{"id":3288,"date":"2025-03-19T16:03:20","date_gmt":"2025-03-19T13:03:20","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3288"},"modified":"2025-05-15T14:31:04","modified_gmt":"2025-05-15T11:31:04","slug":"precision-biosciences-presents-preclinical-efficacy-and-durability-data-on-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-at-the-2025-muscular-dystrophy-association-mda-clinical","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/precision-biosciences-presents-preclinical-efficacy-and-durability-data-on-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-at-the-2025-muscular-dystrophy-association-mda-clinical\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences apresenta dados de efic\u00e1cia e durabilidade pr\u00e9-cl\u00ednica do PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) na confer\u00eancia cl\u00ednica e cient\u00edfica da Muscular Dystrophy Association (MDA) de 2025"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Essa abordagem de corre\u00e7\u00e3o do gene da distrofina, que envolve a edi\u00e7\u00e3o de c\u00e9lulas-tronco sat\u00e9lites musculares, potencialmente melhora a durabilidade e os resultados funcionais em compara\u00e7\u00e3o com abordagens sint\u00e9ticas. Como at\u00e9 60% dos casos de DMD s\u00e3o causados por defeitos entre os exons 45 e 55, essa abordagem \u00e9 mais amplamente aplic\u00e1vel para a maioria dos pacientes com DMD do que os skippers de exon.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>As principais conclus\u00f5es do estudo incluem:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Produ\u00e7\u00e3o funcional da prote\u00edna distrofina:<\/strong> PBGENE-DMD restaurou a capacidade do corpo de produzir uma prote\u00edna distrofina funcional em v\u00e1rios m\u00fasculos, incluindo cora\u00e7\u00e3o, diafragma e m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, em n\u00edveis esperados para fornecer benef\u00edcios terap\u00eauticos.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Resili\u00eancia muscular aprimorada:<\/strong> Os ratos tratados apresentaram uma melhora de 66% na resist\u00eancia \u00e0 les\u00e3o exc\u00eantrica, um indicador de maior resili\u00eancia muscular, em compara\u00e7\u00e3o com os ratos doentes n\u00e3o tratados.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Melhoria funcional a longo prazo:<\/strong> Em camundongos tratados com PBGENE-DMD, a produ\u00e7\u00e3o m\u00e1xima de for\u00e7a (MFO), uma m\u00e9trica funcional cr\u00edtica, atingiu at\u00e9 93% da MFO em camundongos de controle saud\u00e1veis, com melhora observada em camundongos tratados com PBGENE-DMD entre 3 e 6 meses.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Resultados duradouros:<\/strong> O transcrito de mRNA da distrofina editado por PBGENE-DMD foi detectado em c\u00e9lulas PAX7+, um marcador para c\u00e9lulas-tronco sat\u00e9lite musculares, sugerindo potencial para efeitos terap\u00eauticos duradouros em compara\u00e7\u00e3o com abordagens de terapia gen\u00e9tica padr\u00e3o.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>This dystrophin gene correction approach which involves editing muscle satellite stem cells potentially enhances durability and functional outcomes compared to synthetic approaches. Since up to 60% of DMD cases are caused by defects between exons 45 and 55, this approach is more broadly applicable for the majority of DMD patients than exon skippers. Key findings [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3289,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,297,314,313],"class_list":["post-3288","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-muscular-dystrophy-association","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3288","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3288"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3288\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3289"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3288"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3288"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3288"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}