{"id":3780,"date":"2025-04-30T15:15:46","date_gmt":"2025-04-30T12:15:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3780"},"modified":"2025-04-30T15:16:58","modified_gmt":"2025-04-30T12:16:58","slug":"tevard-biosciences-to-present-trna-based-therapy-rescued-full-length-dystrophin-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/tevard-biosciences-to-present-trna-based-therapy-rescued-full-length-dystrophin-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Tevard Biosciences apresenta dados que demonstram que a terapia baseada em tRNA resgatou a distrofina de comprimento total e a fun\u00e7\u00e3o motora no modelo de distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Ser\u00e3o apresentados resultados pr\u00e9-cl\u00ednicos demonstrando o potencial da terapia com tRNA Tevard Biosciences&#039; para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A Tevard Biosciences \u00e9 uma empresa privada de biotecnologia que est\u00e1 liderando o caminho no desenvolvimento de medicamentos baseados em tRNA para tratar uma variedade de doen\u00e7as gen\u00e9ticas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Em um modelo de doen\u00e7a DMD, o estudo mostrou que o tRNA supressor do Tevard preservou a prote\u00edna distrofina de comprimento total e restaurou a fun\u00e7\u00e3o motora, sem demonstrar efeitos terap\u00eauticos negativos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Os detalhes das descobertas do estudo ser\u00e3o apresentados oralmente pela empresa na Reuni\u00e3o Anual da Sociedade Americana de Terapia Gen\u00e9tica e Celular (ASGCT), que ocorrer\u00e1 de 13 a 17 de maio de 2025.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEstamos ansiosos para compartilhar os resultados dos estudos pr\u00e9-cl\u00ednicos do nosso programa de tRNA em DMD, que demonstraram o resgate da prote\u00edna distrofina de comprimento total e a restaura\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o motora em um modelo de doen\u00e7a sem evid\u00eancias de toxicidade\u201d, disse Daniel Fischer, cofundador, presidente e CEO da Tevard Biosciences. \u201cEsses dados iniciais refor\u00e7am o potencial da nossa abordagem de tRNA supressor para oferecer um tratamento altamente eficaz para pacientes com DMD com muta\u00e7\u00f5es sem sentido. Acreditamos que esses resultados tamb\u00e9m s\u00e3o um bom press\u00e1gio para a aplica\u00e7\u00e3o da nossa plataforma de tRNA em outras doen\u00e7as, incluindo miocardiopatias, onde nossa lideran\u00e7a demonstrou a capacidade de restaurar a prote\u00edna Titin de comprimento total em um modelo de cardiomiopatia dilatada.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Destaques:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Resultados pr\u00e9-cl\u00ednicos de estudos usando o modelo de camundongo D2-mdx, que cont\u00e9m uma muta\u00e7\u00e3o sem sentido no gene DMD e recapitula aspectos-chave da patologia DMD em humanos<\/li>\n\n\n\n<li>Os m\u00fasculos dos animais tratados expressaram a prote\u00edna distrofina de comprimento total de maneira dependente da dose 6 semanas ap\u00f3s a administra\u00e7\u00e3o<\/li>\n\n\n\n<li>A prote\u00edna resgatada \u00e9 organizada de forma semelhante \u00e0 prote\u00edna distrofina do tipo selvagem em 6 semanas<\/li>\n\n\n\n<li>12 semanas ap\u00f3s a administra\u00e7\u00e3o, houve uma restaura\u00e7\u00e3o significativa da fun\u00e7\u00e3o motora, conforme demonstrado por um aumento no tempo de lat\u00eancia no teste de desempenho do rotarod e aumento significativo na for\u00e7a de preens\u00e3o dos membros anteriores e posteriores.<\/li>\n\n\n\n<li>N\u00e3o houve evid\u00eancia de efeitos adversos do tratamento, medidos por altera\u00e7\u00f5es comportamentais ou histol\u00f3gicas nos principais \u00f3rg\u00e3os ou na qu\u00edmica do sangue.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Muta\u00e7\u00f5es sem sentido, nas quais um c\u00f3don de termina\u00e7\u00e3o prematuro impede a tradu\u00e7\u00e3o da distrofina completa, s\u00e3o encontradas em aproximadamente 15% de pacientes com distrofia muscular e est\u00e3o associadas a formas mais graves da doen\u00e7a. Os tRNAs supressores s\u00e3o mol\u00e9culas de tRNA nas quais o antic\u00f3don foi alterado para ler muta\u00e7\u00f5es sem sentido e restaurar a prote\u00edna funcional completa. Como existem apenas tr\u00eas c\u00f3dons de termina\u00e7\u00e3o prematuros (TGA, TAA e TAG), um n\u00famero limitado de tRNAs supressores pode permitir o tratamento de todos os pacientes com DMD com muta\u00e7\u00f5es sem sentido.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Preclinical results demonstrating the potential of Tevard Biosciences&#8217; tRNA therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) will be presented. Tevard Biosciences is a privately held biotechnology firm that is leading the way in developing tRNA-based medicines to treat a variety of genetic illnesses. 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