{"id":4065,"date":"2025-07-10T11:42:12","date_gmt":"2025-07-10T08:42:12","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4065"},"modified":"2025-07-10T11:43:34","modified_gmt":"2025-07-10T08:43:34","slug":"jcr-pharmaceuticals-proprietary-just-aav-capsids-may-be-used-in-the-development-of-duchenne-cures","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/jcr-pharmaceuticals-proprietary-just-aav-capsids-may-be-used-in-the-development-of-duchenne-cures\/","title":{"rendered":"Os caps\u00eddeos propriet\u00e1rios JCR Pharmaceuticals JUST-AAV podem ser usados no desenvolvimento de curas para a doen\u00e7a de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Alexion, subsidi\u00e1ria de doen\u00e7as raras da AstraZeneca, est\u00e1 licenciando ve\u00edculos especializados em terapia gen\u00e9tica da empresa japonesa JCR Pharmaceuticals.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>O acordo, anunciado em 8 de junho de 2025, d\u00e1 \u00e0 Alexion acesso aos caps\u00eddeos JUST-AAV da JCR para uso em at\u00e9 cinco dos programas de medicamentos gen\u00f4micos da Alexion.<\/strong> Em troca, o Alexion pagar\u00e1 \u00e0 JCR uma taxa inicial n\u00e3o divulgada, al\u00e9m de at\u00e9 US$ 225 milh\u00f5es em pagamentos por marcos relacionados a pesquisa e desenvolvimento, al\u00e9m de US$ 600 milh\u00f5es adicionais em marcos de vendas. A JCR tamb\u00e9m receber\u00e1 royalties escalonados relacionados \u00e0s vendas, embora n\u00e3o tenham sido divulgados detalhes.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#whar-is-just-aav-capsids\">O que \u00e9 o caps\u00eddeo JUST-AAV?<\/a><\/li><li><a href=\"#just-aav-capsids-may-be-used-for-duchenne-cures\">Os caps\u00eddeos JUST-AAV podem ser usados para curas de Duchenne<\/a><\/li><li><a href=\"#pre-clinical-trials-of-just-aav-capsids\">Pr\u00e9-ensaios cl\u00ednicos de caps\u00eddeos JUST-AAV<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"whar-is-just-aav-capsids\">O que \u00e9 o caps\u00eddeo JUST-AAV?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>JUST-AAV \u00e9 uma tecnologia de plataforma propriet\u00e1ria que utiliza vetores de v\u00edrus adeno-associados (AAV) modificados.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A tecnologia envolve a inser\u00e7\u00e3o de anticorpos miniaturizados contra receptores em tecidos e \u00f3rg\u00e3os selecionados ou na barreira hematoencef\u00e1lica na superf\u00edcie do caps\u00eddeo, melhorando a entrega direcionada a esses tecidos e \u00f3rg\u00e3os.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Outras modifica\u00e7\u00f5es no caps\u00eddeo minimizam os efeitos fora do alvo e aumentam a seguran\u00e7a. O nome deriva de &quot;JCR&quot; (destino final do \u00f3rg\u00e3o), &quot;Prote\u00e7\u00e3o contra entrega fora do alvo&quot; e &quot;Tecnologia transformadora&quot;, refletindo seu potencial para ampla aplica\u00e7\u00e3o em diversas doen\u00e7as.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"just-aav-capsids-may-be-used-for-duchenne-cures\">Os caps\u00eddeos JUST-AAV podem ser usados para curas de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tamb\u00e9m n\u00e3o foi especificado para quais indica\u00e7\u00f5es o Alexion usaria os caps\u00eddeos. O pipeline de doen\u00e7as raras do AstraZeneca est\u00e1 cheio de ativos de est\u00e1gio intermedi\u00e1rio a avan\u00e7ado em doen\u00e7as como miastenia gravis e nefrite l\u00fapica.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>A JCR se orgulha de que seus caps\u00eddeos patenteados JUST-AAV v\u00eam em diversas variedades, destacando especificamente as variantes &quot;poupadoras do f\u00edgado&quot;, direcionadas aos m\u00fasculos e direcionadas ao c\u00e9rebro.