{"id":3230,"date":"2025-03-17T14:28:46","date_gmt":"2025-03-17T11:28:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3230"},"modified":"2025-03-17T14:28:48","modified_gmt":"2025-03-17T11:28:48","slug":"avidity-biosciences-announces-positive-topline-del-zota-data-showing-consistent-statistically-significant-improvements-in-dystrophin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/pt\/avidity-biosciences-announces-positive-topline-del-zota-data-showing-consistent-statistically-significant-improvements-in-dystrophin\/","title":{"rendered":"Avidity Biosciences anuncia dados positivos de Del-zota Topline mostrando melhorias consistentes e estatisticamente significativas na distrofina"},"content":{"rendered":"

Avidity Biosciences anuncia dados positivos de Del-zota mostrando melhorias consistentes e estatisticamente significativas em distrofina, salto de exon e creatina quinase em participantes do estudo EXPLORE44\u00ae de fase 1\/2 com distrofia muscular de Duchenne pass\u00edveis de salto de exon 44.<\/p>\n\n\n\n

Os dados ser\u00e3o destacados em uma apresenta\u00e7\u00e3o oral e em p\u00f4ster na Confer\u00eancia Cl\u00ednica e Cient\u00edfica da Muscular Dystrophy Association (MDA) de 2025, que ser\u00e1 realizada de 16 a 19 de mar\u00e7o de 2025, em Dallas, Texas.<\/p>\n\n\n\n

Avidity Biosciences EXPLORE44 (Del-zota) Ensaios cl\u00ednicos<\/h2>\n\n\n\n

\u201cDel-zota demonstrou melhorias not\u00e1veis em v\u00e1rias medidas, incluindo um aumento substancial na produ\u00e7\u00e3o de distrofina e uma redu\u00e7\u00e3o significativa nos n\u00edveis de creatina quinase s\u00e9rica para quase o normal ap\u00f3s apenas tr\u00eas doses. A consist\u00eancia desses resultados em um per\u00edodo de tempo t\u00e3o curto, juntamente com seguran\u00e7a e tolerabilidade favor\u00e1veis, ressalta o potencial do del-zota para se tornar um tratamento inovador para indiv\u00edduos que vivem com DMD com variantes gen\u00e9ticas pass\u00edveis de pular o exon 44\u201d, disse Aravindhan Veerapandiyan, MD, Professor Associado de Pediatria, University of Arkansas for Medical Sciences e Arkansas Children's Hospital.<\/p>\n\n\n\n

\u201cEsses resultados trazem novas esperan\u00e7as para pacientes e fam\u00edlias afetadas pela DMD que precisam urgentemente de terapias direcionadas que possam preservar a integridade muscular e possivelmente prevenir ou retardar a progress\u00e3o da fraqueza muscular e perda de fun\u00e7\u00e3o associadas a esta doen\u00e7a.\u201d<\/p>\n\n\n\n

O que \u00e9 Del-Zota?<\/h2>\n\n\n\n
\"Avidity<\/figure>\n\n\n\n

Del-zota foi projetado para fornecer olig\u00f4meros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) ao tecido muscular esquel\u00e9tico e card\u00edaco para pular especificamente o exon 44 do gene da distrofina e permitir a produ\u00e7\u00e3o de distrofina de comprimento quase total. Del-zota recebeu a designa\u00e7\u00e3o \u00d3rf\u00e3o da US Food and Drug Administration (FDA) e da European Medicines Agency (EMA). O FDA tamb\u00e9m concedeu ao del-zota as designa\u00e7\u00f5es de Doen\u00e7a Pedi\u00e1trica Rara e Fast Track. Del-zota \u00e9 o primeiro de v\u00e1rios AOCs atualmente em desenvolvimento na Avidity para o tratamento de DMD.<\/p>\n\n\n\n

Os dados apresentados no MDA destacam os dados consistentes em todos os par\u00e2metros nas coortes de 5 mg\/kg e 10 mg\/kg de del-zota, incluindo:<\/strong><\/p>\n\n\n\n