{"id":3307,"date":"2025-03-19T19:20:55","date_gmt":"2025-03-19T16:20:55","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3307"},"modified":"2025-03-19T19:20:57","modified_gmt":"2025-03-19T16:20:57","slug":"regenxbio-reports-positive-biomarker-data-from-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/regenxbio-reports-positive-biomarker-data-from-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Regenxbio relata dados positivos de biomarcadores do ensaio de afinidade Duchenne da terapia gen\u00e9tica Rgx-202"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A REGENXBIO relatou novos dados provis\u00f3rios positivos de dois pacientes adicionais na por\u00e7\u00e3o Fase I\/II do estudo AFFINITY DUCHENNE\u00ae do RGX-202, uma terapia gen\u00e9tica investigacional diferenciada para distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Os resultados foram apresentados na Confer\u00eancia Cl\u00ednica e Cient\u00edfica da Muscular Dystrophy Association (MDA) de 2025.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>As principais descobertas do Rgx-202 incluem:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Novos dados de biomarcadores de dois pacientes que receberam a dose fundamental de RGX-202 foram apresentados na MDA e continuam a dar suporte \u00e0 express\u00e3o e transdu\u00e7\u00e3o consistentes e robustas da microdistrofina RGX-202 em todas as idades.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Em um paciente com 3 anos de idade na dosagem, a express\u00e3o de microdistrofina foi medida como 122,3% em compara\u00e7\u00e3o ao controle. Pacientes com menos de 4 anos n\u00e3o t\u00eam acesso \u00e0 terapia gen\u00e9tica, e a REGENXBIO \u00e9 o \u00fanico patrocinador de terapia gen\u00e9tica que recruta pacientes nessa faixa et\u00e1ria nos EUA.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Em um paciente de 7 anos de idade, a express\u00e3o de microdistrofina RGX-202 foi medida em 31,5% em compara\u00e7\u00e3o ao controle.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Em todos os pacientes, o RGX-202 foi adequadamente localizado no sarcolema, demonstrando que a constru\u00e7\u00e3o diferenciada com o dom\u00ednio CT est\u00e1 adequadamente direcionada ao m\u00fasculo.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Os resultados da express\u00e3o de microdistrofina RGX-202 em pacientes ambulatoriais com mais de 8 anos s\u00e3o os maiores n\u00edveis de microdistrofina relatados em terapias gen\u00e9ticas aprovadas ou experimentais.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Para dar suporte a um Pedido de Licen\u00e7a de Produtos Biol\u00f3gicos (BLA) usando o caminho de aprova\u00e7\u00e3o acelerada, o desfecho prim\u00e1rio na fase crucial do AFFINITY DUCHENNE \u00e9 a propor\u00e7\u00e3o de participantes cuja express\u00e3o de microdistrofina RGX-202 \u00e9 \u226510% na Semana 12.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O RGX-202 tamb\u00e9m continua a demonstrar o maior n\u00famero de c\u00f3pias de genoma vetorial relatadas (4,9-55,4) medidas por qPCR em terapias gen\u00e9ticas aprovadas ou experimentais.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>A REGENXBIO divulgou novos dados provis\u00f3rios positivos de dois pacientes adicionais na fase I\/II do estudo AFFINITY DUCHENNE\u00ae com RGX-202, uma terapia gen\u00e9tica experimental diferenciada para distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Os resultados foram apresentados na Confer\u00eancia Cl\u00ednica e Cient\u00edfica da Associa\u00e7\u00e3o de Distrofia Muscular (MDA) de 2025. 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