{"id":3866,"date":"2025-05-19T13:43:11","date_gmt":"2025-05-19T10:43:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3866"},"modified":"2025-05-19T13:43:16","modified_gmt":"2025-05-19T10:43:16","slug":"genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels\/","title":{"rendered":"Genethon relata resultados do ensaio cl\u00ednico de terapia gen\u00e9tica GNT0004: redu\u00e7\u00e3o permanente nos n\u00edveis de CK em mais de 75%"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Os resultados de seguran\u00e7a, efic\u00e1cia e farmacodin\u00e2mica demonstram boa toler\u00e2ncia ao GNT0004 associado ao tratamento profil\u00e1tico imunol\u00f3gico transit\u00f3rio, bem como dados de efic\u00e1cia em termos de express\u00e3o de microdistrofina, redu\u00e7\u00e3o de CPK e crit\u00e9rios cl\u00ednicos (AINEs, testes cronometrados). Pacientes tratados com a dose eficaz apresentam melhora prolongada ou estabiliza\u00e7\u00e3o das fun\u00e7\u00f5es motoras e redu\u00e7\u00e3o significativa e persistente nos n\u00edveis de creatina quinase (CPK), um marcador-chave de dano muscular.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Principais resultados do ensaio cl\u00ednico GNT0004<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O produto GNT0004 confirma sua efic\u00e1cia cl\u00ednica com estabiliza\u00e7\u00e3o das fun\u00e7\u00f5es motoras em pacientes tratados na dose eficaz por at\u00e9 2 anos.<\/li>\n\n\n\n<li>Redu\u00e7\u00e3o significativa sustentada nos n\u00edveis de creatina fosfoquinase (CPK), um biomarcador de dano muscular, com uma diminui\u00e7\u00e3o m\u00e9dia de mais de 75% em 18 meses nos 3 pacientes tratados na dose eficaz.<\/li>\n\n\n\n<li>Fase crucial planejada para meados de 2025 na Europa e nos Estados Unidos.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um ano ap\u00f3s o tratamento, a compara\u00e7\u00e3o dos tr\u00eas pacientes tratados na dose eficaz com um grupo de 34 pacientes n\u00e3o tratados, pareados por idade e acompanhados nos mesmos centros e pelos mesmos profissionais, mostra uma diferen\u00e7a de +4,7 pontos na pontua\u00e7\u00e3o obtida usando a escala de avalia\u00e7\u00e3o cl\u00ednica NSAA reconhecida internacionalmente entre pacientes tratados e n\u00e3o tratados.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ap\u00f3s 24 meses do tratamento, as principais observa\u00e7\u00f5es incluem:<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Para os dois pacientes que atingiram a pontua\u00e7\u00e3o 2 anos ap\u00f3s o tratamento, dos tr\u00eas tratados com a dose eficaz, o estudo demonstrou estabiliza\u00e7\u00e3o das fun\u00e7\u00f5es motoras medidas pela escala NSAA, enquanto os pacientes n\u00e3o tratados do estudo paralelo de hist\u00f3ria natural apresentaram um decl\u00ednio m\u00e9dio cont\u00ednuo e significativo na NSAA. Para um paciente tratado, a melhora observada permitiu atingir a pontua\u00e7\u00e3o m\u00e1xima de 34 em 12 meses, confirmada 24 meses ap\u00f3s o tratamento.<\/li>\n\n\n\n<li>Estabiliza\u00e7\u00e3o da redu\u00e7\u00e3o de CPK entre 50% e 87% em m\u00e9dia: &gt;75% em 18 meses ap\u00f3s o tratamento (dados dos 3 pacientes tratados com a dose eficaz) e persistente (at\u00e9 24 meses de acompanhamento para os dois primeiros pacientes tratados com esta dose).<\/li>\n\n\n\n<li>O perfil de seguran\u00e7a tranquilizador do medicamento de terapia gen\u00e9tica \u00e9 confirmado dois anos ap\u00f3s a inje\u00e7\u00e3o, sem a ocorr\u00eancia de efeitos adversos graves na dose selecionada, que \u00e9 notavelmente menor do que a usada para outros produtos de terapia gen\u00e9tica em desenvolvimento para Distrofia Muscular de Duchenne.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Saber mais:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/genethon-gnt0004-gene-therapy-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Tudo o que voc\u00ea deve saber sobre a terapia gen\u00e9tica do Genethon GNT0004<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Safety, efficacy, and pharmacodynamic results show good tolerance of GNT0004 associated with transient immunological prophylactic treatment, as well as efficacy data in terms of microdystrophin expression, CPK reduction, and clinical criteria (NSAA, timed tests). Patients treated at the effective dose show prolonged improvement or stabilization of motor functions and significant persistent reduction in creatine kinase [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3868,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[117,66,342,61,105,221,220],"class_list":["post-3866","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dmd","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-frederic-revah","tag-gene-therapy","tag-genethon","tag-gnt-0004-2","tag-gnt0004"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3866","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3866"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3866\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3868"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3866"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3866"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3866"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}