{"id":4000,"date":"2025-06-25T14:58:50","date_gmt":"2025-06-25T11:58:50","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4000"},"modified":"2025-06-25T15:02:05","modified_gmt":"2025-06-25T12:02:05","slug":"precision-biosciences-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences recebe a designa\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a pedi\u00e1trica rara FDA para PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Precision BioSciences, uma empresa de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica em est\u00e1gio cl\u00ednico que utiliza sua nova plataforma propriet\u00e1ria ARCUS\u00ae para desenvolver terapias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica in vivo para doen\u00e7as com alta necessidade n\u00e3o atendida, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designa\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a pedi\u00e1trica rara para o PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#near-full-length-dystrophin-protein\">Prote\u00edna distrofina quase completa<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">O que \u00e9 PBGENE-DMD?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"near-full-length-dystrophin-protein\">Prote\u00edna distrofina quase completa<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cA obten\u00e7\u00e3o da Designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara destaca a significativa necessidade n\u00e3o atendida que exige novas op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas para meninos que vivem com DMD\u201d, disse Cindy Atwell, Diretora de Desenvolvimento e Neg\u00f3cios da Precision BioSciences. \u201cNosso programa PBGENE-DMD, pioneiro na categoria, que utiliza os recursos diferenciados de nossa plataforma de edi\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica ARCUS para excisar os \u00e9xons 45-55 do gene da distrofina, tem o potencial de gerar melhorias significativas e benef\u00edcios funcionais duradouros ao longo do tempo para at\u00e9 60 pacientes com DMD. Nossa abordagem foi projetada para editar permanentemente a sequ\u00eancia de DNA do pr\u00f3prio paciente, resultando em uma prote\u00edna distrofina produzida naturalmente, quase completa, reconhecidamente funcional em humanos. Estamos ansiosos para concluir os estudos toxicol\u00f3gicos finais que possibilitam a IND, atualmente em andamento, e gerar os dados cl\u00ednicos iniciais, previstos para 2026.\u201d<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">O que \u00e9 PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD \u00e9 o programa de desenvolvimento da Precision para o tratamento da DMD. A abordagem utiliza duas nucleases ARCUS complementares, administradas uma \u00fanica vez em um \u00fanico AAV, para excisar os \u00e9xons 45-55 do gene da distrofina, com o objetivo de restaurar a prote\u00edna distrofina em seu comprimento quase total no corpo, melhorando os resultados funcionais. O PBGENE-DMD visa tratar mais de 60% da popula\u00e7\u00e3o de pacientes com DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos, o PBGENE-DMD demonstrou a capacidade de atingir os principais tipos musculares envolvidos na progress\u00e3o da DMD e produziu melhorias funcionais significativas e duradouras em um modelo murino humanizado com DMD. O PBGENE-DMD restaurou a capacidade do corpo de produzir uma prote\u00edna distrofina funcional quase completa em m\u00faltiplos m\u00fasculos, incluindo tecido card\u00edaco e v\u00e1rios grupos musculares esquel\u00e9ticos importantes. Al\u00e9m disso, o PBGENE-DMD editou c\u00e9lulas-tronco musculares sat\u00e9lites, consideradas essenciais para a durabilidade a longo prazo e a melhora funcional sustentada.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Saber mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\">Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura a produ\u00e7\u00e3o de prote\u00edna distrofina quase completa<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences, a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Rare Pediatric Disease Designation for PBGENE-DMD for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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