A PepGen, uma empresa de biotecnologia em est\u00e1gio cl\u00ednico que promove a pr\u00f3xima gera\u00e7\u00e3o de terapias com oligonucleot\u00eddeos, anunciou hoje que, com base nos n\u00edveis de prote\u00edna distrofina medidos na coorte de 10 mg\/kg de seu estudo CONNECT1-EDO51, que investiga o PGN-EDO51 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) suscet\u00edveis ao salto do exon 51, a empresa se concentrar\u00e1 no avan\u00e7o de seu promissor programa para distrofia miot\u00f4nica tipo 1 (DM1), atualmente em desenvolvimento cl\u00ednico de Fase 2. A empresa est\u00e1 descontinuando voluntariamente o desenvolvimento do PGN-EDO51 e pretende encerrar todas as atividades de pesquisa e desenvolvimento relacionadas \u00e0 DMD.<\/p>\n\n\n\n
Na coorte de 10 mg\/kg (n = 4) do estudo CONNECT1, o PGN-EDO51 aumentou os transcritos ignorados do exon 51 para 4,26% (um aumento m\u00e9dio de 3,5%); no entanto, a distrofina total aumentou apenas para 0,59% dos n\u00edveis normais (um aumento m\u00e9dio de 0,36%). O perfil de seguran\u00e7a do PGN-EDO51 continuou a ser geralmente favor\u00e1vel e todos os eventos adversos relacionados ao tratamento foram leves. Nenhum evento adverso grave foi relatado no estudo.<\/p>\n\n\n\n