{"id":3758,"date":"2025-04-24T14:48:38","date_gmt":"2025-04-24T11:48:38","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3758"},"modified":"2025-04-24T14:57:12","modified_gmt":"2025-04-24T11:57:12","slug":"dyne-therapeutics-receives-european-medicines-agency-ema-orphan-drug-designation-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dyne-therapeutics-receives-european-medicines-agency-ema-orphan-drug-designation-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics recebe designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Hoje, a Dyne Therapeutics, uma empresa em est\u00e1gio cl\u00ednico dedicada ao desenvolvimento de tratamentos transformadores para indiv\u00edduos com doen\u00e7as neuromusculares de origem gen\u00e9tica, anunciou que o DYNE-251 foi designado como medicamento \u00f3rf\u00e3o pela Comiss\u00e3o Europeia (CE) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD). O DYNE-251 est\u00e1 sendo testado em pacientes com DMD suscet\u00edveis ao salto do exon 51 no estudo cl\u00ednico global DELIVER de Fase 1\/2.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"3429\">Terapias de salto do Exon 51<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>\u00cdndice<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#phase-1-2-trial-of-dyne-251\">Ensaio de fase 1\/2 do DYNE-251<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-orphan-drug\">O que \u00e9 medicamento \u00f3rf\u00e3o?<\/a><\/li><li><a href=\"#key-milestones-for-the-deliver-trial\">Principais marcos do estudo DELIVER<\/a><\/li><li><a href=\"#about-dyne-251\">Sobre DYNE-251<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"phase-1-2-trial-of-dyne-251\">Ensaio de fase 1\/2 do DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Na Confer\u00eancia Cl\u00ednica e Cient\u00edfica da Associa\u00e7\u00e3o de Distrofia Muscular (MDA) de 2025, em mar\u00e7o, foram apresentados dados cl\u00ednicos de longo prazo do estudo DELIVER, em andamento, com DYNE-251. Esses dados demonstraram uma melhora funcional incompar\u00e1vel e sustentada na dose de registro escolhida. O Stride Velocity 95th Centile (SV95C), um desfecho digital objetivo reconhecido como desfecho prim\u00e1rio para estudos cl\u00ednicos de DMD na Europa, \u00e9 uma das avalia\u00e7\u00f5es funcionais utilizadas no estudo DELIVER. (Leia mais: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Ensaio de Fase 1\/2 DELIVER do DYNE-251<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-orphan-drug\">O que \u00e9 medicamento \u00f3rf\u00e3o?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A CE concede a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o a medicamentos e produtos biol\u00f3gicos destinados ao tratamento, diagn\u00f3stico ou preven\u00e7\u00e3o de doen\u00e7as ou condi\u00e7\u00f5es raras, potencialmente fatais ou cronicamente debilitantes que afetam menos de cinco em cada 10.000 pessoas na Uni\u00e3o Europeia (UE). A designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o oferece \u00e0s empresas certos benef\u00edcios, incluindo taxas regulat\u00f3rias reduzidas, assist\u00eancia em protocolos cl\u00ednicos, bolsas de pesquisa e o potencial de at\u00e9 10 anos de exclusividade de mercado na UE, se aprovado. O DYNE-251 tamb\u00e9m recebeu a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o e doen\u00e7a pedi\u00e1trica rara da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA em mar\u00e7o de 2023.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-milestones-for-the-deliver-trial\">Principais marcos do estudo DELIVER<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A Dyne continua buscando vias de aprova\u00e7\u00e3o aceleradas globalmente para DYNE-251 em pacientes com DMD que s\u00e3o suscet\u00edveis ao salto do exon 51.<\/li>\n\n\n\n<li>A Dyne inscreveu integralmente a coorte de expans\u00e3o de registro de 32 pacientes como parte do estudo DELIVER. Os dados desta coorte est\u00e3o previstos para o final de 2025.<\/li>\n\n\n\n<li>A Dyne prev\u00ea protocolar um Pedido de Licen\u00e7a Biol\u00f3gica (BLA) para aprova\u00e7\u00e3o acelerada nos EUA no in\u00edcio de 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"about-dyne-251\">Sobre DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">DYNE-251 \u00e9 um tratamento terap\u00eautico experimental que est\u00e1 sendo avaliado no ensaio cl\u00ednico global DELIVER de Fase 1\/2 para pessoas que vivem com DMD e s\u00e3o pass\u00edveis de salto do exon 51.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">O DYNE-251 recebeu as designa\u00e7\u00f5es de via r\u00e1pida, medicamento \u00f3rf\u00e3o e doen\u00e7a pedi\u00e1trica rara da Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de muta\u00e7\u00f5es DMD pass\u00edveis de salto do exon 51.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Today, Dyne Therapeutics, a clinical-stage company dedicated to developing life-changing treatments for individuals with genetically driven neuromuscular diseases, announced that DYNE-251 has been designated as an orphan drug by the European Commission (EC) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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