produzida pelo c\u00f3digo gen\u00e9tico adicional.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#currently-no-cure-for-dmd\">Atualmente, n\u00e3o h\u00e1 cura para DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#who-is-dr-jeffrey-chamberlain\">Quem \u00e9 o Dr. Jeffrey Chamberlain?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-uw-medicines-new-gene-study\">O que \u00e9 o novo estudo gen\u00e9tico do UW Medicine?<\/a><\/li><li><a href=\"#human-trials-should-begin-in-approximately-two-years\">Os testes em humanos devem come\u00e7ar em aproximadamente dois anos<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"currently-no-cure-for-dmd\">Atualmente, n\u00e3o h\u00e1 cura para DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Atualmente, a doen\u00e7a n\u00e3o tem cura conhecida, e os medicamentos e terapias dispon\u00edveis apenas a retardam. Como o gene defeituoso est\u00e1 localizado no cromossomo X, pessoas com distrofia muscular de Duchenne, objeto deste estudo, s\u00e3o exclusivamente do sexo masculino. Eles come\u00e7am a apresentar sintomas aos quatro anos de idade e geralmente morrem por volta dos 20 ou 30 anos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">As descobertas sobre a nova terapia gen\u00e9tica para Duchenne foram publicadas na Nature. \u2013 <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41586-024-07710-8\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ler mais<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-is-dr-jeffrey-chamberlain\">Quem \u00e9 o Dr. Jeffrey Chamberlain?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O principal autor do estudo, Dr. Jeffrey Chamberlain, geneticista e neurologista do UW Medicine, dedicou sua vida profissional \u00e0 busca por um tratamento ou cura para a distrofia muscular. Ele ocupa a c\u00e1tedra McCaw Endowment em distrofia muscular na Faculdade de Medicina da Universidade de Washington e \u00e9 diretor do Centro de Pesquisa em Distrofia Muscular Wellstone.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O Dr. Hichem Tasfaout, bi\u00f3logo molecular do laborat\u00f3rio de Chamberlain, supervisionou o estudo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ele afirmou que o fato de o gene que precisa ser corrigido &quot;ser o maior gene da natureza&quot; \u00e9 o que tem impedido os pesquisadores de progredirem at\u00e9 agora. At\u00e9 hoje, era imposs\u00edvel fornecer os reparos proteicos necess\u00e1rios aos m\u00fasculos e seus genes.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<div class=\"youtube-embed\" data-video_id=\"0Shrd9SW6O0\"><iframe loading=\"lazy\" title=\"Novas terapias gen\u00e9ticas para distrofia muscular\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/0Shrd9SW6O0?feature=oembed&#038;enablejsapi=1\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe><\/div>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-uw-medicines-new-gene-study\">O que \u00e9 o novo estudo gen\u00e9tico do UW Medicine?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Utilizando uma variedade de vetores virais adeno-associados, ou AAVs \u2014 pequenos ve\u00edculos produzidos a partir de um v\u00edrus que est\u00e3o sendo utilizados para transportar tratamentos gen\u00e9ticos para c\u00e9lulas humanas \u2014 a nova abordagem se mostrou promissora em modelos de camundongos. <strong>Essa terapia gen\u00e9tica emprega uma sequ\u00eancia de AAVs em vez de um \u00fanico AAV, que retira peda\u00e7os da prote\u00edna terap\u00eautica dos m\u00fasculos e incorpora instru\u00e7\u00f5es para come\u00e7ar a montar a corre\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica necess\u00e1ria dentro do corpo.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"human-trials-should-begin-in-approximately-two-years\">Os testes em humanos devem come\u00e7ar em aproximadamente dois anos<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os testes em humanos s\u00e3o o pr\u00f3ximo est\u00e1gio da terapia e devem come\u00e7ar em cerca de dois anos, de acordo com Chamberlain.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Essa abordagem corrigiu grande parte da patologia associada \u00e0 distrofia em laborat\u00f3rio, al\u00e9m de interromper a progress\u00e3o da doen\u00e7a. Chamberlain e Tasfaout esperam que essa abordagem possa, eventualmente, reverter a atrofia muscular e restaurar a sa\u00fade normal do tecido muscular.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De acordo com Chamberlain, o m\u00e9todo mais recente tamb\u00e9m utiliza um novo tipo de vetor AAV que permite o uso de dosagens mais baixas, o que diminui ou elimina uma s\u00e9rie de consequ\u00eancias negativas dos m\u00e9todos anteriores.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Saber mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Poss\u00edveis novas terapias gen\u00e9ticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>For those who suffer from Duchenne muscular dystrophy (DMD), a novel gene therapy holds promise for both stopping muscle loss and maybe restoring the damaged muscle in the future. The next step for the treatment will be human trials, which are expected to begin in about two years, UW Medicine said. 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