{"id":3768,"date":"2025-04-25T17:54:03","date_gmt":"2025-04-25T14:54:03","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3768"},"modified":"2025-06-21T13:46:46","modified_gmt":"2025-06-21T10:46:46","slug":"ema-recommends-eu-approval-for-duvyzat-givinostat-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/ema-recommends-eu-approval-for-duvyzat-givinostat-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"EMA recomenda aprova\u00e7\u00e3o da UE para Duvyzat (givinostat) para tratar distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) sugeriu que o Duvyzat (givinostat) receba uma autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o condicional na UE para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) em indiv\u00edduos que conseguem andar a partir dos seis anos de idade. O Duvyzat \u00e9 uma suspens\u00e3o administrada por via oral em conjunto com a terapia com corticosteroides.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#is-duvyzat-a-treatment-for-dmd\">Duvyzat \u00e9 um tratamento para DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#is-duvyzat-safe\">O Duvyzat \u00e9 seguro?<\/a><\/li><li><a href=\"#duvyzat-approved-in-europe\">Duvyzat aprovado na Europa<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"is-duvyzat-a-treatment-for-dmd\">Duvyzat \u00e9 um tratamento para DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">N\u00e3o h\u00e1 cura para a DMD e o tratamento \u00e9 centrado na terapia com corticosteroides, preven\u00e7\u00e3o de contraturas e cuidados m\u00e9dicos da fun\u00e7\u00e3o card\u00edaca e respirat\u00f3ria.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/duvyzat-givinostat-nonsteroidal-drug\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"1462\" rel=\"noreferrer noopener\">O que \u00e9 Duvyzat (givinostat)?<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"is-duvyzat-safe\">O Duvyzat \u00e9 seguro?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O perfil de seguran\u00e7a do Duvyzat baseia-se em dados de 179 pacientes. Os eventos mais comuns em pacientes tratados com givinostat foram diarreia, dor abdominal, trombocitopenia (baixos n\u00edveis de plaquetas sangu\u00edneas), v\u00f4mitos, hipertrigliceridemia (altos n\u00edveis de triglicer\u00eddeos, um tipo de gordura no sangue) e febre.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"duvyzat-approved-in-europe\">Duvyzat aprovado na Europa<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O Duvyzat \u00e9 recomendado para uma autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o condicional, um dos mecanismos regulat\u00f3rios da UE para facilitar o acesso antecipado a medicamentos que atendem a uma necessidade m\u00e9dica n\u00e3o atendida. Este tipo de aprova\u00e7\u00e3o permite que a Ag\u00eancia recomende um medicamento para autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o com dados menos completos do que o normalmente esperado, se o benef\u00edcio da disponibilidade imediata de um medicamento para os pacientes superar o risco inerente ao fato de nem todos os dados estarem ainda dispon\u00edveis.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para confirmar a efic\u00e1cia do Duvyzat, a empresa foi solicitada a conduzir um estudo randomizado, controlado por placebo em pacientes ambulantes com DMD e um estudo de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a p\u00f3s-autoriza\u00e7\u00e3o com base em dados de um registro de pacientes com DMD de seis anos ou mais tratados com givinostat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O parecer adotado pelo CHMP constitui um passo interm\u00e9dio no caminho do Duvyzat para o acesso dos doentes. O parecer ser\u00e1 agora enviado \u00e0 Comiss\u00e3o Europeia para a ado\u00e7\u00e3o de uma decis\u00e3o sobre uma autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado a n\u00edvel da UE. Uma vez concedida a autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado, as decis\u00f5es sobre pre\u00e7o e reembolso ser\u00e3o tomadas a n\u00edvel de cada Estado-Membro, tendo em conta o potencial papel\/utiliza\u00e7\u00e3o deste medicamento no contexto do sistema nacional de sa\u00fade desse pa\u00eds.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The European Medicines Agency (EMA) has suggested that Duvyzat (givinostat) be given a conditional marketing authorization in the EU to treat Duchenne muscular dystrophy (DMD) in individuals who can walk starting at age six. Duvyzat is a suspension that is given orally in conjunction with corticosteroid therapy. Is Duvyzat a Treatment for DMD? 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