{"id":3240,"date":"2025-03-17T16:51:32","date_gmt":"2025-03-17T13:51:32","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3240"},"modified":"2025-03-17T16:59:56","modified_gmt":"2025-03-17T13:59:56","slug":"capricor-therapeutics-announces-positive-data-demonstrating-long-term-efficacy-of-deramiocel-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/capricor-therapeutics-announces-positive-data-demonstrating-long-term-efficacy-of-deramiocel-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Capricor Therapeutics anuncia dados positivos demonstrando efic\u00e1cia de longo prazo do Deramiocel para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Resultados positivos de longo prazo do estudo cl\u00ednico de extens\u00e3o aberta (\u201cOLE\u201d) HOPE-2 em andamento foram anunciados hoje pela Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em c\u00e9lulas transformadoras e exossomos para o tratamento de doen\u00e7as raras.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esses resultados mostram que o principal ativo da empresa, o deramiocel, tem o potencial de retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a e preservar a fun\u00e7\u00e3o dos membros superiores em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (\u201cDMD\u201d). A Muscular Dystrophy Association Clinical and Scientific Conference deste ano, que ocorreu em Dallas, Texas, de 16 a 19 de mar\u00e7o, apresentou os dados como um p\u00f4ster de \u00faltima hora.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Capricor Therapeutics Deramiocel Ensaios cl\u00ednicos<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Em uma an\u00e1lise de comparador externo pareado por coorte, o estudo mostrou que pacientes tratados com deramiocel ao longo de tr\u00eas anos experimentaram um decl\u00ednio m\u00e9dio na pontua\u00e7\u00e3o total de Performance of the Upper Limb (PUL 2.0) de 3,46 pontos, em compara\u00e7\u00e3o com um decl\u00ednio de 7,19 pontos no grupo comparador externo (p=0,019). Isso equivale a uma desacelera\u00e7\u00e3o da progress\u00e3o da doen\u00e7a, refor\u00e7ando a potencial durabilidade terap\u00eautica de longo prazo do deramiocel.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descobertas adicionais incluem:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>O efeito do tratamento aumenta ano ap\u00f3s ano<\/strong> \u2013 Pacientes em deramiocel apresentaram redu\u00e7\u00e3o na progress\u00e3o da doen\u00e7a, com decl\u00ednio m\u00e9dio anual de PUL 2.0 de 1,8 pontos no Ano 1, 1,2 pontos no Ano 2 e 1,1 pontos no Ano 3.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Efeitos potenciais modificadores da doen\u00e7a<\/strong> \u2013 Durante um intervalo de tratamento de 1 ano, aqueles originalmente randomizados para deramiocel mostraram uma taxa de decl\u00ednio mais lenta (2,8 pontos por ano) em compara\u00e7\u00e3o com pacientes n\u00e3o tratados (3,7 pontos por ano).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Perfil de seguran\u00e7a favor\u00e1vel<\/strong> \u2013 Deramiocel foi bem tolerado, sem novos sinais de seguran\u00e7a identificados e continua a manter um perfil de risco-benef\u00edcio favor\u00e1vel a longo prazo.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Positive long-term results from the company&#8217;s ongoing HOPE-2 open label extension (&#8220;OLE&#8221;) clinical trial were announced today by Capricor Therapeutics, a biotechnology company that develops transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases. 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