{"id":4096,"date":"2025-07-15T18:08:06","date_gmt":"2025-07-15T15:08:06","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4096"},"modified":"2025-07-15T18:11:40","modified_gmt":"2025-07-15T15:11:40","slug":"medera-cardiomyopathy-gene-therapy-trial-srd-001-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/medera-cardiomyopathy-gene-therapy-trial-srd-001-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Medera e o Centro M\u00e9dico da Universidade do Kansas anunciam o primeiro paciente tratado em um estudo pioneiro de terapia gen\u00e9tica (SRD-001) para cardiomiopatia associada \u00e0 distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Medera, uma empresa biofarmac\u00eautica em est\u00e1gio cl\u00ednico focada no combate a doen\u00e7as cardiovasculares por meio do desenvolvimento de terapias de \u00faltima gera\u00e7\u00e3o, e sua divis\u00e3o de desenvolvimento cl\u00ednico, Sardocor, em conjunto com o Centro M\u00e9dico da Universidade do Kansas, anunciaram hoje o tratamento bem-sucedido do primeiro paciente no ensaio cl\u00ednico de Fase 1b MUSIC-DMD. O ensaio investiga o AAV1.SERCA2a, um tratamento de terapia g\u00eanica de dose \u00fanica para cardiomiopatia secund\u00e1ria \u00e0 distrofia muscular de Duchenne (DMD-CM).<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#first-patient-treated\">Primeiro paciente tratado com SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#gene-therapy-for-dmd-cardiomyopathy-srd-003\">Terapia G\u00eanica para Cardiomiopatia DMD: SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#music-dmd-phase-1-b-trial\">Ensaio de Fase 1b MUSIC-DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#bbm-d-101-clinical-trial-nct-07058662\">Ensaio Cl\u00ednico SRD-001 \u2013 NCT06224660<\/a><\/li><li><a href=\"#bbm-d-101-phase-1-2-participation-criteria\">Crit\u00e9rios de Participa\u00e7\u00e3o da Fase 1b do SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#how-can-i-contact-with-belief-bio-med\">Como posso entrar em contato com Sardocor?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"first-patient-treated\">Primeiro paciente tratado com SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O paciente foi tratado com sucesso por acesso \u00e0 art\u00e9ria radial esquerda, utilizando a metodologia de infus\u00e3o intracoron\u00e1ria minimamente invasiva patenteada do Medera. O paciente tolerou bem o procedimento e recebeu alta ap\u00f3s pernoite em observa\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"gene-therapy-for-dmd-cardiomyopathy-srd-003\">Terapia G\u00eanica para Cardiomiopatia DMD: SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEste marco representa um avan\u00e7o fundamental no tratamento da cardiomiopatia associada \u00e0 DMD\u201d, afirmou Ronald Li, PhD, CEO e cofundador da Medera. \u201cCom a melhora das taxas de sobrevida devido a interven\u00e7\u00f5es respirat\u00f3rias, as complica\u00e7\u00f5es card\u00edacas surgiram como a principal causa de mortalidade em pacientes com DMD. A terapia gen\u00e9tica inovadora, pioneira em humanos, da nossa divis\u00e3o Sardocor oferece uma solu\u00e7\u00e3o promissora para atender a essa necessidade m\u00e9dica cr\u00edtica n\u00e3o atendida por meio de nossa metodologia patenteada de infus\u00e3o intracoron\u00e1ria, que demonstrou, em outras indica\u00e7\u00f5es, administrar o gene terap\u00eautico de forma segura e confi\u00e1vel diretamente ao tecido card\u00edaco afetado.\u201d<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"music-dmd-phase-1-b-trial\">Ensaio de Fase 1b MUSIC-DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo de Fase 1b MUSIC-DMD \u00e9 um estudo aberto e controlado que avalia a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia do AAV1.SERCA2a, uma terapia gen\u00e9tica do v\u00edrus adeno-associado sorotipo 1 (AAV1) que administra o gene SERCA2a diretamente \u00e0s c\u00e9lulas do m\u00fasculo card\u00edaco, em homens adultos com cardiomiopatia associada \u00e0 DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O estudo incluir\u00e1 at\u00e9 12 participantes em grupos de baixa dose, alta dose e controle. A cardiomiopatia associada \u00e0 DMD \u00e9 caracterizada pela sobrecarga de c\u00e1lcio nas c\u00e9lulas do m\u00fasculo card\u00edaco, levando \u00e0 fibrose progressiva e insufici\u00eancia card\u00edaca. O AAV1.SERCA2a visa restaurar o processamento do c\u00e1lcio em pacientes com DMD-CM, aumentando a produ\u00e7\u00e3o da prote\u00edna SERCA2a, potencialmente revertendo o processo da doen\u00e7a subjacente.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"bbm-d-101-clinical-trial-nct-07058662\">Ensaio Cl\u00ednico SRD-001 \u2013 NCT06224660<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>In\u00edcio do estudo (real)<\/strong>: 2024-10-02<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Conclus\u00e3o prim\u00e1ria (estimada)<\/strong>: 2027-10<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Conclus\u00e3o do estudo (estimada)<\/strong>: 2030-10<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>N\u00famero de participantes (estimado)<\/strong>: 12 (Masculino)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Locais<\/strong>: EUA<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Idades eleg\u00edveis para estudo<\/strong>: 18 anos ou mais (adulto, adulto mais velho)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"bbm-d-101-phase-1-2-participation-criteria\">Crit\u00e9rios de Participa\u00e7\u00e3o da Fase 1b do SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">As pessoas devem cumprir os requisitos de inclus\u00e3o para serem eleg\u00edveis. Se uma pessoa tiver outra doen\u00e7a ou estiver em tratamento que a impe\u00e7a de receber terapia gen\u00e9tica, ela poder\u00e1 n\u00e3o participar. O conjunto completo de crit\u00e9rios de inclus\u00e3o e exclus\u00e3o pode ser encontrado clicando no link deste estudo \u2013 <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06224660\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT06224660<\/a> \u2013.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-can-i-contact-with-belief-bio-med\">Como posso entrar em contato com Sardocor?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nome: Sardocor Corp.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">N\u00famero de telefone: +1-617-880-7616<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">E-mail: info@sardocorcorp.com<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Medera a clinical-stage biopharmaceutical company focused on targeting cardiovascular diseases by developing next-generation therapeutics, and its clinical development division Sardocor, together with the University of Kansas Medical Center, today announced the successful treatment of the first patient in the MUSIC-DMD Phase 1b clinical trial. 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