<\/strong> Les\u00f5es hep\u00e1ticas causadas por terapias gen\u00e9ticas t\u00eam sido alvo de intenso escrut\u00ednio ultimamente, devido \u00e0 morte de dois pacientes por les\u00e3o hep\u00e1tica ap\u00f3s receberem a terapia gen\u00e9tica de Sarepta para distrofia muscular de Duchenne, Elevidys, no in\u00edcio deste ano. \u2013 Leia mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/sarepta-reported-elevidys-gene-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy-will-not-be-used-in-non-ambulatory-patients\/\">A terapia gen\u00e9tica Elevidys n\u00e3o ser\u00e1 usada em pacientes n\u00e3o ambulatoriais<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pre-clinical-trials-of-just-aav-capsids\">Pr\u00e9-ensaios cl\u00ednicos de caps\u00eddeos JUST-AAV<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pesquisadores criaram com sucesso um vetor de AAV direcionado ao c\u00e9rebro (JUST-AAV direcionado ao c\u00e9rebro) incorporando um anticorpo miniaturizado que se liga ao receptor de transferrina no caps\u00eddeo do AAV. Al\u00e9m disso, modifica\u00e7\u00f5es exclusivas na sequ\u00eancia do caps\u00eddeo do AAV reduziram significativamente o ac\u00famulo do vetor de AAV no f\u00edgado, uma fonte conhecida de efeitos adversos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em estudos com camundongos, o vetor JUST-AAV alcan\u00e7ou uma express\u00e3o 77 vezes maior da prote\u00edna fluorescente verde (GFP) no c\u00e9rebro em compara\u00e7\u00e3o com o AAV9, reduzindo o tropismo para o f\u00edgado em 99%. Para aprimorar ainda mais o direcionamento cerebral e a permeabilidade da BHE, os pesquisadores incorporaram mol\u00e9culas adicionais que se ligam a receptores diferentes do receptor de transferrina no caps\u00eddeo do AAV.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em estudos com macacos, esse vetor biespec\u00edfico demonstrou uma efici\u00eancia de entrega de genes ao c\u00e9rebro melhorada em v\u00e1rias ordens de magnitude em compara\u00e7\u00e3o com o AAV9, ao mesmo tempo em que reduziu a infec\u00e7\u00e3o em tecidos potencialmente problem\u00e1ticos, como o f\u00edgado e os g\u00e2nglios da raiz dorsal, em mais de 90%.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A aplica\u00e7\u00e3o de JUST-AAV em um modelo murino de lipofuscinose ceroide neuronal resultou no desaparecimento de sintomas como convuls\u00f5es e no prolongamento da expectativa de vida, chegando a um ponto de cura funcional. Esses resultados sugerem que a tecnologia JUST-AAV rec\u00e9m-desenvolvida oferece o potencial para uma terapia g\u00eanica mais segura e eficiente do que os vetores de entrega g\u00eanica convencionais. \u2013 Saiba mais: <a href=\"https:\/\/jcrpharm.com\/updatedjcr-pharmaceuticals-presents-preclinical-gene-therapy-data-at-asgct-28th-annual-meeting\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">JCR Pharmaceuticals apresenta dados pr\u00e9-cl\u00ednicos de terapia gen\u00e9tica<\/a> \u2013<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Alexion, AstraZeneca\u2019s rare disease subsidiary, is licensing specialized gene therapy vehicles from the Japanese firm JCR Pharmaceuticals. The deal, announced on 8th June 2025, gives Alexion access to JCR\u2019s JUST-AAV capsids to use in up to five of Alexion\u2019s genomic medicines programs. In exchange, Alexion will pay JCR an undisclosed upfront fee plus up to [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4069,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[386,387,388,385],"class_list":["post-4065","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-alexion","tag-astrazeneca","tag-genomic-medicines","tag-jcr-pharmaceuticals"],"subtitle":"A JCR Pharmaceuticals anunciou que firmou um acordo de licen\u00e7a com a Alexion, AstraZeneca Rare Disease (\u201cAlexion\u201d), para os novos caps\u00eddeos JUST-AAV propriet\u00e1rios da JCR para desenvolver medicamentos gen\u00f4micos.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4065","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4065"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4065\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4069"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4065"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4065"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4065"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}