{"id":3953,"date":"2025-06-20T18:39:58","date_gmt":"2025-06-20T15:39:58","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3953"},"modified":"2025-06-20T18:43:44","modified_gmt":"2025-06-20T15:43:44","slug":"capricor-therapeutics-announces-positive-4-year-data-of-deramiocel-cap-1002-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/capricor-therapeutics-announces-positive-4-year-data-of-deramiocel-cap-1002-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Capricor Therapeutics anuncia dados positivos de 4 anos de Deramiocel (CAP-1002) na distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"

A Capricor Therapeutics, empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em c\u00e9lulas transformadoras e exossomos para doen\u00e7as raras, anunciou hoje resultados positivos de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia de quatro anos do seu estudo HOPE-2 Open-Label Extension (OLE) em andamento com Deramiocel, o principal candidato da empresa para terapia celular contra a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). \u2013 Leia mais: O que \u00e9 Deramiocel? O que o CAP-1002 faz?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n

Ap\u00f3s quatro anos de tratamento cont\u00ednuo, os pacientes tratados com Deramiocel apresentaram uma altera\u00e7\u00e3o mediana de -0,5 pontos em rela\u00e7\u00e3o ao valor basal. Al\u00e9m disso, uma an\u00e1lise de subgrupo de pacientes com FEVE basal >45% demonstrou um benef\u00edcio cl\u00ednico ainda maior, corroborando a interven\u00e7\u00e3o precoce com Deramiocel para potencialmente preservar a fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca.<\/p>\n\n\n\n

Al\u00e9m disso, o tratamento continuou a retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a m\u00fasculo-esquel\u00e9tica, conforme medido pelo Performance of the Upper Limb (PUL v2.0), com os pacientes apresentando um decl\u00ednio m\u00e9dio menor no quarto ano (0,6 pontos) em compara\u00e7\u00e3o ao primeiro ano (1,8 pontos). Juntos, esses resultados sugerem que o tratamento prolongado com Deramiocel pode ajudar a atenuar a progress\u00e3o da DMD ao longo do tempo.<\/strong> O Deramiocel continua mantendo um perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel ao longo do estudo. \u2013 Saiba mais: Capricor Therapeutics anuncia conclus\u00e3o da reuni\u00e3o de revis\u00e3o de meio de ciclo com FDA no Deramiocel<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n

\u201cA cardiomiopatia continua sendo uma das principais causas de mortalidade em Duchenne, e abordar esse aspecto da doen\u00e7a \u00e9 fundamental para melhorar os resultados\u201d, disse Pat Furlong, Presidente Fundador e CEO da PPMD. \u201cOs dados de longo prazo do estudo HOPE-2 OLE s\u00e3o encorajadores, principalmente por demonstrarem estabiliza\u00e7\u00e3o card\u00edaca ao longo de quatro anos. O Deramiocel representa uma abordagem terap\u00eautica importante e apoiamos o progresso cont\u00ednuo por meio da via regulat\u00f3ria para garantir que os tratamentos que visam tanto a fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca quanto a muscular estejam dispon\u00edveis para nossa comunidade o mais r\u00e1pido poss\u00edvel.\u201d<\/p>\n\n\n\n

\u201cEsses dados de quatro anos refor\u00e7am a for\u00e7a e a durabilidade do benef\u00edcio cl\u00ednico e do perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel do Deramiocel tanto na fun\u00e7\u00e3o muscular card\u00edaca quanto na esquel\u00e9tica\u201d, disse Linda Marb\u00e1n, Ph.D., CEO do Capricor Therapeutics. \u201cCom nosso BLA sob revis\u00e3o priorit\u00e1ria e v\u00e1rias etapas regulat\u00f3rias importantes j\u00e1 conclu\u00eddas, estamos executando com foco e urg\u00eancia \u00e0 medida que avan\u00e7amos em dire\u00e7\u00e3o a uma poss\u00edvel aprova\u00e7\u00e3o. Nosso di\u00e1logo cont\u00ednuo com o FDA continua em andamento, sem evid\u00eancias de atrasos. Agradecemos aos pacientes, familiares e m\u00e9dicos que foram fundamentais para o avan\u00e7o deste programa.\u201d<\/p>\n\n\n\n

Leia mais: Capricor Therapeutics anuncia a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o BMD e o desenvolvimento regulat\u00f3rio do programa DMD para Deramiocel (CAP-1002)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Capricor Therapeutics, a biotechnology company developing transformative cell and exosome-based therapeutics for rare diseases, today announced positive four-year safety and efficacy results from its ongoing HOPE-2 Open-Label Extension (OLE) study of Deramiocel, the Company\u2019s lead cell therapy candidate for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). – Read More: What is Deramiocel? What Does CAP-1002 Do? – After […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3954,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[90,86,87,89,85,362,301],"class_list":["post-3953","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-cap-1002","tag-capricor","tag-capricor-therapeutics","tag-cardiomyopathy","tag-deramiocel","tag-dmd-cardiomyopathy","tag-hope-2"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3953","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3953"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3953\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3954"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3953"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3953"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3953"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}