{"id":4132,"date":"2025-07-16T18:57:40","date_gmt":"2025-07-16T15:57:40","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4132"},"modified":"2025-07-16T18:57:41","modified_gmt":"2025-07-16T15:57:41","slug":"precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences destaca novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Precision BioSciences, uma empresa de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica em est\u00e1gio cl\u00ednico que utiliza sua nova plataforma propriet\u00e1ria ARCUS\u00ae para desenvolver terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo para doen\u00e7as com alta necessidade n\u00e3o atendida, anunciou hoje dados pr\u00e9-cl\u00ednicos adicionais atualizados que validam ainda mais a justificativa cient\u00edfica que d\u00e1 suporte ao r\u00e1pido desenvolvimento da PBGENE-DMD, a primeira abordagem de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo da empresa para distrofia muscular de Duchenne (DMD), rumo \u00e0 primeira investiga\u00e7\u00e3o cl\u00ednica em humanos.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#new-preclinical-data-for-pbgene-dmd\">Novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos para PBGENE-DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-is-the-first-in-vivo-gene-editing-program\">PBGENE-DMD \u00e9 o primeiro programa de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-between-exons-45-55\">PBGENE-DMD: Entre os exons 45-55<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">O que \u00e9 PBGENE-DMD?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"new-preclinical-data-for-pbgene-dmd\">Novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos para PBGENE-DMD<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Novos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos para o candidato cl\u00ednico final PBGENE-DMD demonstram um aumento nas c\u00e9lulas musculares positivas para distrofina em tipos musculares importantes, potencialmente impulsionado pela edi\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas sat\u00e9lite musculares \u2013<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>PBGENE-DMD \u00e9 uma abordagem de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo de primeira classe para at\u00e9 60% de pacientes com distrofia muscular de Duchenne, especificamente aqueles afetados por muta\u00e7\u00f5es da distrofina na regi\u00e3o do &quot;ponto cr\u00edtico&quot; entre os exons 45-55 \u2013<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Segmenta\u00e7\u00e3o de precis\u00e3o para submeter um Novo Medicamento Investigacional (IND) e\/ou Pedido de Ensaio Cl\u00ednico (CTA) para PBGENE-DMD em 2025 com dados cl\u00ednicos esperados para 2026 \u2013<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-is-the-first-in-vivo-gene-editing-program\">PBGENE-DMD \u00e9 o primeiro programa de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><br>\u201cEm um estudo de durabilidade de longo prazo em um modelo de camundongo com DMD, observamos um aumento de at\u00e9 tr\u00eas vezes nas c\u00e9lulas musculares positivas para distrofina entre tr\u00eas e nove meses no quadr\u00edceps, gastrocn\u00eamio (panturrilha), cora\u00e7\u00e3o e diafragma. <strong>No gastrocn\u00eamio, at\u00e9 85% de c\u00e9lulas eram positivas para distrofina\u201d, disse Cassie Gorsuch, PhD, diretora cient\u00edfica da Precision BioSciences.<\/strong> Esses novos dados se baseiam nos dados pr\u00e9-cl\u00ednicos compartilhados no ASGCT em maio de 2025, demonstrando que o tratamento com PBGENE-DMD resultou em melhora significativa e sustentada da produ\u00e7\u00e3o m\u00e1xima de for\u00e7a nos mesmos per\u00edodos de tr\u00eas e nove meses. Esse amplo aumento de c\u00e9lulas positivas para distrofina, juntamente com o aumento da prote\u00edna distrofina detectada nos tecidos, valida ainda mais a melhora da fun\u00e7\u00e3o muscular observada ao longo do tempo e pode ser atribu\u00edda \u00e0s c\u00e9lulas sat\u00e9lite editadas, que tamb\u00e9m foram observadas neste estudo. Acreditamos que esses resultados demonstram o potencial \u00fanico da abordagem de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica PBGENE-DMD para produzir um benef\u00edcio funcional sustentado sem a necessidade de persist\u00eancia do AAV, que \u00e9 exigida das abordagens com microdistrofina. Aguardamos ansiosamente a apresenta\u00e7\u00e3o do conjunto de dados completo em uma futura confer\u00eancia cient\u00edfica. Dada a totalidade das evid\u00eancias pr\u00e9-cl\u00ednicas, continuamos entusiasmados e firmes no avan\u00e7o deste programa em dire\u00e7\u00e3o \u00e0 pr\u00e1tica cl\u00ednica.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-between-exons-45-55\">PBGENE-DMD: Entre os exons 45-55<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Atualmente, n\u00e3o h\u00e1 tratamentos aprovados ou em desenvolvimento que melhorem significativamente a fun\u00e7\u00e3o muscular ao longo do tempo para alterar beneficamente o progn\u00f3stico de longo prazo da DMD. <strong>PBGENE-DMD \u00e9 o primeiro programa de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo que tem o potencial de transformar o paradigma do tratamento e proporcionar melhora funcional duradoura para a maioria dos pacientes, j\u00e1 que at\u00e9 60% dos afetados apresentam muta\u00e7\u00f5es na regi\u00e3o do &quot;ponto cr\u00edtico&quot; entre os \u00e9xons 45-55.<\/strong> A abordagem da Precision visa editar permanentemente a sequ\u00eancia de DNA do pr\u00f3prio paciente, resultando em uma prote\u00edna distrofina produzida naturalmente, quase completa, reconhecidamente funcional em humanos. Os estudos toxicol\u00f3gicos finais que possibilitam o IND est\u00e3o em andamento, com o dep\u00f3sito do IND e\/ou CTA previsto para 2025 e os dados cl\u00ednicos iniciais esperados para 2026. A empresa acredita que seu caixa atual ser\u00e1 suficiente para avan\u00e7ar tanto o PBGENE-HBV, seu ativo atual de Fase 1, quanto o PBGENE-DMD at\u00e9 as leituras cl\u00ednicas de Fase 1.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ler mais<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\">Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura a produ\u00e7\u00e3o de prote\u00edna distrofina quase completa<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">O que \u00e9 PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD \u00e9 o programa de desenvolvimento da Precision para o tratamento de DMD. <strong>A abordagem usa duas nucleases ARCUS complementares administradas por meio de uma \u00fanica administra\u00e7\u00e3o em um \u00fanico AAV para excisar os \u00e9xons 45-55 do gene da distrofina com o objetivo de restaurar quase todo o comprimento da prote\u00edna distrofina dentro do corpo para melhorar os resultados funcionais.<\/strong> O PBGENE-DMD visa atender mais de 60% da popula\u00e7\u00e3o de pacientes com DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos, o PBGENE-DMD demonstrou a capacidade de atingir os principais tipos musculares envolvidos na progress\u00e3o da DMD e produziu melhorias funcionais significativas e duradouras em um modelo murino humanizado com DMD. O PBGENE-DMD restaurou a capacidade do corpo de produzir uma prote\u00edna distrofina funcional quase completa em m\u00faltiplos m\u00fasculos, incluindo tecido card\u00edaco e v\u00e1rios grupos musculares esquel\u00e9ticos importantes. Al\u00e9m disso, o PBGENE-DMD editou c\u00e9lulas-tronco musculares sat\u00e9lites, consideradas essenciais para a durabilidade a longo prazo e a melhora funcional sustentada.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced updated additional preclinical data further validating the scientific rationale supporting the rapid development of PBGENE-DMD, the Company\u2019s first-in-class in vivo gene editing approach for Duchenne muscular [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4134,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,314,313],"class_list":["post-4132","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4132","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4132"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4132\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4134"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4132"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4132"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4132"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}