{"id":3996,"date":"2025-06-24T16:56:02","date_gmt":"2025-06-24T13:56:02","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3996"},"modified":"2025-06-24T16:56:03","modified_gmt":"2025-06-24T13:56:03","slug":"capricor-therapeutics-provides-regulatory-update-on-deramiocel-bla-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/capricor-therapeutics-provides-regulatory-update-on-deramiocel-bla-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Capricor Therapeutics fornece atualiza\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria sobre Deramiocel BLA para distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Como parte da revis\u00e3o em andamento do FDA, a Empresa foi informada de que uma reuni\u00e3o do Comit\u00ea Consultivo n\u00e3o est\u00e1 programada para o momento. O BLA permanece em Revis\u00e3o Priorit\u00e1ria, com uma data de a\u00e7\u00e3o prevista na Lei de Taxas para Usu\u00e1rios de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 31 de agosto de 2025.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>FDA indicou que uma reuni\u00e3o do Comit\u00ea Consultivo n\u00e3o \u00e9 necess\u00e1ria neste momento.<\/li>\n\n\n\n<li>Reuni\u00e3o presencial de revis\u00e3o de fim de ciclo agendada para meados de julho.<\/li>\n\n\n\n<li>O Pedido de Licen\u00e7a para Produtos Biol\u00f3gicos (BLA) continua sob revis\u00e3o priorit\u00e1ria com data de a\u00e7\u00e3o alvo do PDUFA de 31 de agosto de 2025.<\/li>\n\n\n\n<li>Dados de quatro anos apresentados na Confer\u00eancia PPMD 2025 demonstram fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca sustentada.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O Capricor apresentou recentemente dados de quatro anos do seu estudo HOPE-2 Open-Label Extension (OLE) na Confer\u00eancia Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) de 2025, representando um dos conjuntos de dados de tratamento mais antigos em DMD, incluindo medidas da fun\u00e7\u00e3o muscular card\u00edaca e esquel\u00e9tica. Os dados demonstraram a preserva\u00e7\u00e3o cont\u00ednua da fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca, juntamente com o benef\u00edcio cl\u00ednico sustentado do tratamento de longo prazo com Deramiocel.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Leia mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/capricor-therapeutics-announces-positive-4-year-data-of-deramiocel-cap-1002-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Capricor Therapeutics anuncia dados positivos de 4 anos de Deramiocel (CAP-1002) na distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Por que as a\u00e7\u00f5es da Capricor est\u00e3o caindo?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">As a\u00e7\u00f5es da Capricor Therapeutics ca\u00edram na segunda-feira. A FDA afirmou que uma reuni\u00e3o do Comit\u00ea Consultivo n\u00e3o \u00e9 necess\u00e1ria no momento para a terapia celular da empresa para distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em junho, a empresa anunciou que o FDA havia sido inspecionado em sua f\u00e1brica e n\u00e3o havia encontrado problemas significativos. No entanto, desenvolvimentos recentes levantaram d\u00favidas sobre a efic\u00e1cia do tratamento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">As a\u00e7\u00f5es Capricor ca\u00edram cerca de 30% desde sexta-feira devido \u00e0s not\u00edcias.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Uma organiza\u00e7\u00e3o de defesa que trabalha na \u00e1rea de terapias celulares e gen\u00e9ticas enfatizou a import\u00e2ncia das decis\u00f5es regulat\u00f3rias e dos ensaios cl\u00ednicos nessa \u00e1rea.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">As a\u00e7\u00f5es Capricor est\u00e3o sendo negociadas a $7,30, queda de 11,6% na segunda-feira.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>As part of the FDA\u2019s ongoing review, the Company has been informed that an Advisory Committee meeting is not indicated at this time. The BLA remains under Priority Review with a Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) target action date of August 31, 2025. Capricor recently presented four-year data from its HOPE-2 Open-Label Extension (OLE) [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3998,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[90,86,87,89,85,362,301],"class_list":["post-3996","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-cap-1002","tag-capricor","tag-capricor-therapeutics","tag-cardiomyopathy","tag-deramiocel","tag-dmd-cardiomyopathy","tag-hope-2"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3996","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3996"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3996\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3998"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3996"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3996"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3996"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}