ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), a \u00fanica terapia gen\u00e9tica aprovada para pacientes com distrofia muscular de Duchenne, recebeu uma atualiza\u00e7\u00e3o de seguran\u00e7a da Sarepta Therapeutics, l\u00edder em medicina gen\u00e9tica de precis\u00e3o para doen\u00e7as raras. A empresa tamb\u00e9m discutiu as medidas que est\u00e1 tomando para melhorar o perfil de seguran\u00e7a em pacientes n\u00e3o deambulantes. Ap\u00f3s um segundo caso documentado de insufici\u00eancia hep\u00e1tica aguda (IFA) que resultou em morte, essas medidas foram tomadas. At\u00e9 o momento, ambos os casos de IFA ocorreram em pacientes n\u00e3o deambulantes com distrofia muscular de Duchenne. A Sarepta envia suas mais calorosas condol\u00eancias \u00e0s fam\u00edlias e cuidadores afetados.<\/p>\n\n\n\n
Ao mesmo tempo, a Roche tamb\u00e9m revelou hoje diretrizes de dosagem revisadas para ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) que entrar\u00e3o em vigor imediatamente para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) n\u00e3o deambulat\u00f3ria, independentemente da idade, tanto em contextos cl\u00ednicos quanto comerciais. Elevidys n\u00e3o deve mais ser administrado a pacientes n\u00e3o ambulatoriais em um ambiente comercial.<\/strong> O recrutamento e a administra\u00e7\u00e3o de doses de pacientes n\u00e3o deambuladores no ambiente de ensaio cl\u00ednico ser\u00e3o imediatamente interrompidos, a menos que o protocolo de pesquisa incorpore estrat\u00e9gias adicionais de mitiga\u00e7\u00e3o de risco (como medica\u00e7\u00e3o imunomoduladora). As informa\u00e7\u00f5es s\u00e3o compartilhadas com m\u00e9dicos, pesquisadores e autoridades de sa\u00fade para que o atendimento ao paciente possa ser prontamente modificado.<\/p>\n\n\n\n Esta decis\u00e3o foi tomada ap\u00f3s dois casos fatais de insufici\u00eancia hep\u00e1tica aguda (IFA) em pacientes n\u00e3o deambulantes terem sido cuidadosamente avaliados. Descobriu-se que Elevidys e outras terapias gen\u00e9ticas mediadas por AAV apresentavam risco, o que levou \u00e0 reavalia\u00e7\u00e3o do perfil risco-benef\u00edcio como desfavor\u00e1vel para pacientes com DMD n\u00e3o deambulantes. \u2013 Leia mais: Sarepta relata morte de menino de 16 anos ap\u00f3s tratamento com terapia gen\u00e9tica Elevidys<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n As novas restri\u00e7\u00f5es de dosagem n\u00e3o afetam o tratamento de pacientes ambulatoriais com DMD de qualquer idade, e a rela\u00e7\u00e3o benef\u00edcio-risco permanece positiva na popula\u00e7\u00e3o de pacientes ambulatoriais.<\/p>\n\n\n\n Os dois casos fatais de IHA ocorreram em pacientes n\u00e3o deambuladores, de um total de aproximadamente 140 pacientes n\u00e3o deambuladores tratados com Elevidys globalmente at\u00e9 o momento. Ap\u00f3s o primeiro caso de IHA fatal, os reguladores europeus solicitaram que a Roche e a Sarepta suspendessem temporariamente os estudos 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) e 303 (Estudo ENVISION 303, NCT05310071) com Elevidys. As suspens\u00f5es cl\u00ednicas tempor\u00e1rias ainda est\u00e3o em vigor. Fora da Europa, a dosagem ser\u00e1 suspensa, com efeito imediato, para o estudo ENVISION. As restri\u00e7\u00f5es de dosagem tamb\u00e9m entrar\u00e3o em vigor para futuras dosagens de pacientes comerciais n\u00e3o deambuladores.<\/p>\n\n\n\nSarepta relata segundo caso de morte por insufici\u00eancia hep\u00e1tica ap\u00f3s tratamento com terapia gen\u00e9tica<\/h2>\n\n\n\n