A Cumberland Pharmaceuticals, empresa farmac\u00eautica especializada empenhada no desenvolvimento de novos produtos para doen\u00e7as raras, divulgou os \u00faltimos resultados positivos do seu estudo de Fase 2 FIGHT DMD, que avalia o ifetroban, uma nova terapia oral para a doen\u00e7a card\u00edaca da distrofia muscular de Duchenne (DMD), na confer\u00eancia anual Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), em Las Vegas. Esses novos resultados destacam m\u00faltiplos indicadores de benef\u00edcio card\u00edaco com o tratamento com ifetroban na doen\u00e7a card\u00edaca da DMD, a principal causa de morte na doen\u00e7a, incluindo achados farmacocin\u00e9ticos n\u00e3o relatados anteriormente e dados de biomarcadores card\u00edacos que demonstram o potencial do medicamento para prevenir danos card\u00edacos cont\u00ednuos.<\/p>\n\n\n\n
O estudo FIGHT DMD de Fase 2, com dura\u00e7\u00e3o de 12 meses (NCT03340675), demonstrou que o tratamento com altas doses de ifetroban resultou em uma melhora significativa de 5,4% na fra\u00e7\u00e3o de eje\u00e7\u00e3o do ventr\u00edculo esquerdo (FEVE) em compara\u00e7\u00e3o com um grupo controle composto por pacientes tratados com placebo, combinados com pacientes com hist\u00f3rico natural compat\u00edvel com escore de propens\u00e3o. Isso representa uma diferen\u00e7a clinicamente significativa em uma doen\u00e7a progressiva, na qual a fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca normalmente declina com o tempo. \u2013 Saiba mais: NCT03340675<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n O estudo tamb\u00e9m revelou insights farmacocin\u00e9ticos, mostrando que pacientes com DMD que receberam doses mais altas do que adultos t\u00edpicos atingiram n\u00edveis plasm\u00e1ticos semelhantes, sem evid\u00eancia de ac\u00famulo do f\u00e1rmaco, corroborando a dose di\u00e1ria de 300 mg utilizada no grupo de alta dose. Apesar da necessidade de doses mais elevadas, o ifetroban foi bem tolerado, com um perfil farmacocin\u00e9tico aceit\u00e1vel em pacientes com DMD.<\/p>\n\n\n\n O Ifetroban \u00e9 um medicamento oral de administra\u00e7\u00e3o \u00fanica di\u00e1ria que atua bloqueando o receptor de tromboxano, que desempenha um papel fundamental na inflama\u00e7\u00e3o e na fibrose. O medicamento recebeu a Designa\u00e7\u00e3o de Medicamento \u00d3rf\u00e3o e a Designa\u00e7\u00e3o de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara do FDA para a indica\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a card\u00edaca DMD. Atualmente, n\u00e3o h\u00e1 tratamento aprovado especificamente para a doen\u00e7a card\u00edaca DMD, o que destaca a necessidade m\u00e9dica cr\u00edtica n\u00e3o atendida nessa popula\u00e7\u00e3o de pacientes, onde as complica\u00e7\u00f5es card\u00edacas s\u00e3o universais e representam a principal causa de morte.<\/p>\n\n\n\nO que \u00e9 Ifetroban?<\/h2>\n\n\n\n