A Scribe Therapeutics, uma empresa de medicamentos gen\u00e9ticos que est\u00e1 liberando o potencial do CRISPR para transformar a sa\u00fade humana, anunciou hoje sua participa\u00e7\u00e3o na 28\u00aa Reuni\u00e3o Anual da Sociedade Americana de Terapia Gen\u00e9tica e Celular (ASGCT), que ocorrer\u00e1 de 13 a 17 de maio de 2025, no Centro de Conven\u00e7\u00f5es Ernest N. Morial em Nova Orleans, Louisiana.<\/p>\n\n\n\n
O Scribe Therapeutics far\u00e1 duas apresenta\u00e7\u00f5es que mostrar\u00e3o os avan\u00e7os cont\u00ednuos da empresa, possibilitados por sua abordagem CRISPR para desenvolver novos medicamentos gen\u00e9ticos in vivo.<\/strong> Em uma demonstra\u00e7\u00e3o de potente aplica\u00e7\u00e3o terap\u00eautica, o Scribe Therapeutics apresentar\u00e1 novas estrat\u00e9gias de edi\u00e7\u00e3o gen\u00f4mica utilizando sua tecnologia X-Editor (XE) para direcionar muta\u00e7\u00f5es na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doen\u00e7a neuromuscular grave que pode levar \u00e0 insufici\u00eancia respirat\u00f3ria e card\u00edaca. Os resultados deste estudo demonstrar\u00e3o o XE como uma plataforma eficaz e vers\u00e1til para o tratamento da DMD e de outras doen\u00e7as musculares heredit\u00e1rias.<\/p>\n\n\n\n A apresenta\u00e7\u00e3o conjunta descrever\u00e1 o trabalho da Scribe Therapeutics e da Prevail Therapeutics, uma subsidi\u00e1ria integral da Eli Lilly and Company, para desenvolver vetores virais adeno-associados (AAV) autoinativadores, utilizando o XE baseado em CRISPR da Scribe Therapeutics com RNAs-guia autodirecionados, e resultados que demonstram uma edi\u00e7\u00e3o in vivo potente, transit\u00f3ria e control\u00e1vel no alvo, no sistema nervoso central de camundongos. As empresas alcan\u00e7aram recentemente um marco de sucesso em sua colabora\u00e7\u00e3o para tratar doen\u00e7as neurol\u00f3gicas e neuromusculares.<\/p>\n\n\n\n